Ravulizumab en microangiopatía trombótica tras trasplante de progenitores hematopoyéticos
17 de junio de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico de ravulizumab en participantes adultos y adolescentes que tienen microangiopatía trombótica (MAT) después de un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH)
Este estudio evaluará la eficacia, la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de ravulizumab en participantes adultos y adolescentes con microangiopatía trombótica asociada al trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT-TMA).
En la Etapa 1, un período abierto de un solo brazo, se confirmará el régimen de dosificación.
En la Etapa 2, los participantes serán aleatorizados para recibir ravulizumab a ciegas más la mejor atención de apoyo o un placebo equivalente más la mejor atención de apoyo.
El período de tratamiento es de 26 semanas (abierto para la etapa 1 y aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para la etapa 2) seguido de un período de seguimiento de 26 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
148
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hamburg, Alemania, 20246
- Research Site
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Ulm, Alemania, 89081
- Research Site
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Parkville, Australia, 3050
- Research Site
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Cerqueira César, Brasil, 05403-000
- Research Site
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Florianópolis, Brasil, 88034-000
- Research Site
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Jaú, Brasil, 17210-080
- Research Site
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Porto Alegre, Brasil, 90110-270
- Research Site
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Porto Alegre, Brasil, 90035-903
- Research Site
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Rio de Janeiro, Brasil, 20230-130
- Research Site
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São José do Rio Preto, Brasil, 15090-000
- Research Site
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São Paulo, Brasil, 05.403-010
- Research Site
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Bruges, Bélgica, 8000
- Research Site
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Brussels, Bélgica, 1200
- Research Site
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Chênée, Bélgica, 4032
- Research Site
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Yvoir, Bélgica, 5530
- Research Site
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4N1
- Research Site
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Goyang-si, Corea del Sur, 10408
- Research Site
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Seoul, Corea del Sur, 03080
- Research Site
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Seoul, Corea del Sur, 03722
- Research Site
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Seoul, Corea del Sur, 06351
- Research Site
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Barcelona, España, 08036
- Research Site
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Granada, España, 18014
- Research Site
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L'Hospitalet de Llobregat, España, 08908
- Research Site
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Madrid, España, 28034
- Research Site
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Madrid, España, 28046
- Research Site
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Madrid, España, 28040
- Research Site
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Madrid, España, 28007
- Research Site
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Málaga, España, 29010
- Research Site
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Pamplona, España, 31008
- Research Site
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Salamanca, España, 37007
- Research Site
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Seville, España, 41013
- Research Site
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Research Site
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Michigan
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Grosse Pointe Farms, Michigan, Estados Unidos, 48236
- Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Research Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- Research Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Research Site
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Angers, Francia, 49033
- Research Site
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La Tronche, Francia, 38043
- Research Site
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Nice, Francia, 06200
- Research Site
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Athens, Grecia, 12462
- Research Site
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Pátrai, Grecia, 26504
- Research Site
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Thessaloniki, Grecia, 57010
- Research Site
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Halfa, Israel, 31096
- Research Site
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Ramat Gan, Israel, 52621
- Research Site
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Roma, Italia, 00168
- Research Site
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Udine, Italia, 33100
- Research Site
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Akita, Japón, 010-8543
- Research Site
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Anjo, Japón, 446-8602
- Research Site
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Chiba, Japón, 260-8677
- Research Site
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Fukushima, Japón, 960-1295
- Research Site
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Isehara-shi, Japón, 259-1193
- Research Site
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Kurashiki-shi, Japón, 710-8602
- Research Site
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Minatoku, Japón, 105-8470
- Research Site
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Okayama, Japón, 700-8558
- Research Site
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Osaka, Japón, 545-8586
- Research Site
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Osakasayama-shi, Japón, 589-8511
- Research Site
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Sapporo, Japón, 060-8638
- Research Site
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Suita-shi, Japón, 565-0871
- Research Site
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Tsukuba, Japón, 305-8576
- Research Site
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Wakayama, Japón, 641-8510
- Research Site
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Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
- Research Site
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Suzhou, Porcelana, 215006
- Research Site
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Tianjin, Porcelana, 300020
- Research Site
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Research Site
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Nottingham, Reino Unido, NG5 1PB
- Research Site
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Huddinge, Suecia, 141 57
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- 12 años de edad o más en el momento del consentimiento/asentimiento.
- Recibió HSCT en los últimos 12 meses
- Diagnóstico de MAT que persiste durante al menos 72 horas a pesar del tratamiento inicial
- Un diagnóstico de MAT basado en el cumplimiento de los criterios de selección durante el Período de selección y/o <=14 días antes del Período de selección.
- Peso corporal ≥ 30 kilogramos en la selección.
- Las participantes mujeres en edad fértil y los participantes hombres con parejas mujeres en edad fértil deben usar métodos anticonceptivos altamente efectivos.
- Los participantes deben vacunarse contra las infecciones meningocócicas si es clínicamente factible. Los participantes que no puedan recibir la vacuna meningocócica deben recibir profilaxis antibiótica.
- Los participantes o su representante legalmente autorizado deben ser capaces de dar su consentimiento informado o asentimiento firmado.
Criterio de exclusión:
- Púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) evidenciada por deficiencia de ADAMTS13
- Infección por Escherichia coli productora de toxina Shiga
- Test de Coombs directo positivo.
- Diagnóstico clínico de coagulación intravascular diseminada (CID).
- Fracaso conocido de la médula ósea/injerto.
- Diagnóstico de la enfermedad venooclusiva.
- Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
- Enfermedad meningocócica no resuelta.
- Presencia de sepsis que requiera soporte vasopresor.
- Embarazo o lactancia.
- Previamente o actualmente tratado con un inhibidor del complemento.
- Insuficiencia respiratoria que requiere ventilación mecánica.
- Insuficiencia cardíaca aguda y/o crónica.
- Participación en un estudio de tratamiento intervencionista de cualquier terapia para MAT.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Ravulizumab
En la Etapa 1, todos los participantes recibirán ravulizumab de etiqueta abierta más Best Supportive Care (BSC). En la Etapa 2, los participantes recibirán ravulizumab a ciegas más Best Supportive Care (BSC). |
Las dosis de ravulizumab basadas en el peso se administrarán por vía intravenosa como un régimen de dosis de carga seguido de una dosis de mantenimiento cada 8 semanas.
Otros nombres:
Los participantes recibirán medicamentos, terapias e intervenciones según los protocolos estándar de tratamiento hospitalario (a menos que el protocolo lo prohíba específicamente).
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Comparador de placebos: Placebo
En la Etapa 2, los participantes asignados al azar al grupo de placebo recibirán el mismo placebo más BSC.
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Placebo a juego
Los participantes recibirán medicamentos, terapias e intervenciones según los protocolos estándar de tratamiento hospitalario (a menos que el protocolo lo prohíba específicamente).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia gratuita para eventos
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento)
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Supervivencia libre de eventos durante el período de tratamiento de 26 semanas definido como el tiempo de la aleatorización hasta el primero de los dos eventos siguientes: muerte y empeoramiento clínico.
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26 semanas (período de tratamiento)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Tiempo hasta la respuesta de TMA
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento)
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26 semanas (período de tratamiento)
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Cambio desde el inicio en eGFR
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas
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26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Día 100, 26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas
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Día 100, 26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas
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Mortalidad sin recaída
Periodo de tiempo: Día 100, 26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas
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Día 100, 26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas
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Respuesta hematológica
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento)
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26 semanas (período de tratamiento)
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Respuesta de TMA y tiempo de respuesta para cada componente individual de TMA
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento)
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26 semanas (período de tratamiento)
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Tiempo hasta la respuesta hematológica
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento)
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26 semanas (período de tratamiento)
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Respuesta de la hemoglobina
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento)
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26 semanas (período de tratamiento)
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Respuesta parcial
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento)
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26 semanas (período de tratamiento)
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Pérdida de respuesta TMA
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento)
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26 semanas (período de tratamiento)
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Duración de la respuesta TMA
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas
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26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas
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Cambios con respecto al valor inicial en haptoglobina, plaquetas, LDH y hemoglobina
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas
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26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas
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Respuesta TMA modificada
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento)
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26 semanas (período de tratamiento)
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Cambio desde el valor inicial en la disfunción orgánica asociada a MAT en el sistema renal, el sistema cardiovascular, el sistema pulmonar, el sistema nervioso central y el sistema gastrointestinal
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas
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26 semanas (período de tratamiento) y 52 semanas
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Recaída de MAT
Periodo de tiempo: Período de seguimiento
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Período de seguimiento
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Respuesta plaquetaria
Periodo de tiempo: 26 semanas (período de tratamiento)
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26 semanas (período de tratamiento)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de diciembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
19 de septiembre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
20 de marzo de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de agosto de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de septiembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
10 de septiembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALXN1210-TMA-313
- 2020-000144-61 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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