Ravulizumabe na Microangiopatia Trombótica Após Transplante de Células-Tronco Hematopoiéticas
10 de abril de 2024 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico de Ravulizumabe em participantes adultos e adolescentes com microangiopatia trombótica (TMA) após transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
Este estudo avaliará a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do ravulizumabe em participantes adultos e adolescentes com microangiopatia trombótica associada ao transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT-TMA).
No Estágio 1, um período aberto de braço único, o regime de dosagem será confirmado.
No Estágio 2, os participantes serão randomizados para receber ravulizumabe cego mais o melhor tratamento de suporte ou placebo correspondente mais o melhor tratamento de suporte.
O período de tratamento é de 26 semanas (aberto para o Estágio 1 e randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para o Estágio 2), seguido por um período de acompanhamento de 26 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
106
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Número de telefone: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13125
- Recrutamento
- Research Site
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Berlin, Alemanha, D-13353
- Recrutamento
- Research Site
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Chemnitz, Alemanha, 09116
- Recrutamento
- Research Site
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Duesseldorf, Alemanha, 40225
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Halle (Saale), Alemanha, 06120
- Recrutamento
- Research Site
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Hamburg, Alemanha, 20246
- Recrutamento
- Research Site
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Köln, Alemanha, 50937
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Mainz A. Rhein, Alemanha, 55131
- Recrutamento
- Research Site
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Muenster, Alemanha, 48149
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Ulm, Alemanha, 89081
- Recrutamento
- Research Site
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Adelaide, Austrália, 5000
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Murdoch, Austrália, 6150
- Recrutamento
- Research Site
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Parkville, Austrália, 3050
- Recrutamento
- Research Site
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Westmead, Austrália, 2145
- Recrutamento
- Research Site
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Barretos, Brasil, 14784-400
- Recrutamento
- Research Site
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Cerqueira César, Brasil, 05403-000
- Recrutamento
- Research Site
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Florianópolis, Brasil, 88034-000
- Recrutamento
- Research Site
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Jaú, Brasil, 17210-080
- Recrutamento
- Research Site
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Porto Alegre, Brasil, 90110-270
- Recrutamento
- Research Site
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Rio de Janeiro, Brasil, 20230-130
- Recrutamento
- Research Site
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Salvador, Brasil, 41253-190
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Sao Jose Do Rio Preto, Brasil, 15090-000
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Sao Paulo, Brasil, 05.403-010
- Recrutamento
- Research Site
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São Paulo, Brasil, 05652000
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Antwerpen, Bélgica, 2060
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Brugge, Bélgica, 8000
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Bruxelles, Bélgica, 1200
- Recrutamento
- Research Site
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Chênée, Bélgica, 4032
- Recrutamento
- Research Site
-
Leuven, Bélgica, 3000
- Recrutamento
- Research Site
-
Yvoir, Bélgica, 5530
- Recrutamento
- Research Site
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Alberta
-
Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4N1
- Recrutamento
- Research Site
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Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G2C4
- Recrutamento
- Research Site
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Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H1T 2M4
- Recrutamento
- Research Site
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Barcelona, Espanha, 08041
- Recrutamento
- Research Site
-
Barcelona, Espanha, 08036
- Recrutamento
- Research Site
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Barcelona, Espanha, 8035
- Recrutamento
- Research Site
-
Granada, Espanha, 18014
- Recrutamento
- Research Site
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L'Hospitalet de Llobregat, Espanha, 08908
- Recrutamento
- Research Site
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Madrid, Espanha, 28007
- Recrutamento
- Research Site
-
Madrid, Espanha, 28034
- Recrutamento
- Research Site
-
Madrid, Espanha, 28040
- Recrutamento
- Research Site
-
Madrid, Espanha, 28046
- Recrutamento
- Research Site
-
Madrid, Espanha, 28006
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Majadahonda, Espanha, 28222
- Recrutamento
- Research Site
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Malaga, Espanha, 29010
- Recrutamento
- Research Site
-
Oviedo, Espanha, 33011
- Recrutamento
- Research Site
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Palma de Mallorca, Espanha, 07010
- Recrutamento
- Research Site
-
Pamplona, Espanha, 31008
- Recrutamento
- Research Site
-
Salamanca, Espanha, 37007
- Recrutamento
- Research Site
-
San Sebastian, Espanha, 20014
- Retirado
- Research Site
-
Sevilla, Espanha, 41013
- Recrutamento
- Research Site
-
Valencia, Espanha, 46026
- Recrutamento
- Research Site
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-
Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Arizona
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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-
Florida
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Recrutamento
- Research Site
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Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Recrutamento
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Retirado
- Research Site
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-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46237
- Retirado
- Research Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Recrutamento
- Research Site
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Michigan
-
Grosse Pointe Farms, Michigan, Estados Unidos, 48236
- Recrutamento
- Research Site
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-
New York
-
Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- Recrutamento
- Research Site
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North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Retirado
- Research Site
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Recrutamento
- Research Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- Recrutamento
- Research Site
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Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Recrutamento
- Research Site
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Recrutamento
- Research Site
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Angers, França, 49033
- Recrutamento
- Research Site
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La Tronche, França, 38043
- Recrutamento
- Research Site
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Lille Cedex, França, 59037
- Recrutamento
- Research Site
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Nice, França, 06200
- Recrutamento
- Research Site
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Paris, França, 75010
- Recrutamento
- Research Site
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Paris, França, 75015
- Recrutamento
- Research Site
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Pierre Benite, França, 69310
- Recrutamento
- Research Site
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Toulouse Cedex 09, França, 31059
- Recrutamento
- Research Site
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Athens, Grécia, 11528
- Recrutamento
- Research Site
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Athens, Grécia, 12462
- Recrutamento
- Research Site
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Athens, Grécia, 10676
- Recrutamento
- Research Site
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Patras, Grécia, 26504
- Recrutamento
- Research Site
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Thessaloniki, Grécia, 57010
- Recrutamento
- Research Site
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Groningen, Holanda, 9713 GZ
- Recrutamento
- Research Site
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Maastricht, Holanda, 6202 AZ
- Recrutamento
- Research Site
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Halfa, Israel, 31096
- Recrutamento
- Research Site
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Jerusalem, Israel, 91120
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Petah Tikva, Israel, 4920235
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Ramat Gan, Israel, 52621
- Recrutamento
- Research Site
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Ramat Gan, Israel, 52621
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Avellino, Itália, 83100
- Recrutamento
- Research Site
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Bologna, Itália, 40138
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Brescia, Itália, 25123
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Cuneo, Itália, 12100
- Recrutamento
- Research Site
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Firenze, Itália, 50134
- Recrutamento
- Research Site
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Firenze, Itália, 50139
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Milano, Itália, 20122
- Recrutamento
- Research Site
-
Milano, Itália, 20132
- Recrutamento
- Research Site
-
Monza, Itália, 20052
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
Napoli, Itália, 80131
- Recrutamento
- Research Site
-
Pavia, Itália, 27100
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Roma, Itália, 00168
- Recrutamento
- Research Site
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Roma, Itália, 00165
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Roma, Itália, 00161
- Recrutamento
- Research Site
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Roma, Itália, 00149
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Salerno, Itália, 84100
- Recrutamento
- Research Site
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San Giovanni Rotondo, Itália, 71013
- Recrutamento
- Research Site
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Torino, Itália, 10126
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Torino, Itália, 10126
- Recrutamento
- Research Site
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Torrette Di Ancona, Itália, 60126
- Recrutamento
- Research Site
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Udine, Itália, 33100
- Recrutamento
- Research Site
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Akita-shi, Japão, 010-8543
- Recrutamento
- Research Site
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Anjo, Japão, 446-8602
- Recrutamento
- Research Site
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Chiba-Shi, Japão, 260-0877
- Recrutamento
- Research Site
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Fukushima-shi, Japão, 960-1295
- Recrutamento
- Research Site
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Isehara-shi, Japão, 259-1193
- Recrutamento
- Research Site
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Kanazawa-shi, Japão, 920-8641
- Recrutamento
- Research Site
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Kobe-shi, Japão, 650-0047
- Recrutamento
- Research Site
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Kumamoto-shi, Japão, 860-0008
- Recrutamento
- Research Site
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Kurashiki-shi, Japão, 710-8602
- Recrutamento
- Research Site
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Minato-ku, Japão, 105-8470
- Recrutamento
- Research Site
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Okayama-shi, Japão, 700-8558
- Recrutamento
- Research Site
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Osaka-shi, Japão, 545-8586
- Recrutamento
- Research Site
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Osakasayama-shi, Japão, 589-8511
- Recrutamento
- Research Site
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Sapporo-shi, Japão, 060-8638
- Recrutamento
- Research Site
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Suita-shi, Japão, 565-0871
- Recrutamento
- Research Site
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Sunto-gun, Japão, 411-8777
- Recrutamento
- Research Site
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Tsukuba-shi, Japão, 305-8576
- Recrutamento
- Research Site
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Wakayama-shi, Japão, 641-8510
- Recrutamento
- Research Site
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Gdansk, Polônia, 80-214
- Recrutamento
- Research Site
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Warszawa, Polônia, 02-776
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Bristol, Reino Unido, BS2 8ED
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
- Recrutamento
- Research Site
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Recrutamento
- Research Site
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London, Reino Unido, W2 1NY
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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London, Reino Unido, SE5 9NU
- Recrutamento
- Research Site
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Manchester, Reino Unido, M20 4BX
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Nottingham, Reino Unido, NG5 1PB
- Recrutamento
- Research Site
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Sutton, Reino Unido, SM2 5PT
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Wirral, Reino Unido, CH63 4JY
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Goyang-si, Republica da Coréia, 10408
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Seoul, Republica da Coréia, 03722
- Recrutamento
- Research Site
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Seoul, Republica da Coréia, 05505
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Seoul, Republica da Coréia, 06351
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Seoul, Republica da Coréia, 03080
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Seoul, Republica da Coréia, 06591
- Retirado
- Research Site
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Suwon, Republica da Coréia, 16247
- Recrutamento
- Research Site
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Huddinge, Suécia, 141 57
- Recrutamento
- Research Site
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Lund, Suécia, 221 85
- Recrutamento
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- 12 anos de idade ou mais no momento do consentimento/consentimento.
- Recebeu TCTH nos últimos 12 meses
- Diagnóstico de MAT que persiste por pelo menos 72 horas, apesar do tratamento inicial
- Um diagnóstico de TMA baseado no cumprimento dos critérios selecionados durante o período de triagem e/ou <= 14 dias antes do período de triagem.
- Peso corporal ≥ 30 kg na Triagem.
- Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar e participantes do sexo masculino com parceiras do sexo feminino com potencial para engravidar devem usar métodos contraceptivos altamente eficazes.
- Os participantes devem ser vacinados contra infecções meningocócicas, se clinicamente viável. Os participantes que não podem receber a vacina meningocócica devem receber profilaxia antibiótica.
- Os participantes ou seus representantes legalmente autorizados devem ser capazes de dar consentimento informado assinado ou consentimento
Critério de exclusão:
- Púrpura trombocitopênica trombótica (TTP) evidenciada por deficiência de ADAMTS13
- Infecção por Escherichia coli produtora de toxina Shiga
- Teste de Coombs direto positivo.
- Diagnóstico clínico de coagulação intravascular disseminada (CID).
- Falha conhecida de medula óssea/enxerto.
- Diagnóstico de doença veno-oclusiva.
- Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
- Doença meningocócica não resolvida.
- Presença de sepse com necessidade de suporte vasopressor.
- Gravidez ou amamentação.
- Anteriormente ou atualmente tratado com um inibidor do complemento.
- Insuficiência respiratória requerendo ventilação mecânica.
- Insuficiência cardíaca aguda e/ou crônica.
- Participação em um estudo de tratamento intervencionista de qualquer terapia para TMA.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Ravulizumabe
No Estágio 1, todos os participantes receberão ravulizumabe aberto mais o Melhor Cuidado de Suporte (BSC). No Estágio 2, os participantes receberão ravulizumabe às cegas mais o Melhor Cuidado de Suporte (BSC). |
Doses baseadas no peso de ravulizumabe serão administradas por via intravenosa como esquema de dose de ataque seguido de dosagem de manutenção a cada 8 semanas.
Outros nomes:
Os participantes receberão medicamentos, terapias e intervenções de acordo com os protocolos de tratamento hospitalar padrão (a menos que especificamente proibido pelo protocolo).
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Comparador de Placebo: Placebo
No estágio 2, os participantes randomizados para o braço placebo receberão placebo mais BSC.
|
Placebo correspondente
Os participantes receberão medicamentos, terapias e intervenções de acordo com os protocolos de tratamento hospitalar padrão (a menos que especificamente proibido pelo protocolo).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Resposta TMA
Prazo: 26 semanas (período de tratamento)
|
26 semanas (período de tratamento)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo para resposta do TMA
Prazo: 26 semanas (período de tratamento)
|
26 semanas (período de tratamento)
|
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Resposta hematológica
Prazo: 26 semanas (período de tratamento)
|
Resposta hematológica avaliada por exames de sangue para medir lactato desidrogenase (LDH) e contagem de plaquetas. (1) Se a contagem de plaquetas basal for ≤ 50.000/mm3, os seguintes critérios devem ser atendidos: - Contagem absoluta de plaquetas > 50.000/mm3 sem suporte de transfusão de plaquetas durante os 7 dias anteriores [ou] Se a contagem de plaquetas basal > 50.000/mm3, os seguintes critérios devem ser atendidos: - Aumento ≥ 50% na contagem de plaquetas em comparação com o valor basal sem suporte de transfusão de plaquetas durante os 7 dias anteriores 2) Normalização da LDH e ausência de esquizócitos |
26 semanas (período de tratamento)
|
|
Mudança da linha de base na TFGe
Prazo: 26 semanas (período de tratamento)
|
26 semanas (período de tratamento)
|
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Sobrevivência geral
Prazo: 26 semanas (período de tratamento)
|
26 semanas (período de tratamento)
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Mortalidade sem recidiva
Prazo: 26 semanas (período de tratamento)
|
26 semanas (período de tratamento)
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de dezembro de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
30 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de julho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de agosto de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de setembro de 2020
Primeira postagem (Real)
10 de setembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALXN1210-TMA-313
- 2020-000144-61 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .