Ravulizumab 治疗造血干细胞移植后血栓性微血管病
2026年6月17日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
在造血干细胞移植 (HSCT) 后患有血栓性微血管病 (TMA) 的成人和青少年参与者中进行 Ravulizumab 的 3 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究
本研究将评估 ravulizumab 在患有造血干细胞移植相关血栓性微血管病 (HSCT-TMA) 的成年和青少年参与者中的疗效、安全性、药代动力学和药效学。
在第 1 阶段，一个开放标签的单组阶段，将确认给药方案。
在第 2 阶段，参与者将随机接受盲法 ravulizumab 加最佳支持治疗或匹配的安慰剂加最佳支持治疗。
治疗期为 26 周（第 1 阶段为开放标签，第 2 阶段为随机、双盲和安慰剂对照），随后是 26 周的随访期。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
148
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Suzhou、中国、215006
- Research Site
-
Tianjin、中国、300020
- Research Site
-
-
-
-
-
Halfa、以色列、31096
- Research Site
-
Ramat Gan、以色列、52621
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、加拿大、T2N 4N1
- Research Site
-
-
-
-
-
Cerqueira César、巴西、05403-000
- Research Site
-
Florianópolis、巴西、88034-000
- Research Site
-
Jaú、巴西、17210-080
- Research Site
-
Porto Alegre、巴西、90110-270
- Research Site
-
Porto Alegre、巴西、90035-903
- Research Site
-
Rio de Janeiro、巴西、20230-130
- Research Site
-
São José do Rio Preto、巴西、15090-000
- Research Site
-
São Paulo、巴西、05.403-010
- Research Site
-
-
-
-
-
Athens、希腊、12462
- Research Site
-
Pátrai、希腊、26504
- Research Site
-
Thessaloniki、希腊、57010
- Research Site
-
-
-
-
-
Hamburg、德国、20246
- Research Site
-
Ulm、德国、89081
- Research Site
-
-
-
-
-
Roma、意大利、00168
- Research Site
-
Udine、意大利、33100
- Research Site
-
-
-
-
-
Akita、日本、010-8543
- Research Site
-
Anjo、日本、446-8602
- Research Site
-
Chiba、日本、260-8677
- Research Site
-
Fukushima、日本、960-1295
- Research Site
-
Isehara-shi、日本、259-1193
- Research Site
-
Kurashiki-shi、日本、710-8602
- Research Site
-
Minatoku、日本、105-8470
- Research Site
-
Okayama、日本、700-8558
- Research Site
-
Osaka、日本、545-8586
- Research Site
-
Osakasayama-shi、日本、589-8511
- Research Site
-
Sapporo、日本、060-8638
- Research Site
-
Suita-shi、日本、565-0871
- Research Site
-
Tsukuba、日本、305-8576
- Research Site
-
Wakayama、日本、641-8510
- Research Site
-
-
-
-
-
Bruges、比利时、8000
- Research Site
-
Brussels、比利时、1200
- Research Site
-
Chênée、比利时、4032
- Research Site
-
Yvoir、比利时、5530
- Research Site
-
-
-
-
-
Angers、法国、49033
- Research Site
-
La Tronche、法国、38043
- Research Site
-
Nice、法国、06200
- Research Site
-
-
-
-
-
Parkville、澳大利亚、3050
- Research Site
-
-
-
-
-
Huddinge、瑞典、141 57
- Research Site
-
-
-
-
Florida
-
Tampa、Florida、美国、33612
- Research Site
-
-
Michigan
-
Grosse Pointe Farms、Michigan、美国、48236
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27705
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15232
- Research Site
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98109
- Research Site
-
-
-
-
-
London、英国、W12 0HS
- Research Site
-
Nottingham、英国、NG5 1PB
- Research Site
-
-
-
-
-
Groningen、荷兰、9713 GZ
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona、西班牙、08036
- Research Site
-
Granada、西班牙、18014
- Research Site
-
L'Hospitalet de Llobregat、西班牙、08908
- Research Site
-
Madrid、西班牙、28034
- Research Site
-
Madrid、西班牙、28046
- Research Site
-
Madrid、西班牙、28040
- Research Site
-
Madrid、西班牙、28007
- Research Site
-
Málaga、西班牙、29010
- Research Site
-
Pamplona、西班牙、31008
- Research Site
-
Salamanca、西班牙、37007
- Research Site
-
Seville、西班牙、41013
- Research Site
-
-
-
-
-
Goyang-si、韩国、10408
- Research Site
-
Seoul、韩国、03080
- Research Site
-
Seoul、韩国、03722
- Research Site
-
Seoul、韩国、06351
- Research Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 同意/同意时年满 12 岁。
- 在过去 12 个月内接受过 HSCT
- TMA 诊断持续至少 72 小时，尽管进行了初始处理
- 基于在筛选期和/或筛选期前 <= 14 天满足选择标准的 TMA 诊断。
- 筛选时体重≥ 30 公斤。
- 有生育潜力的女性参与者和有生育潜力女性伴侣的男性参与者必须使用高效避孕措施。
- 如果临床可行，参与者必须接种脑膜炎球菌感染疫苗。 无法接种脑膜炎球菌疫苗的参与者应接受抗生素预防。
- 参与者或其合法授权代表必须能够签署知情同意书或同意书
排除标准：
- ADAMTS13 缺陷证明的血栓性血小板减少性紫癜 (TTP)
- 产志贺毒素大肠杆菌感染
- 直接 Coombs 试验阳性。
- 弥散性血管内凝血（DIC）的临床诊断。
- 已知的骨髓/移植失败。
- 静脉闭塞性疾病的诊断。
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染。
- 未解决的脑膜炎球菌病。
- 存在需要血管升压药支持的败血症。
- 怀孕或哺乳。
- 以前或目前接受过补体抑制剂治疗。
- 需要机械通气的呼吸衰竭。
- 急性和/或慢性心力衰竭。
- 参与任何 TMA 疗法的介入治疗研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：拉武珠单抗
在第 1 阶段，所有参与者都将接受开放标签的 ravulizumab 加最佳支持治疗 (BSC)。 在第 2 阶段，参与者将接受设盲的 ravulizumab 加最佳支持治疗 (BSC)。 |
基于体重的 ravulizumab 剂量将作为负荷剂量方案静脉内给药，随后每 8 周维持给药一次。
其他名称：
参与者将按照标准医院治疗方案接受药物、疗法和干预措施（除非方案明确禁止）。
|
|
安慰剂比较：安慰剂
在第 2 阶段，随机分配到安慰剂组的参与者将接受匹配的安慰剂加 BSC。
|
匹配安慰剂
参与者将按照标准医院治疗方案接受药物、疗法和干预措施（除非方案明确禁止）。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
事件免费生存
大体时间：26周（治疗期）
|
在26周的治疗期内，无事件的生存定义为从随机分组到以下两个事件的第一个时间：死亡和临床恶化。
|
26周（治疗期）
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
TMA 响应时间
大体时间：26周（治疗期）
|
26周（治疗期）
|
|
EGFR 相对于基线的变化
大体时间：26周（治疗期）和52周
|
26周（治疗期）和52周
|
|
总体生存率
大体时间：第 100 天、第 26 周（治疗期）和第 52 周
|
第 100 天、第 26 周（治疗期）和第 52 周
|
|
非复发死亡率
大体时间：第 100 天、第 26 周（治疗期）和第 52 周
|
第 100 天、第 26 周（治疗期）和第 52 周
|
|
血液学反应
大体时间：26周（治疗期）
|
26周（治疗期）
|
|
TMA 响应和 TMA 每个单独组件的响应时间
大体时间：26周（治疗期）
|
26周（治疗期）
|
|
血液学反应时间
大体时间：26周（治疗期）
|
26周（治疗期）
|
|
血红蛋白反应
大体时间：26周（治疗期）
|
26周（治疗期）
|
|
部分回应
大体时间：26周（治疗期）
|
26周（治疗期）
|
|
TMA 响应丢失
大体时间：26周（治疗期）
|
26周（治疗期）
|
|
TMA 响应的持续时间
大体时间：26周（治疗期）和52周
|
26周（治疗期）和52周
|
|
结合珠蛋白、血小板、LDH 和血红蛋白相对于基线的变化
大体时间：26周（治疗期）和52周
|
26周（治疗期）和52周
|
|
修改后的 TMA 响应
大体时间：26周（治疗期）
|
26周（治疗期）
|
|
肾系统、心血管系统、肺系统、中枢神经系统和胃肠道系统中 TMA 相关器官功能障碍相对于基线的变化
大体时间：26周（治疗期）和52周
|
26周（治疗期）和52周
|
|
TMA复发
大体时间：随访期
|
随访期
|
|
血小板反应
大体时间：26周（治疗期）
|
26周（治疗期）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年12月10日
初级完成 (实际的)
2025年9月19日
研究完成 (实际的)
2026年3月20日
研究注册日期
首次提交
2020年8月17日
首先提交符合 QC 标准的
2020年9月2日
首次发布 (实际的)
2020年9月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月17日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.