Ravulizumab trombotikus mikroangiopátiában hematopoetikus őssejt transzplantáció után
2024. április 10. frissítette: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Harmadik fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat a ravulizumabról vérképző őssejt-transzplantáció (HSCT) után trombotikus mikroangiopátiában (TMA) szenvedő felnőttek és serdülők körében
Ez a tanulmány értékeli a ravulizumab hatékonyságát, biztonságosságát, farmakokinetikáját és farmakodinamikáját hematopoietikus őssejt-transzplantációval összefüggő thromboticus microangiopathiában (HSCT-TMA) szenvedő felnőtt és serdülőkorú résztvevőknél.
Az 1. szakaszban, egy nyílt, egykarú periódusban az adagolási rend megerősítésre kerül.
A 2. szakaszban a résztvevőket véletlenszerűen besorolják, hogy megkapják a vak ravulizumabot és a legjobb támogató kezelést, vagy a megfelelő placebót és a legjobb támogató kezelést.
A kezelési időszak 26 hét (nyílt elrendezés az 1. szakaszban, és randomizált, kettős vak és placebo-kontrollos a 2. szakaszban), amelyet 26 hetes követési időszak követ.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
106
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Telefonszám: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Adelaide, Ausztrália, 5000
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Murdoch, Ausztrália, 6150
- Toborzás
- Research Site
-
Parkville, Ausztrália, 3050
- Toborzás
- Research Site
-
Westmead, Ausztrália, 2145
- Toborzás
- Research Site
-
-
-
-
-
Antwerpen, Belgium, 2060
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Brugge, Belgium, 8000
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Bruxelles, Belgium, 1200
- Toborzás
- Research Site
-
Chênée, Belgium, 4032
- Toborzás
- Research Site
-
Leuven, Belgium, 3000
- Toborzás
- Research Site
-
Yvoir, Belgium, 5530
- Toborzás
- Research Site
-
-
-
-
-
Barretos, Brazília, 14784-400
- Toborzás
- Research Site
-
Cerqueira César, Brazília, 05403-000
- Toborzás
- Research Site
-
Florianópolis, Brazília, 88034-000
- Toborzás
- Research Site
-
Jaú, Brazília, 17210-080
- Toborzás
- Research Site
-
Porto Alegre, Brazília, 90110-270
- Toborzás
- Research Site
-
Rio de Janeiro, Brazília, 20230-130
- Toborzás
- Research Site
-
Salvador, Brazília, 41253-190
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Sao Jose Do Rio Preto, Brazília, 15090-000
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Sao Paulo, Brazília, 05.403-010
- Toborzás
- Research Site
-
São Paulo, Brazília, 05652000
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
-
-
-
-
Bristol, Egyesült Királyság, BS2 8ED
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Glasgow, Egyesült Királyság, G51 4TF
- Toborzás
- Research Site
-
London, Egyesült Királyság, W12 0HS
- Toborzás
- Research Site
-
London, Egyesült Királyság, W2 1NY
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
London, Egyesült Királyság, SE5 9NU
- Toborzás
- Research Site
-
Manchester, Egyesült Királyság, M20 4BX
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Nottingham, Egyesült Királyság, NG5 1PB
- Toborzás
- Research Site
-
Sutton, Egyesült Királyság, SM2 5PT
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Wirral, Egyesült Királyság, CH63 4JY
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
- Toborzás
- Research Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Toborzás
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
- Visszavont
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46237
- Visszavont
- Research Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
- Toborzás
- Research Site
-
-
Michigan
-
Grosse Pointe Farms, Michigan, Egyesült Államok, 48236
- Toborzás
- Research Site
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
- Toborzás
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
- Visszavont
- Research Site
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Toborzás
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15232
- Toborzás
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
- Toborzás
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Toborzás
- Research Site
-
-
-
-
-
Angers, Franciaország, 49033
- Toborzás
- Research Site
-
La Tronche, Franciaország, 38043
- Toborzás
- Research Site
-
Lille Cedex, Franciaország, 59037
- Toborzás
- Research Site
-
Nice, Franciaország, 06200
- Toborzás
- Research Site
-
Paris, Franciaország, 75010
- Toborzás
- Research Site
-
Paris, Franciaország, 75015
- Toborzás
- Research Site
-
Pierre Benite, Franciaország, 69310
- Toborzás
- Research Site
-
Toulouse Cedex 09, Franciaország, 31059
- Toborzás
- Research Site
-
-
-
-
-
Athens, Görögország, 11528
- Toborzás
- Research Site
-
Athens, Görögország, 12462
- Toborzás
- Research Site
-
Athens, Görögország, 10676
- Toborzás
- Research Site
-
Patras, Görögország, 26504
- Toborzás
- Research Site
-
Thessaloniki, Görögország, 57010
- Toborzás
- Research Site
-
-
-
-
-
Groningen, Hollandia, 9713 GZ
- Toborzás
- Research Site
-
Maastricht, Hollandia, 6202 AZ
- Toborzás
- Research Site
-
-
-
-
-
Halfa, Izrael, 31096
- Toborzás
- Research Site
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Petah Tikva, Izrael, 4920235
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Ramat Gan, Izrael, 52621
- Toborzás
- Research Site
-
Ramat Gan, Izrael, 52621
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
-
-
-
-
Akita-shi, Japán, 010-8543
- Toborzás
- Research Site
-
Anjo, Japán, 446-8602
- Toborzás
- Research Site
-
Chiba-Shi, Japán, 260-0877
- Toborzás
- Research Site
-
Fukushima-shi, Japán, 960-1295
- Toborzás
- Research Site
-
Isehara-shi, Japán, 259-1193
- Toborzás
- Research Site
-
Kanazawa-shi, Japán, 920-8641
- Toborzás
- Research Site
-
Kobe-shi, Japán, 650-0047
- Toborzás
- Research Site
-
Kumamoto-shi, Japán, 860-0008
- Toborzás
- Research Site
-
Kurashiki-shi, Japán, 710-8602
- Toborzás
- Research Site
-
Minato-ku, Japán, 105-8470
- Toborzás
- Research Site
-
Okayama-shi, Japán, 700-8558
- Toborzás
- Research Site
-
Osaka-shi, Japán, 545-8586
- Toborzás
- Research Site
-
Osakasayama-shi, Japán, 589-8511
- Toborzás
- Research Site
-
Sapporo-shi, Japán, 060-8638
- Toborzás
- Research Site
-
Suita-shi, Japán, 565-0871
- Toborzás
- Research Site
-
Sunto-gun, Japán, 411-8777
- Toborzás
- Research Site
-
Tsukuba-shi, Japán, 305-8576
- Toborzás
- Research Site
-
Wakayama-shi, Japán, 641-8510
- Toborzás
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
- Toborzás
- Research Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
- Toborzás
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
- Toborzás
- Research Site
-
-
-
-
-
Goyang-si, Koreai Köztársaság, 10408
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 03722
- Toborzás
- Research Site
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 05505
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 06351
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 03080
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 06591
- Visszavont
- Research Site
-
Suwon, Koreai Köztársaság, 16247
- Toborzás
- Research Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország, 80-214
- Toborzás
- Research Site
-
Warszawa, Lengyelország, 02-776
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 13125
- Toborzás
- Research Site
-
Berlin, Németország, D-13353
- Toborzás
- Research Site
-
Chemnitz, Németország, 09116
- Toborzás
- Research Site
-
Duesseldorf, Németország, 40225
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Halle (Saale), Németország, 06120
- Toborzás
- Research Site
-
Hamburg, Németország, 20246
- Toborzás
- Research Site
-
Köln, Németország, 50937
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Mainz A. Rhein, Németország, 55131
- Toborzás
- Research Site
-
Muenster, Németország, 48149
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Ulm, Németország, 89081
- Toborzás
- Research Site
-
-
-
-
-
Avellino, Olaszország, 83100
- Toborzás
- Research Site
-
Bologna, Olaszország, 40138
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Brescia, Olaszország, 25123
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Cuneo, Olaszország, 12100
- Toborzás
- Research Site
-
Firenze, Olaszország, 50134
- Toborzás
- Research Site
-
Firenze, Olaszország, 50139
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Milano, Olaszország, 20122
- Toborzás
- Research Site
-
Milano, Olaszország, 20132
- Toborzás
- Research Site
-
Monza, Olaszország, 20052
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Napoli, Olaszország, 80131
- Toborzás
- Research Site
-
Pavia, Olaszország, 27100
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Roma, Olaszország, 00168
- Toborzás
- Research Site
-
Roma, Olaszország, 00165
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Roma, Olaszország, 00161
- Toborzás
- Research Site
-
Roma, Olaszország, 00149
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Salerno, Olaszország, 84100
- Toborzás
- Research Site
-
San Giovanni Rotondo, Olaszország, 71013
- Toborzás
- Research Site
-
Torino, Olaszország, 10126
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Torino, Olaszország, 10126
- Toborzás
- Research Site
-
Torrette Di Ancona, Olaszország, 60126
- Toborzás
- Research Site
-
Udine, Olaszország, 33100
- Toborzás
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08041
- Toborzás
- Research Site
-
Barcelona, Spanyolország, 08036
- Toborzás
- Research Site
-
Barcelona, Spanyolország, 8035
- Toborzás
- Research Site
-
Granada, Spanyolország, 18014
- Toborzás
- Research Site
-
L'Hospitalet de Llobregat, Spanyolország, 08908
- Toborzás
- Research Site
-
Madrid, Spanyolország, 28007
- Toborzás
- Research Site
-
Madrid, Spanyolország, 28034
- Toborzás
- Research Site
-
Madrid, Spanyolország, 28040
- Toborzás
- Research Site
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Toborzás
- Research Site
-
Madrid, Spanyolország, 28006
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Majadahonda, Spanyolország, 28222
- Toborzás
- Research Site
-
Malaga, Spanyolország, 29010
- Toborzás
- Research Site
-
Oviedo, Spanyolország, 33011
- Toborzás
- Research Site
-
Palma de Mallorca, Spanyolország, 07010
- Toborzás
- Research Site
-
Pamplona, Spanyolország, 31008
- Toborzás
- Research Site
-
Salamanca, Spanyolország, 37007
- Toborzás
- Research Site
-
San Sebastian, Spanyolország, 20014
- Visszavont
- Research Site
-
Sevilla, Spanyolország, 41013
- Toborzás
- Research Site
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Toborzás
- Research Site
-
-
-
-
-
Huddinge, Svédország, 141 57
- Toborzás
- Research Site
-
Lund, Svédország, 221 85
- Toborzás
- Research Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 12 éves vagy idősebb a beleegyezés/beleegyezés időpontjában.
- HSCT-t kapott az elmúlt 12 hónapban
- A TMA diagnózisa, amely a kezdeti kezelés ellenére legalább 72 órán át fennáll
- TMA-diagnózis a kiválasztott kritériumoknak a szűrési időszak alatti és/vagy a szűrési időszak előtti 14 napos teljesítése alapján.
- Testtömeg ≥ 30 kilogramm a szűréskor.
- A fogamzóképes korú női résztvevőknek és a fogamzóképes nő partnerekkel rendelkező férfi résztvevőknek rendkívül hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk.
- A résztvevőket be kell oltani meningococcus fertőzések ellen, ha ez klinikailag kivitelezhető. Azoknak a résztvevőknek, akik nem kaphatnak meningococcus elleni vakcinát, antibiotikum profilaxist kell kapniuk.
- A résztvevőknek vagy törvényes képviselőjüknek képesnek kell lennie arra, hogy aláírt, tájékozott hozzájárulást vagy hozzájárulást adjon
Kizárási kritériumok:
- Thromboticus thrombocytopeniás purpura (TTP), amelyet ADAMTS13 hiány bizonyít
- Shiga toxint termelő Escherichia coli fertőzés
- Pozitív közvetlen Coombs-teszt.
- A disszeminált intravascularis koaguláció (DIC) klinikai diagnózisa.
- Ismert csontvelő/graft-elégtelenség.
- A vénás elzáródásos betegség diagnosztizálása.
- Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés.
- Megoldatlan meningococcus betegség.
- Vasopresszor támogatást igénylő szepszis jelenléte.
- Terhesség vagy szoptatás.
- Korábban vagy jelenleg komplement inhibitorral kezelték.
- Gépi lélegeztetést igénylő légzési elégtelenség.
- Akut és/vagy krónikus szívelégtelenség.
- Részvétel a TMA bármely terápiájának intervenciós kezelési vizsgálatában.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Ravulizumab
Az 1. szakaszban minden résztvevő nyílt elnevezésű ravulizumabot és a legjobb támogató gondozást (BSC) kap. A 2. szakaszban a résztvevők vak ravulizumabot és a legjobb támogató gondozást (BSC) kapják. |
A ravulizumab testtömeg-alapú adagjait intravénásan kell beadni telítő adagolási rendként, amelyet 8 hetente fenntartó adagolás követ.
Más nevek:
A résztvevők a szokásos kórházi kezelési protokollok szerint kapnak gyógyszereket, terápiákat és beavatkozásokat (kivéve, ha a protokoll kifejezetten tiltja).
|
|
Placebo Comparator: Placebo
A 2. szakaszban a placebo karba véletlenszerűen kiválasztott résztvevők megfelelő placebót és BSC-t kapnak.
|
Megfelelő placebo
A résztvevők a szokásos kórházi kezelési protokollok szerint kapnak gyógyszereket, terápiákat és beavatkozásokat (kivéve, ha a protokoll kifejezetten tiltja).
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
TMA válasz
Időkeret: 26 hét (kezelési időszak)
|
26 hét (kezelési időszak)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Ideje a TMA-válaszhoz
Időkeret: 26 hét (kezelési időszak)
|
26 hét (kezelési időszak)
|
|
|
Hematológiai válasz
Időkeret: 26 hét (kezelési időszak)
|
Hematológiai válasz a laktát-dehidrogenáz (LDH) és a vérlemezkeszám mérésére szolgáló vérvizsgálatok alapján. (1) Ha a kiindulási vérlemezkeszám ≤ 50000/mm3, a következő kritériumoknak kell teljesülniük: - Abszolút vérlemezkeszám > 50 000/mm3 vérlemezke-transzfúzió támogatása nélkül az előző 7 napban [vagy] Ha a kiindulási vérlemezkeszám > 50 000/mm3, a következő kritériumoknak kell teljesülniük: - a vérlemezkeszám ≥ 50%-os növekedése a kiindulási értékhez képest vérlemezke transzfúziós támogatás nélkül az előző 7 nap során 2) Az LDH normalizálása és a schistocyták hiánya |
26 hét (kezelési időszak)
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az eGFR-ben
Időkeret: 26 hét (kezelési időszak)
|
26 hét (kezelési időszak)
|
|
|
Általános túlélés
Időkeret: 26 hét (kezelési időszak)
|
26 hét (kezelési időszak)
|
|
|
Nem visszaeső mortalitás
Időkeret: 26 hét (kezelési időszak)
|
26 hét (kezelési időszak)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. december 10.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2024. december 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. augusztus 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. szeptember 2.
Első közzététel (Tényleges)
2020. szeptember 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 10.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ALXN1210-TMA-313
- 2020-000144-61 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .