Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ravulizumab ved trombotisk mikroangiopati etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon

17. juni 2026 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie av Ravulizumab hos voksne og ungdommer som har trombotisk mikroangiopati (TMA) etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT)

Denne studien vil evaluere effektiviteten, sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ravulizumab hos voksne og ungdommer med hematopoetisk stamcelletransplantasjonsassosiert trombotisk mikroangiopati (HSCT-TMA). I trinn 1, en åpen enarmsperiode, vil doseringsregimet bli bekreftet. I trinn 2 vil deltakerne bli randomisert til å motta enten blindet ravulizumab pluss beste støttende behandling eller matchende placebo pluss beste støttende behandling. Behandlingsperioden er 26 uker (åpen for stadium 1, og randomisert, dobbeltblind og placebokontrollert for stadium 2) etterfulgt av en 26-ukers oppfølgingsperiode.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

148

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3050
        • Research Site
  • Belgia
      • Bruges, Belgia, 8000
        • Research Site
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Research Site
      • Chênée, Belgia, 4032
        • Research Site
      • Yvoir, Belgia, 5530
        • Research Site
  • Brasil
      • Cerqueira César, Brasil, 05403-000
        • Research Site
      • Florianópolis, Brasil, 88034-000
        • Research Site
      • Jaú, Brasil, 17210-080
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasil, 90110-270
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasil, 90035-903
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20230-130
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brasil, 15090-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasil, 05.403-010
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • Research Site
  • Forente stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • Research Site
    • Michigan
      • Grosse Pointe Farms, Michigan, Forente stater, 48236
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Research Site
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49033
        • Research Site
      • La Tronche, Frankrike, 38043
        • Research Site
      • Nice, Frankrike, 06200
        • Research Site
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 12462
        • Research Site
      • Pátrai, Hellas, 26504
        • Research Site
      • Thessaloniki, Hellas, 57010
        • Research Site
  • Israel
      • Halfa, Israel, 31096
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italia
      • Roma, Italia, 00168
        • Research Site
      • Udine, Italia, 33100
        • Research Site
  • Japan
      • Akita, Japan, 010-8543
        • Research Site
      • Anjo, Japan, 446-8602
        • Research Site
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Research Site
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Isehara-shi, Japan, 259-1193
        • Research Site
      • Kurashiki-shi, Japan, 710-8602
        • Research Site
      • Minatoku, Japan, 105-8470
        • Research Site
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Research Site
      • Osakasayama-shi, Japan, 589-8511
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8638
        • Research Site
      • Suita-shi, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Tsukuba, Japan, 305-8576
        • Research Site
      • Wakayama, Japan, 641-8510
        • Research Site
  • Kina
      • Suzhou, Kina, 215006
        • Research Site
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Research Site
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Research Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Research Site
      • Granada, Spania, 18014
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spania, 08908
        • Research Site
      • Madrid, Spania, 28034
        • Research Site
      • Madrid, Spania, 28046
        • Research Site
      • Madrid, Spania, 28040
        • Research Site
      • Madrid, Spania, 28007
        • Research Site
      • Málaga, Spania, 29010
        • Research Site
      • Pamplona, Spania, 31008
        • Research Site
      • Salamanca, Spania, 37007
        • Research Site
      • Seville, Spania, 41013
        • Research Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, W12 0HS
        • Research Site
      • Nottingham, Storbritannia, NG5 1PB
        • Research Site
  • Sverige
      • Huddinge, Sverige, 141 57
        • Research Site
  • Sør -Korea
      • Goyang-si, Sør -Korea, 10408
        • Research Site
      • Seoul, Sør -Korea, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Sør -Korea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Sør -Korea, 06351
        • Research Site
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Research Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. 12 år eller eldre på tidspunktet for samtykke/samtykke.
  2. Mottatt HSCT i løpet av de siste 12 månedene
  3. Diagnose av TMA som vedvarer i minst 72 timer til tross for førstegangsbehandling
  4. En TMA-diagnose basert på å oppfylle utvalgte kriterier i løpet av screeningsperioden og/eller <=14 dager før screeningsperioden.
  5. Kroppsvekt ≥ 30 kilo ved screening.
  6. Kvinnelige deltakere i fertil alder og mannlige deltakere med kvinnelige partnere i fertil alder må bruke svært effektiv prevensjon.
  7. Deltakerne må vaksineres mot meningokokkinfeksjoner dersom det er klinisk mulig. Deltakere som ikke kan få meningokokkvaksine bør få antibiotikaprofylakse.
  8. Deltakere eller deres lovlig autoriserte representant må være i stand til å gi signert informert samtykke eller samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) påvist av ADAMTS13-mangel
  2. Shigatoksinproduserende Escherichia coli-infeksjon
  3. Positiv direkte Coombs-test.
  4. Klinisk diagnose av disseminert intravaskulær koagulasjon (DIC).
  5. Kjent benmarg/graftsvikt.
  6. Diagnose av veno-okklusiv sykdom.
  7. Infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
  8. Uløst meningokokksykdom.
  9. Tilstedeværelse av sepsis som krever vasopressorstøtte.
  10. Graviditet eller amming.
  11. Tidligere eller nå behandlet med en komplementhemmer.
  12. Respirasjonssvikt som krever mekanisk ventilasjon.
  13. Akutt og/eller kronisk hjertesvikt.
  14. Deltakelse i en intervensjonsbehandlingsstudie av enhver terapi for TMA.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ravulizumab

I trinn 1 vil alle deltakere motta åpent ravulizumab pluss Best Supportive Care (BSC).

I trinn 2 vil deltakerne motta blindet ravulizumab pluss Best Supportive Care (BSC).
Biologisk: Ravulizumab
Vektbaserte doser av ravulizumab vil bli administrert intravenøst ​​som startdoseregime etterfulgt av vedlikeholdsdosering hver 8. uke.
Andre navn:
  • Ultomiris, ALXN1210
Annen: Beste støttende omsorg
Deltakerne vil motta medisiner, terapier og intervensjoner i henhold til standard sykehusbehandlingsprotokoller (med mindre det er spesifikt forbudt i protokollen).
Placebo komparator: Placebo
I trinn 2 vil deltakere randomisert til placeboarmen motta matchende placebo pluss BSC.
Annen: Placebo
Matchende placebo
Annen: Beste støttende omsorg
Deltakerne vil motta medisiner, terapier og intervensjoner i henhold til standard sykehusbehandlingsprotokoller (med mindre det er spesifikt forbudt i protokollen).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hendelsesfri overlevelse
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode)
Hendelsesfri overlevelse i løpet av den 26 ukers behandlingsperioden definert som tiden fra randomisering til den første av de to følgende hendelser: død og klinisk forverring.
26 uker (behandlingsperiode)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tid til TMA-svar
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode)
26 uker (behandlingsperiode)
Endring fra Baseline i eGFR
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker
26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker
Total overlevelse
Tidsramme: Dag 100, 26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker
Dag 100, 26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker
Ikke-tilbakefallsdødelighet
Tidsramme: Dag 100, 26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker
Dag 100, 26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker
Hematologisk respons
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode)
26 uker (behandlingsperiode)
TMA-respons og tid til respons for hver enkelt komponent av TMA
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode)
26 uker (behandlingsperiode)
Tid til hematologisk respons
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode)
26 uker (behandlingsperiode)
Hemoglobinrespons
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode)
26 uker (behandlingsperiode)
Delvis respons
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode)
26 uker (behandlingsperiode)
Tap av TMA-respons
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode)
26 uker (behandlingsperiode)
Varighet av TMA-svar
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker
26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker
Endringer fra baseline i Haptoglobin, Blodplater, LDH og Hemoglobin
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker
26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker
Endret TMA-svar
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode)
26 uker (behandlingsperiode)
Endring fra baseline i TMA-assosiert organdysfunksjon i nyresystemet, kardiovaskulærsystemet, lungesystemet, CNS og GI-systemet
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker
26 uker (behandlingsperiode) og 52 uker
TMA Tilbakefall
Tidsramme: Oppfølgingsperiode
Oppfølgingsperiode
Blodplaterespons
Tidsramme: 26 uker (behandlingsperiode)
26 uker (behandlingsperiode)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. desember 2020

Primær fullføring (Faktiske)

19. september 2025

Studiet fullført (Faktiske)

20. mars 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

10. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALXN1210-TMA-313
  • 2020-000144-61 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere