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Une étude de phase I/II du VTX-801 chez des patients adultes atteints de la maladie de Wilson (GATEWAY)

29 janvier 2026 mis à jour par: Vivet Therapeutics SAS

Une étude de phase I/II, multicentrique, non randomisée, ouverte, de conception adaptative, de suivi sur 5 ans, à dose unique avec augmentation de la dose de VTX-801 chez des patients adultes atteints de la maladie de Wilson

Les objectifs de cet essai clinique sont d'évaluer, jusqu'à 5 ans, l'innocuité, la tolérabilité et l'activité pharmacologique d'une dose unique croissante de VTX-801, une thérapie génique, administrée par voie intraveineuse (IV) à des patients adultes atteints de la maladie de Wilson avant et après le retrait de fond de la thérapie WD.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Essen, Allemagne, 45147
        • University Hospital Essen
      • Tübingen, Allemagne, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen (UKT)
  • Danemark
      • Aarhus, Danemark, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Royaume-Uni
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Royaume-Uni, GU2 7XX
        • Royal Surrey County Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Yale University School of Medecine
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Advent Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan Health System
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Principaux critères d'inclusion :

  • Homme ou femme âgé entre 18 et 65 ans
  • Diagnostic confirmé de WD
  • Traité pour la MW selon les recommandations internationales sans preuve actuelle d'un traitement inadéquat
  • WD stable pendant ≥ 1 an, défini comme : (i) Aucun changement significatif de l'examen neurologique et de l'état des troubles de l'humeur et (ii) Paramètres de laboratoire stables utilisés pour évaluer le métabolisme du cuivre

Principaux critères d'exclusion :

  • Niveau d'ALT ≥ 2 LSN qui ne s'explique pas facilement par des facteurs extrinsèques
  • Bilirubine totale > 1,5 x LSN en l'absence de syndrome de Gilbert avéré ; en cas de syndrome de Gilbert, bilirubine directe > LSN
  • INR > LSN
  • Tout signe de décompensation de la cirrhose du foie, y compris saignement gastro-intestinal dans les 6 mois (24 semaines) précédant la visite de dépistage/d'inscription
  • Le patient a une insuffisance rénale modérée ou sévère définie comme un eGFR CKD-EPI < 60 mL/min/1,73 m2, ou le patient a une néphrite ou un syndrome néphrotique
  • Tout antécédent ou preuve actuelle d'infection par le VIH-1, le VIH-2, le HTLV 1 ou le HTLV-2
  • Tout antécédent ou signe actuel d'infection par le virus de l'hépatite B
  • Tout antécédent d'infection par le virus de l'hépatite C, à moins que les dosages antérieurs de l'ARN viral dans deux échantillons, prélevés à au moins 6 mois d'intervalle, ne soient négatifs
  • Résultat positif du test de dépistage de la tuberculose QuantiFERON®-TB Gold
  • Tout trouble / affection concomitant - y compris les troubles hépatiques - ou traitement pouvant interférer avec la conduite ou l'évaluation de l'étude
  • Tout antécédent de diabète
  • Grossesse ou allaitement
  • Indice de masse corporelle ≥ 35 kg/m2

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: VTX-801
Génétique: VTX-801

Le médicament expérimental (VTX-801) est un vecteur viral adéno-associé recombinant (rAAV) déficient en réplication constitué d'une capside tropique hépatique d'AAV contenant un génome d'ADN simple brin portant une version raccourcie du gène ATP7B (ATP7B-minigène) .

Après reconstitution, le VTX-801 sera administré en une dose unique par voie intraveineuse (IV) par patient, jusqu'à 3 niveaux de dose différents.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Profil de sécurité et de tolérabilité (incluant les événements indésirables émergents du traitement (EIET)) - Nombre de participants
Délai: jusqu'à la visite de fin d'étude principale, en moyenne 1 an
Les EA seront résumées en fonction de la date de début de l'événement. Le nombre d'EA émergentes sous traitement sera fourni par SOC et PT, par cohorte de dose et globalement.
jusqu'à la visite de fin d'étude principale, en moyenne 1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cu Sérique Libre
Délai: jusqu'à la visite de fin de l'étude primaire, en moyenne 1 an
Le Cu sérique libre sera résumé de manière descriptive pour tous les patients par cohorte de dose et visite planifiée, pour les valeurs absolues et les changements par rapport à la ligne de base.
jusqu'à la visite de fin de l'étude primaire, en moyenne 1 an
Cu Sérique Total
Délai: jusqu'à la visite de fin de participation principale, en moyenne 1 an
Le Cu sérique total sera résumé de manière descriptive pour tous les patients par cohorte de dose et visite prévue, pour les valeurs absolues et les variations par rapport à la valeur de base.
jusqu'à la visite de fin de participation principale, en moyenne 1 an
Cu urinaire de 24 heures
Délai: jusqu'à la visite de fin d'étude, en moyenne 1 an
Les concentrations urinaires de Cu sur 24 heures seront résumées de manière descriptive pour tous les patients par cohorte de dose et visite prévue, pour les valeurs absolues et les variations par rapport à la valeur initiale.
jusqu'à la visite de fin d'étude, en moyenne 1 an
Activité de la céruloplasmine sérique (dosage enzymatique)
Délai: jusqu'à la visite de fin d'inclusion principale, en moyenne 1 an
Le céruplasmin sérique sera résumé de manière descriptive pour tous les patients par cohorte de dose et visite planifiée, pour les valeurs absolues et les changements par rapport à la valeur de base.
jusqu'à la visite de fin d'inclusion principale, en moyenne 1 an
Statut de réponse du VTX-801
Délai: À la semaine 12 et à la semaine 36
Le nombre de Répondeurs et de Répondeurs Insuffisants sera résumé par cohorte de dose et visite prévue, avec la réponse au traitement. Le statut de répondeur a été évalué en utilisant les résultats PK sanguins du radiocuivre et d'autres paramètres du cuivre froid si nécessaire.
À la semaine 12 et à la semaine 36

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vivet Therapeutics SAS

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 septembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

17 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

18 juin 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 août 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 août 2020

Première publication (Réel)

3 septembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 janvier 2026

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VTX-801_CLN_001
  • 2020-000963-22 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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