Ravulizumab dans la microangiopathie thrombotique après greffe de cellules souches hématopoïétiques
17 juin 2026 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Une étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo sur le ravulizumab chez des participants adultes et adolescents atteints de microangiopathie thrombotique (MAT) après une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
Cette étude évaluera l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du ravulizumab chez des participants adultes et adolescents atteints de microangiopathie thrombotique associée à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT-TMA).
Au stade 1, une période ouverte à un seul bras, le schéma posologique sera confirmé.
À l'étape 2, les participants seront randomisés pour recevoir soit du ravulizumab en aveugle plus les meilleurs soins de soutien, soit un placebo correspondant plus les meilleurs soins de soutien.
La période de traitement est de 26 semaines (ouverte pour le stade 1 et randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour le stade 2) suivie d'une période de suivi de 26 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
148
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Hamburg, Allemagne, 20246
- Research Site
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Ulm, Allemagne, 89081
- Research Site
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Parkville, Australie, 3050
- Research Site
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Bruges, Belgique, 8000
- Research Site
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Brussels, Belgique, 1200
- Research Site
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Chênée, Belgique, 4032
- Research Site
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Yvoir, Belgique, 5530
- Research Site
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Cerqueira César, Brésil, 05403-000
- Research Site
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Florianópolis, Brésil, 88034-000
- Research Site
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Jaú, Brésil, 17210-080
- Research Site
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Porto Alegre, Brésil, 90110-270
- Research Site
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Porto Alegre, Brésil, 90035-903
- Research Site
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Rio de Janeiro, Brésil, 20230-130
- Research Site
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São José do Rio Preto, Brésil, 15090-000
- Research Site
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São Paulo, Brésil, 05.403-010
- Research Site
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
- Research Site
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Suzhou, Chine, 215006
- Research Site
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Tianjin, Chine, 300020
- Research Site
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Goyang-si, Corée du Sud, 10408
- Research Site
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Seoul, Corée du Sud, 03080
- Research Site
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Seoul, Corée du Sud, 03722
- Research Site
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Seoul, Corée du Sud, 06351
- Research Site
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Barcelona, Espagne, 08036
- Research Site
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Granada, Espagne, 18014
- Research Site
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L'Hospitalet de Llobregat, Espagne, 08908
- Research Site
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Madrid, Espagne, 28034
- Research Site
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Madrid, Espagne, 28046
- Research Site
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Madrid, Espagne, 28040
- Research Site
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Madrid, Espagne, 28007
- Research Site
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Málaga, Espagne, 29010
- Research Site
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Pamplona, Espagne, 31008
- Research Site
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Salamanca, Espagne, 37007
- Research Site
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Seville, Espagne, 41013
- Research Site
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Angers, France, 49033
- Research Site
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La Tronche, France, 38043
- Research Site
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Nice, France, 06200
- Research Site
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Athens, Grèce, 12462
- Research Site
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Pátrai, Grèce, 26504
- Research Site
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Thessaloniki, Grèce, 57010
- Research Site
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Halfa, Israël, 31096
- Research Site
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Ramat Gan, Israël, 52621
- Research Site
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Roma, Italie, 00168
- Research Site
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Udine, Italie, 33100
- Research Site
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Akita, Japon, 010-8543
- Research Site
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Anjo, Japon, 446-8602
- Research Site
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Chiba, Japon, 260-8677
- Research Site
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Fukushima, Japon, 960-1295
- Research Site
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Isehara-shi, Japon, 259-1193
- Research Site
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Kurashiki-shi, Japon, 710-8602
- Research Site
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Minatoku, Japon, 105-8470
- Research Site
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Okayama, Japon, 700-8558
- Research Site
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Osaka, Japon, 545-8586
- Research Site
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Osakasayama-shi, Japon, 589-8511
- Research Site
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Sapporo, Japon, 060-8638
- Research Site
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Suita-shi, Japon, 565-0871
- Research Site
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Tsukuba, Japon, 305-8576
- Research Site
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Wakayama, Japon, 641-8510
- Research Site
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Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
- Research Site
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London, Royaume-Uni, W12 0HS
- Research Site
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Nottingham, Royaume-Uni, NG5 1PB
- Research Site
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Huddinge, Suède, 141 57
- Research Site
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Florida
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Tampa, Florida, États-Unis, 33612
- Research Site
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Michigan
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Grosse Pointe Farms, Michigan, États-Unis, 48236
- Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- Research Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15232
- Research Site
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98109
- Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- 12 ans ou plus au moment du consentement/assentiment.
- HSCT reçu au cours des 12 derniers mois
- Diagnostic de MAT persistant au moins 72 heures malgré la prise en charge initiale
- Un diagnostic de MAT basé sur la satisfaction des critères sélectionnés pendant la période de sélection et/ou <= 14 jours avant la période de sélection.
- Poids corporel ≥ 30 kilogrammes lors du dépistage.
- Les participantes en âge de procréer et les participants masculins ayant des partenaires féminines en âge de procréer doivent utiliser une contraception très efficace.
- Les participants doivent être vaccinés contre les infections à méningocoques si cela est cliniquement faisable. Les participants qui ne peuvent pas recevoir le vaccin contre le méningocoque doivent recevoir une prophylaxie antibiotique.
- Les participants ou leur représentant légalement autorisé doivent être capables de donner un consentement éclairé signé ou un assentiment
Critère d'exclusion:
- Purpura thrombocytopénique thrombotique (PTT) mis en évidence par un déficit en ADAMTS13
- Infection à Escherichia coli productrice de shigatoxines
- Test de Combs direct positif.
- Diagnostic clinique de la coagulation intravasculaire disséminée (CIVD).
- Échec connu de la moelle osseuse/du greffon.
- Diagnostic de la maladie veino-occlusive.
- Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
- Méningococcie non résolue.
- Présence de septicémie nécessitant un soutien vasopresseur.
- Grossesse ou allaitement.
- Précédemment ou actuellement traité avec un inhibiteur du complément.
- Insuffisance respiratoire nécessitant une ventilation mécanique.
- Insuffisance cardiaque aiguë et/ou chronique.
- Participation à une étude de traitement interventionnel de toute thérapie pour la MAT.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Ravulizumab
À l'étape 1, tous les participants recevront du ravulizumab en ouvert plus les meilleurs soins de soutien (BSC). À l'étape 2, les participants recevront du ravulizumab en aveugle plus les meilleurs soins de soutien (BSC). |
Des doses de ravulizumab basées sur le poids seront administrées par voie intraveineuse selon un schéma posologique de charge suivi d'une dose d'entretien toutes les 8 semaines.
Autres noms:
Les participants recevront des médicaments, des thérapies et des interventions selon les protocoles de traitement hospitalier standard (sauf si spécifiquement interdit par le protocole).
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Comparateur placebo: Placebo
À l'étape 2, les participants randomisés dans le bras placebo recevront un placebo correspondant plus des BSC.
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Placebo correspondant
Les participants recevront des médicaments, des thérapies et des interventions selon les protocoles de traitement hospitalier standard (sauf si spécifiquement interdit par le protocole).
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie sans événement
Délai: 26 semaines (période de traitement)
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La survie sans événement au cours de la période de traitement de 26 semaines définie comme le temps de la randomisation jusqu'au premier des deux événements suivants: décès et aggravation clinique.
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26 semaines (période de traitement)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Temps de réponse TMA
Délai: 26 semaines (période de traitement)
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26 semaines (période de traitement)
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Changement par rapport à la ligne de base du DFGe
Délai: 26 semaines (période de traitement) et 52 semaines
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26 semaines (période de traitement) et 52 semaines
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La survie globale
Délai: Jour 100, 26 semaines (période de traitement) et 52 semaines
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Jour 100, 26 semaines (période de traitement) et 52 semaines
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Mortalité sans rechute
Délai: Jour 100, 26 semaines (période de traitement) et 52 semaines
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Jour 100, 26 semaines (période de traitement) et 52 semaines
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Réponse hématologique
Délai: 26 semaines (période de traitement)
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26 semaines (période de traitement)
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Réponse de la TMA et délai de réponse pour chaque composant individuel de la TMA
Délai: 26 semaines (période de traitement)
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26 semaines (période de traitement)
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Délai de réponse hématologique
Délai: 26 semaines (période de traitement)
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26 semaines (période de traitement)
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Réponse à l'hémoglobine
Délai: 26 semaines (période de traitement)
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26 semaines (période de traitement)
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Réponse partielle
Délai: 26 semaines (période de traitement)
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26 semaines (période de traitement)
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Perte de réponse TMA
Délai: 26 semaines (période de traitement)
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26 semaines (période de traitement)
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Durée de la réponse TMA
Délai: 26 semaines (période de traitement) et 52 semaines
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26 semaines (période de traitement) et 52 semaines
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Modifications par rapport aux valeurs initiales de l'haptoglobine, des plaquettes, de la LDH et de l'hémoglobine
Délai: 26 semaines (période de traitement) et 52 semaines
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26 semaines (période de traitement) et 52 semaines
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Réponse TMA modifiée
Délai: 26 semaines (période de traitement)
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26 semaines (période de traitement)
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Changement par rapport à la valeur initiale du dysfonctionnement d'organes associé à la MAT dans le système rénal, le système cardiovasculaire, le système pulmonaire, le SNC et le système gastro-intestinal
Délai: 26 semaines (période de traitement) et 52 semaines
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26 semaines (période de traitement) et 52 semaines
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Rechute de MAT
Délai: Période de suivi
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Période de suivi
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Réponse plaquettaire
Délai: 26 semaines (période de traitement)
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26 semaines (période de traitement)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
10 décembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
19 septembre 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
20 mars 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 août 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 septembre 2020
Première publication (Réel)
10 septembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALXN1210-TMA-313
- 2020-000144-61 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .