Равулизумаб при тромботической микроангиопатии после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток
17 июня 2026 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование равулизумаба у взрослых и подростков с тромботической микроангиопатией (ТМА) после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
В этом исследовании будут оцениваться эффективность, безопасность, фармакокинетика и фармакодинамика равулизумаба у взрослых и подростков с тромботической микроангиопатией, связанной с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК-ТМА).
На этапе 1, открытом периоде с одной группой, будет подтвержден режим дозирования.
На этапе 2 участники будут рандомизированы для получения либо слепого равулизумаба плюс лучшая поддерживающая терапия, либо соответствующего плацебо плюс лучшая поддерживающая терапия.
Период лечения составляет 26 недель (открытое исследование для стадии 1 и рандомизированное, двойное слепое и плацебо-контролируемое лечение для стадии 2), после чего следует 26-недельный период наблюдения.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
148
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Parkville, Австралия, 3050
- Research Site
-
-
-
-
-
Bruges, Бельгия, 8000
- Research Site
-
Brussels, Бельгия, 1200
- Research Site
-
Chênée, Бельгия, 4032
- Research Site
-
Yvoir, Бельгия, 5530
- Research Site
-
-
-
-
-
Cerqueira César, Бразилия, 05403-000
- Research Site
-
Florianópolis, Бразилия, 88034-000
- Research Site
-
Jaú, Бразилия, 17210-080
- Research Site
-
Porto Alegre, Бразилия, 90110-270
- Research Site
-
Porto Alegre, Бразилия, 90035-903
- Research Site
-
Rio de Janeiro, Бразилия, 20230-130
- Research Site
-
São José do Rio Preto, Бразилия, 15090-000
- Research Site
-
São Paulo, Бразилия, 05.403-010
- Research Site
-
-
-
-
-
Hamburg, Германия, 20246
- Research Site
-
Ulm, Германия, 89081
- Research Site
-
-
-
-
-
Athens, Греция, 12462
- Research Site
-
Pátrai, Греция, 26504
- Research Site
-
Thessaloniki, Греция, 57010
- Research Site
-
-
-
-
-
Halfa, Израиль, 31096
- Research Site
-
Ramat Gan, Израиль, 52621
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08036
- Research Site
-
Granada, Испания, 18014
- Research Site
-
L'Hospitalet de Llobregat, Испания, 08908
- Research Site
-
Madrid, Испания, 28034
- Research Site
-
Madrid, Испания, 28046
- Research Site
-
Madrid, Испания, 28040
- Research Site
-
Madrid, Испания, 28007
- Research Site
-
Málaga, Испания, 29010
- Research Site
-
Pamplona, Испания, 31008
- Research Site
-
Salamanca, Испания, 37007
- Research Site
-
Seville, Испания, 41013
- Research Site
-
-
-
-
-
Roma, Италия, 00168
- Research Site
-
Udine, Италия, 33100
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T2N 4N1
- Research Site
-
-
-
-
-
Suzhou, Китай, 215006
- Research Site
-
Tianjin, Китай, 300020
- Research Site
-
-
-
-
-
Groningen, Нидерланды, 9713 GZ
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, W12 0HS
- Research Site
-
Nottingham, Соединенное Королевство, NG5 1PB
- Research Site
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
- Research Site
-
-
Michigan
-
Grosse Pointe Farms, Michigan, Соединенные Штаты, 48236
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15232
- Research Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
- Research Site
-
-
-
-
-
Angers, Франция, 49033
- Research Site
-
La Tronche, Франция, 38043
- Research Site
-
Nice, Франция, 06200
- Research Site
-
-
-
-
-
Huddinge, Швеция, 141 57
- Research Site
-
-
-
-
-
Goyang-si, Южная Корея, 10408
- Research Site
-
Seoul, Южная Корея, 03080
- Research Site
-
Seoul, Южная Корея, 03722
- Research Site
-
Seoul, Южная Корея, 06351
- Research Site
-
-
-
-
-
Akita, Япония, 010-8543
- Research Site
-
Anjo, Япония, 446-8602
- Research Site
-
Chiba, Япония, 260-8677
- Research Site
-
Fukushima, Япония, 960-1295
- Research Site
-
Isehara-shi, Япония, 259-1193
- Research Site
-
Kurashiki-shi, Япония, 710-8602
- Research Site
-
Minatoku, Япония, 105-8470
- Research Site
-
Okayama, Япония, 700-8558
- Research Site
-
Osaka, Япония, 545-8586
- Research Site
-
Osakasayama-shi, Япония, 589-8511
- Research Site
-
Sapporo, Япония, 060-8638
- Research Site
-
Suita-shi, Япония, 565-0871
- Research Site
-
Tsukuba, Япония, 305-8576
- Research Site
-
Wakayama, Япония, 641-8510
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- 12 лет или старше на момент согласия/согласия.
- Получил HSCT в течение последних 12 месяцев
- Диагноз ТМА сохраняется не менее 72 часов, несмотря на начальное лечение.
- Диагноз ТМА основан на соответствии выбранным критериям в течение Периода проверки и/или <= 14 дней до Периода проверки.
- Масса тела ≥ 30 кг при скрининге.
- Женщины-участницы детородного возраста и мужчины-участники с женщинами-партнерами детородного возраста должны использовать высокоэффективную контрацепцию.
- Участники должны быть вакцинированы против менингококковых инфекций, если это клинически возможно. Участники, которые не могут получить менингококковую вакцину, должны получать профилактику антибиотиками.
- Участники или их законные представители должны быть в состоянии дать подписанное информированное согласие или согласие
Критерий исключения:
- Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП), свидетельствующая о дефиците ADAMTS13
- Шига-токсин, вызывающий инфекцию Escherichia coli
- Положительный прямой тест Кумбса.
- Клинический диагноз диссеминированного внутрисосудистого свертывания крови (ДВС-синдром).
- Известная недостаточность костного мозга/трансплантата.
- Диагностика веноокклюзионной болезни.
- Заражение вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ).
- Неразрешившаяся менингококковая инфекция.
- Наличие сепсиса, требующего вазопрессорной поддержки.
- Беременность или кормление грудью.
- Ранее или в настоящее время лечился ингибитором комплемента.
- Дыхательная недостаточность, требующая искусственной вентиляции легких.
- Острая и/или хроническая сердечная недостаточность.
- Участие в интервенционном исследовании любой терапии ТМА.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Равулизумаб
На этапе 1 все участники будут получать открытое лечение равулизумабом в сочетании с наилучшей поддерживающей терапией (BSC). На этапе 2 участники будут получать слепой равулизумаб в сочетании с лучшей поддерживающей терапией (BSC). |
Дозы равулизумаба, основанные на массе тела, будут вводиться внутривенно по схеме нагрузочной дозы с последующей поддерживающей дозой каждые 8 недель.
Другие имена:
Участники будут получать лекарства, терапию и вмешательства в соответствии со стандартными протоколами лечения в больнице (если это специально не запрещено протоколом).
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
На этапе 2 участники, рандомизированные в группу плацебо, получат соответствующее плацебо плюс BSC.
|
Соответствующее плацебо
Участники будут получать лекарства, терапию и вмешательства в соответствии со стандартными протоколами лечения в больнице (если это специально не запрещено протоколом).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Событие бесплатно выживание
Временное ограничение: 26 недель (период лечения)
|
Свободная выживаемость событий в течение 26 -недельного периода лечения определяется как время от рандомизации до первого из двух следующих событий: смерть и клиническое ухудшение.
|
26 недель (период лечения)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Время до ответа TMA
Временное ограничение: 26 недель (период лечения)
|
26 недель (период лечения)
|
|
Изменение рСКФ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 26 недель (период лечения) и 52 недели
|
26 недель (период лечения) и 52 недели
|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: День 100, 26 недель (период лечения) и 52 недели.
|
День 100, 26 недель (период лечения) и 52 недели.
|
|
Безрецидивная смертность
Временное ограничение: День 100, 26 недель (период лечения) и 52 недели.
|
День 100, 26 недель (период лечения) и 52 недели.
|
|
Гематологический ответ
Временное ограничение: 26 недель (период лечения)
|
26 недель (период лечения)
|
|
Ответ ТМА и время ответа для каждого отдельного компонента ТМА
Временное ограничение: 26 недель (период лечения)
|
26 недель (период лечения)
|
|
Время до гематологического ответа
Временное ограничение: 26 недель (период лечения)
|
26 недель (период лечения)
|
|
Реакция гемоглобина
Временное ограничение: 26 недель (период лечения)
|
26 недель (период лечения)
|
|
Частичный ответ
Временное ограничение: 26 недель (период лечения)
|
26 недель (период лечения)
|
|
Потеря ответа ТМА
Временное ограничение: 26 недель (период лечения)
|
26 недель (период лечения)
|
|
Продолжительность ответа ТМА
Временное ограничение: 26 недель (период лечения) и 52 недели
|
26 недель (период лечения) и 52 недели
|
|
Изменения по сравнению с исходным уровнем гаптоглобина, тромбоцитов, ЛДГ и гемоглобина
Временное ограничение: 26 недель (период лечения) и 52 недели
|
26 недель (период лечения) и 52 недели
|
|
Модифицированный ответ ТМА
Временное ограничение: 26 недель (период лечения)
|
26 недель (период лечения)
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем дисфункции органов, связанных с ТМА, в почечной системе, сердечно-сосудистой системе, легочной системе, ЦНС и системе ЖКТ.
Временное ограничение: 26 недель (период лечения) и 52 недели
|
26 недель (период лечения) и 52 недели
|
|
Рецидив ТМА
Временное ограничение: Период наблюдения
|
Период наблюдения
|
|
Реакция тромбоцитов
Временное ограничение: 26 недель (период лечения)
|
26 недель (период лечения)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 декабря 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
19 сентября 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
20 марта 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 августа 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 сентября 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 сентября 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALXN1210-TMA-313
- 2020-000144-61 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .