Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

VTX-801:n vaiheen I/II tutkimus aikuispotilailla, joilla on Wilsonin tauti (GATEWAY)

torstai 29. tammikuuta 2026 päivittänyt: Vivet Therapeutics SAS

Vaihe I/II, monikeskus, ei-satunnaistettu, avoin, adaptiivinen suunnittelu, 5 vuoden seuranta, kerta-annoksen eskalaatiotutkimus VTX-801:stä aikuispotilailla, joilla on Wilsonin tauti

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida korkeintaan 5 vuoden ajan aikuisille Wilsonin tautia sairastaville aikuispotilaille suonensisäisesti (IV) annetun geeniterapian, VTX-801:n, kerta-annosten turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakologista aktiivisuutta. ja tausta WD-hoidon lopettamisen jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Essen, Saksa, 45147
        • University Hospital Essen
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen (UKT)
  • Tanska
      • Aarhus, Tanska, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Yhdistynyt kuningaskunta, GU2 7XX
        • Royal Surrey County Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Yale University School of Medecine
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Advent Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan Health System
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Mies tai nainen iältään 18-65 vuotta
  • Vahvistettu diagnoosi WD
  • Hoidettu WD-tautiin kansainvälisten suositusten mukaisesti, eikä tällä hetkellä ole näyttöä riittämättömästä hoidosta
  • Vakaa WD ≥ 1 vuoden ajan, määritelty seuraavasti: (i) Ei merkittävää muutosta neurologisessa tutkimuksessa ja mielialahäiriön tilassa ja (ii) vakaat laboratorioparametrit, joita käytetään kupariaineenvaihdunnan arvioinnissa

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • ALT-taso ≥ 2 ULN, jota ei voida helposti selittää ulkoisilla tekijöillä
  • Kokonaisbilirubiini > 1,5 x ULN ilman todistettua Gilbertin oireyhtymää; Gilbertin oireyhtymän tapauksessa suora bilirubiini > ULN
  • INR > ULN
  • Kaikki merkit maksakirroosin vajaatoiminnasta, mukaan lukien maha-suolikanavan verenvuoto 6 kuukauden (24 viikon) sisällä ennen seulonta-/ilmoittautumiskäyntiä
  • Potilaalla on kohtalainen tai vaikea munuaisten vajaatoiminta, jonka eGFR CKD-EPI < 60 ml/min/1,73 m2, tai potilaalla on nefriitti tai nefroottinen oireyhtymä
  • Kaikki aiemmat tai nykyiset todisteet HIV-1-, HIV-2-, HTLV 1- tai HTLV-2-infektiosta
  • Kaikki historialliset tai nykyiset todisteet hepatiitti B -infektiosta
  • Kaikki aiemmat hepatiitti C -infektiot, elleivät aiemmat virus-RNA-testit kahdessa näytteessä, jotka on kerätty vähintään 6 kuukauden välein, ole negatiivisia
  • Positiivinen QuantiFERON®-TB Gold -tuberkuloositestin tulos
  • Mikä tahansa samanaikainen häiriö/tila - mukaan lukien maksan toimintahäiriöt - tai hoito, joka mahdollisesti häiritsee tutkimuksen suorittamista tai arviointia
  • Mikä tahansa diabeteksen historia
  • Raskaus tai imetys
  • Painoindeksi ≥ 35 kg/m2

Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: VTX-801
Geneettinen: VTX-801

Tutkimuslääke (VTX-801) on replikaatiopuutteinen yhdistelmä-adeno-assosioitunut virusvektori (rAAV), joka koostuu AAV-maksan trooppisesta kapsidista, joka sisältää yksijuosteisen DNA-genomin, joka sisältää lyhennetyn version ATP7B-geenistä (ATP7B-minigeeni). .

Käyttövalmiiksi saattamisen jälkeen VTX-801 annetaan kerta-annoksena suonensisäisenä (IV) potilasta kohden enintään 3 eri annostasolla.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus- ja siedettävyysprofiili (mukaan lukien hoidon aikana ilmaantuneet haittatapahtumat) - Osallistujien määrä
Aikaikkuna: ensimmäisen valmistumiskäynnin kautta, keskimäärin 1 vuosi
Haitat tiivistetään tapauksen alkamispäivän perusteella. Hoidon aikana ilmaantuvien haittojen lukumäärä esitetään SOC- ja PT-luokituksen mukaan, annosryhmittäin ja yhteensä.
ensimmäisen valmistumiskäynnin kautta, keskimäärin 1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vapaa seerumin kupari
Aikaikkuna: ensimmäisen päätepistekäynnin kautta, keskimäärin 1 vuosi
Vapaaseerumin kupari (Cu) kuvataan deskriptiivisesti kaikille potilaille annosryhmittäin ja suunnitellun tutkimuskäynnin mukaan sekä absoluuttisina arvoina että muutoksina lähtöarvosta.
ensimmäisen päätepistekäynnin kautta, keskimäärin 1 vuosi
Kokonaiskupari seerumissa
Aikaikkuna: ensisijaisen loppuun saattamisen käynnin kautta, keskimäärin 1 vuosi
Kokonaisseerumin kupariarvo kuvataan kuvaavasti kaikille potilaille annosryhmän ja suunnitellun käynnin mukaan absoluuttisina arvoina ja muutoksina lähtöarvosta.
ensisijaisen loppuun saattamisen käynnin kautta, keskimäärin 1 vuosi
24-tunnin virtsan kupari
Aikaikkuna: ensimmäisen valmistumiskäynnin kautta, keskimäärin 1 vuosi
24-tunnin virtsan kupari (Cu) arvot kuvataan kuvailevasti kaikille potilaille annosryhmittäin ja suunnitellun vierailun mukaan sekä absoluuttisina arvoina että muutoksina lähtöarvosta.
ensimmäisen valmistumiskäynnin kautta, keskimäärin 1 vuosi
Seerumin seruloplasmiini-aktiivisuus (entsymaattinen testi)
Aikaikkuna: ensiövalmistumiskäynnin kautta, keskimäärin 1 vuosi
Seerumin seruloplasmiini tiivistetään kuvaavasti kaikille potilaille annosryhmittäin ja suunnitellun vierailun mukaan, sekä absoluuttisina arvoina että muutoksina lähtötasosta.
ensiövalmistumiskäynnin kautta, keskimäärin 1 vuosi
VTX-801 Vastaajatilanne
Aikaikkuna: Viikolla 12 ja viikolla 36
Vastaajien ja riittämättömästi vastaavien määrä tiivistetään annosryhmän ja suunnitellun käynnin mukaan, mukaan lukien hoitovaste. Vastaajatilanne arvioitiin käyttämällä radiokupari-PK-tuloksia ja muita kylmän kuparin parametreja tarvittaessa.
Viikolla 12 ja viikolla 36

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vivet Therapeutics SAS

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 3. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 17. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 18. kesäkuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 19. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 3. syyskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 30. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VTX-801_CLN_001
  • 2020-000963-22 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset VTX-801

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Kingdom

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa