Ravulitsumabi tromboottisessa mikroangiopatiassa hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen
keskiviikko 17. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus ravulitsumabista aikuisilla ja nuorilla, joilla on tromboottinen mikroangiopatia (TMA) hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeen
Tässä tutkimuksessa arvioidaan ravulitsumabin tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa aikuisilla ja nuorilla, joilla on hematopoieettiseen kantasolusiirtoon liittyvä tromboottinen mikroangiopatia (HSCT-TMA).
Vaiheessa 1, avoimessa, yhden haaran jaksossa, annostusohjelma vahvistetaan.
Vaiheessa 2 osallistujat satunnaistetaan saamaan joko sokkoutettua ravulitsumabia sekä parasta tukihoitoa tai vastaavaa lumelääkettä ja parasta tukihoitoa.
Hoitojakso on 26 viikkoa (avoin vaihe 1 ja satunnaistettu, kaksoissokkoutettu ja lumekontrolloitu vaihe 2), jota seuraa 26 viikon seurantajakso.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
148
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
- Research Site
-
-
-
-
-
Parkville, Australia, 3050
- Research Site
-
-
-
-
-
Bruges, Belgia, 8000
- Research Site
-
Brussels, Belgia, 1200
- Research Site
-
Chênée, Belgia, 4032
- Research Site
-
Yvoir, Belgia, 5530
- Research Site
-
-
-
-
-
Cerqueira César, Brasilia, 05403-000
- Research Site
-
Florianópolis, Brasilia, 88034-000
- Research Site
-
Jaú, Brasilia, 17210-080
- Research Site
-
Porto Alegre, Brasilia, 90110-270
- Research Site
-
Porto Alegre, Brasilia, 90035-903
- Research Site
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 20230-130
- Research Site
-
São José do Rio Preto, Brasilia, 15090-000
- Research Site
-
São Paulo, Brasilia, 05.403-010
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Research Site
-
Granada, Espanja, 18014
- Research Site
-
L'Hospitalet de Llobregat, Espanja, 08908
- Research Site
-
Madrid, Espanja, 28034
- Research Site
-
Madrid, Espanja, 28046
- Research Site
-
Madrid, Espanja, 28040
- Research Site
-
Madrid, Espanja, 28007
- Research Site
-
Málaga, Espanja, 29010
- Research Site
-
Pamplona, Espanja, 31008
- Research Site
-
Salamanca, Espanja, 37007
- Research Site
-
Seville, Espanja, 41013
- Research Site
-
-
-
-
-
Goyang-si, Etelä -Korea, 10408
- Research Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 03080
- Research Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 03722
- Research Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 06351
- Research Site
-
-
-
-
-
Halfa, Israel, 31096
- Research Site
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Research Site
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 00168
- Research Site
-
Udine, Italia, 33100
- Research Site
-
-
-
-
-
Akita, Japani, 010-8543
- Research Site
-
Anjo, Japani, 446-8602
- Research Site
-
Chiba, Japani, 260-8677
- Research Site
-
Fukushima, Japani, 960-1295
- Research Site
-
Isehara-shi, Japani, 259-1193
- Research Site
-
Kurashiki-shi, Japani, 710-8602
- Research Site
-
Minatoku, Japani, 105-8470
- Research Site
-
Okayama, Japani, 700-8558
- Research Site
-
Osaka, Japani, 545-8586
- Research Site
-
Osakasayama-shi, Japani, 589-8511
- Research Site
-
Sapporo, Japani, 060-8638
- Research Site
-
Suita-shi, Japani, 565-0871
- Research Site
-
Tsukuba, Japani, 305-8576
- Research Site
-
Wakayama, Japani, 641-8510
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
- Research Site
-
-
-
-
-
Suzhou, Kiina, 215006
- Research Site
-
Tianjin, Kiina, 300020
- Research Site
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 12462
- Research Site
-
Pátrai, Kreikka, 26504
- Research Site
-
Thessaloniki, Kreikka, 57010
- Research Site
-
-
-
-
-
Angers, Ranska, 49033
- Research Site
-
La Tronche, Ranska, 38043
- Research Site
-
Nice, Ranska, 06200
- Research Site
-
-
-
-
-
Huddinge, Ruotsi, 141 57
- Research Site
-
-
-
-
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Research Site
-
Ulm, Saksa, 89081
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
- Research Site
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG5 1PB
- Research Site
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- Research Site
-
-
Michigan
-
Grosse Pointe Farms, Michigan, Yhdysvallat, 48236
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15232
- Research Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 12 vuotta tai vanhempi suostumuksen/suostumushetkellä.
- Sai HSCT:n viimeisen 12 kuukauden aikana
- TMA-diagnoosi, joka jatkuu vähintään 72 tuntia alkuperäisestä hoidosta huolimatta
- TMA-diagnoosi, joka perustuu valittujen kriteerien täyttymiseen seulontajakson aikana ja/tai <=14 päivää ennen seulontajaksoa.
- Ruumiinpaino ≥ 30 kiloa seulonnassa.
- Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien ja miespuolisten osallistujien, joiden naiskumppani on hedelmällisessä iässä, tulee käyttää erittäin tehokasta ehkäisyä.
- Osallistujat on rokotettava meningokokki-infektioita vastaan, jos se on kliinisesti mahdollista. Osallistujien, jotka eivät voi saada meningokokkirokotetta, tulee saada antibioottiprofylaksia.
- Osallistujien tai heidän laillisesti valtuutetun edustajansa on kyettävä antamaan allekirjoitettu tietoinen suostumus tai suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Tromboottinen trombosytopeeninen purppura (TTP), josta on osoituksena ADAMTS13-puutos
- Shiga-toksiinia tuottava Escherichia coli -infektio
- Positiivinen suora Coombsin testi.
- Disseminoidun intravaskulaarisen koagulaation (DIC) kliininen diagnoosi.
- Tunnettu luuytimen/siirteen vajaatoiminta.
- Laskimotukoksen diagnoosi.
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio.
- Ratkaisematon meningokokkitauti.
- Sepsiksen esiintyminen, joka vaatii vasopressorin tukea.
- Raskaus tai imetys.
- Aiemmin tai tällä hetkellä hoidettu komplementin estäjällä.
- Hengitysvajaus, joka vaatii mekaanista ilmanvaihtoa.
- Akuutti ja/tai krooninen sydämen vajaatoiminta.
- Osallistuminen minkä tahansa TMA-hoidon interventiohoitotutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ravulitsumabi
Vaiheessa 1 kaikki osallistujat saavat avoimen ravulitsumabin sekä parhaan tukihoidon (BSC). Vaiheessa 2 osallistujat saavat sokkoutettua ravulitsumabia sekä parasta tukihoitoa (BSC). |
Ravulitsumabia annetaan painoon perustuvia annoksia laskimoon kyllästysannosohjelmana, jota seuraa ylläpitoannos 8 viikon välein.
Muut nimet:
Osallistujat saavat lääkkeitä, hoitoja ja interventioita sairaalan vakiohoitoprotokollien mukaisesti (ellei protokolla sitä erityisesti kiellä).
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Vaiheessa 2 lumelääkeryhmään satunnaistetut osallistujat saavat vastaavaa lumelääkettä ja BSC:tä.
|
Vastaava lumelääke
Osallistujat saavat lääkkeitä, hoitoja ja interventioita sairaalan vakiohoitoprotokollien mukaisesti (ellei protokolla sitä erityisesti kiellä).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tapahtuma ilmainen selviytyminen
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitoaika)
|
Tapahtuman vapaa eloonjääminen 26 viikon hoitojakson aikana, joka on määritelty ajankohtana satunnaistamisesta ensimmäiseen kahdesta seuraavista tapahtumista: Kuolema ja kliininen paheneminen.
|
26 viikkoa (hoitoaika)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Aika TMA-vastaukseen
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso)
|
26 viikkoa (hoitojakso)
|
|
Muutos perustasosta eGFR:ssä
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa
|
26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa
|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Päivä 100, 26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa
|
Päivä 100, 26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa
|
|
Ei-relapse-kuolleisuus
Aikaikkuna: Päivä 100, 26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa
|
Päivä 100, 26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa
|
|
Hematologinen vaste
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso)
|
26 viikkoa (hoitojakso)
|
|
TMA-vaste ja vastausaika TMA:n kunkin yksittäisen komponentin osalta
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso)
|
26 viikkoa (hoitojakso)
|
|
Hematologisen vasteen aika
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso)
|
26 viikkoa (hoitojakso)
|
|
Hemoglobiinivaste
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso)
|
26 viikkoa (hoitojakso)
|
|
Osittainen vastaus
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso)
|
26 viikkoa (hoitojakso)
|
|
TMA-vasteen menetys
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso)
|
26 viikkoa (hoitojakso)
|
|
TMA-vastauksen kesto
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa
|
26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa
|
|
Muutokset lähtötasosta haptoglobiinissa, verihiutaleissa, LDH:ssa ja hemoglobiinissa
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa
|
26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa
|
|
Muokattu TMA-vastaus
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso)
|
26 viikkoa (hoitojakso)
|
|
Muutos lähtötasosta TMA:hen liittyvissä elinten toimintahäiriöissä munuaisjärjestelmässä, sydän- ja verisuonijärjestelmässä, keuhkojärjestelmässä, keskushermostossa ja ruoansulatuskanavassa
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa
|
26 viikkoa (hoitojakso) ja 52 viikkoa
|
|
TMA:n uusiutuminen
Aikaikkuna: Seurantajakso
|
Seurantajakso
|
|
Verihiutaleiden vaste
Aikaikkuna: 26 viikkoa (hoitojakso)
|
26 viikkoa (hoitojakso)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 10. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 19. syyskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 20. maaliskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 17. elokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. syyskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 10. syyskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 18. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALXN1210-TMA-313
- 2020-000144-61 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .