Ravulizumab w mikroangiopatii zakrzepowej po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych
17 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 3 Ravulizumabu u dorosłych i młodzieży z mikroangiopatią zakrzepową (TMA) po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
Badanie to oceni skuteczność, bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę rawulizumabu u dorosłych i młodzieży z zakrzepową mikroangiopatią związaną z przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT-TMA).
W Etapie 1, otwartym okresie z jednym ramieniem, schemat dawkowania zostanie potwierdzony.
W Etapie 2 uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących rawulizumab z zaślepieniem i najlepsze leczenie podtrzymujące lub dopasowane placebo i najlepsze leczenie podtrzymujące.
Okres leczenia wynosi 26 tygodni (badanie otwarte dla etapu 1 i randomizowane, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo dla etapu 2), po czym następuje 26-tygodniowy okres obserwacji.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
148
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Parkville, Australia, 3050
- Research Site
-
-
-
-
-
Bruges, Belgia, 8000
- Research Site
-
Brussels, Belgia, 1200
- Research Site
-
Chênée, Belgia, 4032
- Research Site
-
Yvoir, Belgia, 5530
- Research Site
-
-
-
-
-
Cerqueira César, Brazylia, 05403-000
- Research Site
-
Florianópolis, Brazylia, 88034-000
- Research Site
-
Jaú, Brazylia, 17210-080
- Research Site
-
Porto Alegre, Brazylia, 90110-270
- Research Site
-
Porto Alegre, Brazylia, 90035-903
- Research Site
-
Rio de Janeiro, Brazylia, 20230-130
- Research Site
-
São José do Rio Preto, Brazylia, 15090-000
- Research Site
-
São Paulo, Brazylia, 05.403-010
- Research Site
-
-
-
-
-
Suzhou, Chiny, 215006
- Research Site
-
Tianjin, Chiny, 300020
- Research Site
-
-
-
-
-
Angers, Francja, 49033
- Research Site
-
La Tronche, Francja, 38043
- Research Site
-
Nice, Francja, 06200
- Research Site
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, 12462
- Research Site
-
Pátrai, Grecja, 26504
- Research Site
-
Thessaloniki, Grecja, 57010
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08036
- Research Site
-
Granada, Hiszpania, 18014
- Research Site
-
L'Hospitalet de Llobregat, Hiszpania, 08908
- Research Site
-
Madrid, Hiszpania, 28034
- Research Site
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Research Site
-
Madrid, Hiszpania, 28040
- Research Site
-
Madrid, Hiszpania, 28007
- Research Site
-
Málaga, Hiszpania, 29010
- Research Site
-
Pamplona, Hiszpania, 31008
- Research Site
-
Salamanca, Hiszpania, 37007
- Research Site
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Research Site
-
-
-
-
-
Groningen, Holandia, 9713 GZ
- Research Site
-
-
-
-
-
Halfa, Izrael, 31096
- Research Site
-
Ramat Gan, Izrael, 52621
- Research Site
-
-
-
-
-
Akita, Japonia, 010-8543
- Research Site
-
Anjo, Japonia, 446-8602
- Research Site
-
Chiba, Japonia, 260-8677
- Research Site
-
Fukushima, Japonia, 960-1295
- Research Site
-
Isehara-shi, Japonia, 259-1193
- Research Site
-
Kurashiki-shi, Japonia, 710-8602
- Research Site
-
Minatoku, Japonia, 105-8470
- Research Site
-
Okayama, Japonia, 700-8558
- Research Site
-
Osaka, Japonia, 545-8586
- Research Site
-
Osakasayama-shi, Japonia, 589-8511
- Research Site
-
Sapporo, Japonia, 060-8638
- Research Site
-
Suita-shi, Japonia, 565-0871
- Research Site
-
Tsukuba, Japonia, 305-8576
- Research Site
-
Wakayama, Japonia, 641-8510
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
- Research Site
-
-
-
-
-
Goyang-si, Korea Południowa, 10408
- Research Site
-
Seoul, Korea Południowa, 03080
- Research Site
-
Seoul, Korea Południowa, 03722
- Research Site
-
Seoul, Korea Południowa, 06351
- Research Site
-
-
-
-
-
Hamburg, Niemcy, 20246
- Research Site
-
Ulm, Niemcy, 89081
- Research Site
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- Research Site
-
-
Michigan
-
Grosse Pointe Farms, Michigan, Stany Zjednoczone, 48236
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
- Research Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
- Research Site
-
-
-
-
-
Huddinge, Szwecja, 141 57
- Research Site
-
-
-
-
-
Roma, Włochy, 00168
- Research Site
-
Udine, Włochy, 33100
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
- Research Site
-
Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG5 1PB
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- 12 lat lub więcej w momencie wyrażenia zgody.
- Otrzymał HSCT w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Rozpoznanie TMA, które utrzymuje się przez co najmniej 72 godziny pomimo wstępnego leczenia
- Diagnoza TMA oparta na spełnieniu wybranych kryteriów w okresie badania przesiewowego i/lub <=14 dni przed okresem badania przesiewowego.
- Masa ciała ≥ 30 kilogramów podczas badania przesiewowego.
- Uczestniczki w wieku rozrodczym oraz uczestnicy płci męskiej mający partnerki w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję.
- Uczestnicy muszą zostać zaszczepieni przeciwko zakażeniom meningokokowym, jeśli jest to klinicznie wykonalne. Uczestnicy, którzy nie mogą otrzymać szczepionki przeciw meningokokom, powinni otrzymać profilaktykę antybiotykową.
- Uczestnicy lub ich prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą być w stanie wyrazić podpisaną świadomą zgodę lub zgodę
Kryteria wyłączenia:
- Zakrzepowa plamica małopłytkowa (TTP) potwierdzona niedoborem ADAMTS13
- Zakażenie Escherichia coli wytwarzające toksynę Shiga
- Pozytywny bezpośredni test Coombsa.
- Rozpoznanie kliniczne rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego (DIC).
- Znana niewydolność szpiku kostnego/przeszczepu.
- Diagnostyka choroby żylno-okluzyjnej.
- Zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
- Nierozwiązana choroba meningokokowa.
- Obecność sepsy wymagającej wspomagania wazopresorem.
- Ciąża lub karmienie piersią.
- Wcześniej lub obecnie leczony inhibitorem dopełniacza.
- Niewydolność oddechowa wymagająca wentylacji mechanicznej.
- Ostra i/lub przewlekła niewydolność serca.
- Udział w badaniu dotyczącym leczenia interwencyjnego dowolnej terapii TMA.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Rawulizumab
Na etapie 1 wszyscy uczestnicy otrzymają ravulizumab w otwartej próbie oraz najlepsze leczenie podtrzymujące (BSC). Na etapie 2 uczestnicy otrzymają ravulizumab zaślepiony oraz najlepszą opiekę podtrzymującą (BSC). |
Dawki rawulizumabu zależne od masy ciała będą podawane dożylnie w schemacie dawki nasycającej, a następnie co 8 tygodni w dawce podtrzymującej.
Inne nazwy:
Uczestnicy otrzymają leki, terapie i interwencje zgodnie ze standardowymi protokołami leczenia szpitalnego (chyba że protokół wyraźnie zabrania).
|
|
Komparator placebo: Placebo
W Etapie 2 uczestnicy przydzieleni losowo do ramienia placebo otrzymają pasujące placebo plus BSC.
|
Dopasowane placebo
Uczestnicy otrzymają leki, terapie i interwencje zgodnie ze standardowymi protokołami leczenia szpitalnego (chyba że protokół wyraźnie zabrania).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpłatne przetrwanie
Ramy czasowe: 26 tygodni (okres leczenia)
|
Przeżycie wolne od zdarzenia w 26 tygodniu okresu leczenia zdefiniowane jako czas od randomizacji do pierwszego z dwóch następujących zdarzeń: śmierć i pogorszenie kliniczne.
|
26 tygodni (okres leczenia)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Czas do odpowiedzi TMA
Ramy czasowe: 26 tygodni (okres leczenia)
|
26 tygodni (okres leczenia)
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w eGFR
Ramy czasowe: 26 tygodni (okres leczenia) i 52 tygodnie
|
26 tygodni (okres leczenia) i 52 tygodnie
|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Dzień 100, 26 tygodni (okres leczenia) i 52 tygodnie
|
Dzień 100, 26 tygodni (okres leczenia) i 52 tygodnie
|
|
Śmiertelność bez nawrotu
Ramy czasowe: Dzień 100, 26 tygodni (okres leczenia) i 52 tygodnie
|
Dzień 100, 26 tygodni (okres leczenia) i 52 tygodnie
|
|
Odpowiedź hematologiczna
Ramy czasowe: 26 tygodni (okres leczenia)
|
26 tygodni (okres leczenia)
|
|
Odpowiedź TMA i czas reakcji dla każdego pojedynczego składnika TMA
Ramy czasowe: 26 tygodni (okres leczenia)
|
26 tygodni (okres leczenia)
|
|
Czas na odpowiedź hematologiczną
Ramy czasowe: 26 tygodni (okres leczenia)
|
26 tygodni (okres leczenia)
|
|
Odpowiedź hemoglobiny
Ramy czasowe: 26 tygodni (okres leczenia)
|
26 tygodni (okres leczenia)
|
|
Częściowa odpowiedź
Ramy czasowe: 26 tygodni (okres leczenia)
|
26 tygodni (okres leczenia)
|
|
Utrata odpowiedzi TMA
Ramy czasowe: 26 tygodni (okres leczenia)
|
26 tygodni (okres leczenia)
|
|
Czas trwania odpowiedzi TMA
Ramy czasowe: 26 tygodni (okres leczenia) i 52 tygodnie
|
26 tygodni (okres leczenia) i 52 tygodnie
|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w haptoglobinie, płytkach krwi, LDH i hemoglobinie
Ramy czasowe: 26 tygodni (okres leczenia) i 52 tygodnie
|
26 tygodni (okres leczenia) i 52 tygodnie
|
|
Zmodyfikowana odpowiedź TMA
Ramy czasowe: 26 tygodni (okres leczenia)
|
26 tygodni (okres leczenia)
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie dysfunkcji narządów związanych z TMA w układzie nerek, układzie sercowo-naczyniowym, układzie płucnym, OUN i układzie pokarmowym
Ramy czasowe: 26 tygodni (okres leczenia) i 52 tygodnie
|
26 tygodni (okres leczenia) i 52 tygodnie
|
|
Nawrót TMA
Ramy czasowe: Okres obserwacji
|
Okres obserwacji
|
|
Odpowiedź płytek krwi
Ramy czasowe: 26 tygodni (okres leczenia)
|
26 tygodni (okres leczenia)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 grudnia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
19 września 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
20 marca 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 sierpnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 września 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
10 września 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALXN1210-TMA-313
- 2020-000144-61 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .