Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ravulizumab bij trombotische microangiopathie na hematopoëtische stamceltransplantatie

17 juni 2026 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter fase 3-studie van Ravulizumab bij volwassen en adolescente deelnemers met trombotische microangiopathie (TMA) na hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)

Deze studie zal de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ravulizumab evalueren bij volwassen en adolescente deelnemers met hematopoëtische stamceltransplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie (HSCT-TMA). In fase 1, een open-label periode met één arm, wordt het doseringsregime bevestigd. In fase 2 worden de deelnemers gerandomiseerd om ofwel geblindeerd ravulizumab plus de beste ondersteunende zorg of een bijpassende placebo plus de beste ondersteunende zorg te krijgen. De behandelingsperiode is 26 weken (open-label voor fase 1 en gerandomiseerd, dubbelblind en placebogecontroleerd voor fase 2), gevolgd door een follow-upperiode van 26 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

148

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Parkville, Australië, 3050
        • Research Site
  • België
      • Bruges, België, 8000
        • Research Site
      • Brussels, België, 1200
        • Research Site
      • Chênée, België, 4032
        • Research Site
      • Yvoir, België, 5530
        • Research Site
  • Brazilië
      • Cerqueira César, Brazilië, 05403-000
        • Research Site
      • Florianópolis, Brazilië, 88034-000
        • Research Site
      • Jaú, Brazilië, 17210-080
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brazilië, 90110-270
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brazilië, 90035-903
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Brazilië, 20230-130
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brazilië, 15090-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brazilië, 05.403-010
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • Research Site
  • China
      • Suzhou, China, 215006
        • Research Site
      • Tianjin, China, 300020
        • Research Site
  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Research Site
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Research Site
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49033
        • Research Site
      • La Tronche, Frankrijk, 38043
        • Research Site
      • Nice, Frankrijk, 06200
        • Research Site
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 12462
        • Research Site
      • Pátrai, Griekenland, 26504
        • Research Site
      • Thessaloniki, Griekenland, 57010
        • Research Site
  • Israël
      • Halfa, Israël, 31096
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Research Site
  • Italië
      • Roma, Italië, 00168
        • Research Site
      • Udine, Italië, 33100
        • Research Site
  • Japan
      • Akita, Japan, 010-8543
        • Research Site
      • Anjo, Japan, 446-8602
        • Research Site
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Research Site
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Isehara-shi, Japan, 259-1193
        • Research Site
      • Kurashiki-shi, Japan, 710-8602
        • Research Site
      • Minatoku, Japan, 105-8470
        • Research Site
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Research Site
      • Osakasayama-shi, Japan, 589-8511
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8638
        • Research Site
      • Suita-shi, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Tsukuba, Japan, 305-8576
        • Research Site
      • Wakayama, Japan, 641-8510
        • Research Site
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Research Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Research Site
      • Granada, Spanje, 18014
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spanje, 08908
        • Research Site
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Research Site
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Research Site
      • Madrid, Spanje, 28040
        • Research Site
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Research Site
      • Málaga, Spanje, 29010
        • Research Site
      • Pamplona, Spanje, 31008
        • Research Site
      • Salamanca, Spanje, 37007
        • Research Site
      • Seville, Spanje, 41013
        • Research Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, W12 0HS
        • Research Site
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk, NG5 1PB
        • Research Site
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Research Site
    • Michigan
      • Grosse Pointe Farms, Michigan, Verenigde Staten, 48236
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Research Site
  • Zuid -Korea
      • Goyang-si, Zuid -Korea, 10408
        • Research Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 06351
        • Research Site
  • Zweden
      • Huddinge, Zweden, 141 57
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. 12 jaar of ouder op het moment van toestemming/instemming.
  2. HSCT ontvangen in de afgelopen 12 maanden
  3. Diagnose van TMA die ondanks initiële behandeling minstens 72 uur aanhoudt
  4. Een TMA-diagnose op basis van het voldoen aan de selectiecriteria tijdens de Screeningperiode en/of <=14 dagen voorafgaand aan de Screeningperiode.
  5. Lichaamsgewicht ≥ 30 kilogram bij Screening.
  6. Vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden en mannelijke deelnemers met vrouwelijke partners die zwanger kunnen worden, moeten zeer effectieve anticonceptie gebruiken.
  7. Deelnemers moeten worden gevaccineerd tegen meningokokkeninfecties, indien klinisch haalbaar. Deelnemers die geen meningokokkenvaccin kunnen krijgen, moeten antibiotische profylaxe krijgen.
  8. Deelnemers of hun wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger moeten in staat zijn om ondertekende geïnformeerde toestemming of instemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  1. Trombotische trombocytopenische purpura (TTP) blijkt uit ADAMTS13-deficiëntie
  2. Shigatoxineproducerende infectie met Escherichia coli
  3. Positieve directe Coombs-test.
  4. Klinische diagnose van gedissemineerde intravasculaire coagulatie (DIC).
  5. Bekend beenmerg/transplantaatfalen.
  6. Diagnose van veno-occlusieve ziekte.
  7. Infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv).
  8. Onopgeloste meningokokkenziekte.
  9. Aanwezigheid van sepsis die vasopressorondersteuning vereist.
  10. Zwangerschap of borstvoeding.
  11. Eerder of momenteel behandeld met een complementremmer.
  12. Ademhalingsinsufficiëntie die mechanische ventilatie vereist.
  13. Acuut en/of chronisch hartfalen.
  14. Deelname aan een interventionele behandelingsstudie van elke therapie voor TMA.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ravulizumab

In fase 1 krijgen alle deelnemers open-label ravulizumab plus Best Supportive Care (BSC).

In fase 2 krijgen deelnemers geblindeerd ravulizumab plus Best Supportive Care (BSC).
Biologisch: Ravulizumab
Op gewicht gebaseerde doses ravulizumab zullen intraveneus worden toegediend als oplaaddosis, gevolgd door een onderhoudsdosering om de 8 weken.
Andere namen:
  • Ultomiris, ALXN1210
Ander: Beste ondersteunende zorg
Deelnemers krijgen medicijnen, therapieën en interventies volgens standaard ziekenhuisbehandelingsprotocollen (tenzij specifiek verboden door het protocol).
Placebo-vergelijker: Placebo
In fase 2 krijgen deelnemers die gerandomiseerd zijn naar de placebo-arm een ​​bijpassende placebo plus BSC.
Ander: Placebo
Bijpassende placebo
Ander: Beste ondersteunende zorg
Deelnemers krijgen medicijnen, therapieën en interventies volgens standaard ziekenhuisbehandelingsprotocollen (tenzij specifiek verboden door het protocol).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evenementvrije overleving
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode)
Evenementvrije overleving tijdens de 26 weken behandelingsperiode gedefinieerd als de tijd van randomisatie tot de eerste van de twee volgende gebeurtenissen: dood en klinische verslechtering.
26 weken (behandelingsperiode)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tijd tot TMA-reactie
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode)
26 weken (behandelingsperiode)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in eGFR
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken
26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Dag 100, 26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken
Dag 100, 26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken
Sterfte zonder terugval
Tijdsspanne: Dag 100, 26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken
Dag 100, 26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken
Hematologische reactie
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode)
26 weken (behandelingsperiode)
TMA-respons en tijd tot respons voor elk afzonderlijk onderdeel van TMA
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode)
26 weken (behandelingsperiode)
Tijd tot hematologische respons
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode)
26 weken (behandelingsperiode)
Hemoglobinereactie
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode)
26 weken (behandelingsperiode)
Gedeeltelijke reactie
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode)
26 weken (behandelingsperiode)
Verlies van TMA-respons
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode)
26 weken (behandelingsperiode)
Duur van TMA-reactie
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken
26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in haptoglobine, bloedplaatjes, LDH en hemoglobine
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken
26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken
Gewijzigde TMA-reactie
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode)
26 weken (behandelingsperiode)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in TMA-geassocieerde orgaandisfunctie in het niersysteem, het cardiovasculaire systeem, het longsysteem, het centrale zenuwstelsel en het maagdarmstelsel
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken
26 weken (behandelingsperiode) en 52 weken
TMA-terugval
Tijdsspanne: Vervolgperiode
Vervolgperiode
Bloedplaatjesreactie
Tijdsspanne: 26 weken (behandelingsperiode)
26 weken (behandelingsperiode)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 december 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 september 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 maart 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 september 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 september 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALXN1210-TMA-313
  • 2020-000144-61 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren