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Ravulizumab nella microangiopatia trombotica dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche

10 aprile 2024 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico su Ravulizumab in partecipanti adulti e adolescenti affetti da microangiopatia trombotica (TMA) dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT)

Questo studio valuterà l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ravulizumab in partecipanti adulti e adolescenti con microangiopatia trombotica associata a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT-TMA). Nella Fase 1, un periodo in aperto a braccio singolo, il regime posologico sarà confermato. Nella fase 2, i partecipanti saranno randomizzati per ricevere ravulizumab in cieco più la migliore terapia di supporto o il placebo corrispondente più la migliore cura di supporto. Il periodo di trattamento è di 26 settimane (in aperto per la Fase 1 e randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo per la Fase 2) seguito da un periodo di follow-up di 26 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

106

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Murdoch, Australia, 6150
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Westmead, Australia, 2145
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Belgio
      • Antwerpen, Belgio, 2060
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Brugge, Belgio, 8000
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Chênée, Belgio, 4032
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Yvoir, Belgio, 5530
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Brasile
      • Barretos, Brasile, 14784-400
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Cerqueira César, Brasile, 05403-000
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Florianópolis, Brasile, 88034-000
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Jaú, Brasile, 17210-080
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasile, 90110-270
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20230-130
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Salvador, Brasile, 41253-190
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Sao Jose Do Rio Preto, Brasile, 15090-000
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Sao Paulo, Brasile, 05.403-010
        • Reclutamento
        • Research Site
      • São Paulo, Brasile, 05652000
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • Reclutamento
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
        • Reclutamento
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Corea, Repubblica di
      • Goyang-si, Corea, Repubblica di, 10408
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 05505
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06591
        • Ritirato
        • Research Site
      • Suwon, Corea, Repubblica di, 16247
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Francia
      • Angers, Francia, 49033
        • Reclutamento
        • Research Site
      • La Tronche, Francia, 38043
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Lille Cedex, Francia, 59037
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Nice, Francia, 06200
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Paris, Francia, 75010
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Pierre Benite, Francia, 69310
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Toulouse Cedex 09, Francia, 31059
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13125
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Berlin, Germania, D-13353
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Chemnitz, Germania, 09116
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Duesseldorf, Germania, 40225
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Halle (Saale), Germania, 06120
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Köln, Germania, 50937
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Mainz A. Rhein, Germania, 55131
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Muenster, Germania, 48149
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Ulm, Germania, 89081
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Giappone
      • Akita-shi, Giappone, 010-8543
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Anjo, Giappone, 446-8602
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Chiba-Shi, Giappone, 260-0877
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Fukushima-shi, Giappone, 960-1295
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Isehara-shi, Giappone, 259-1193
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Kanazawa-shi, Giappone, 920-8641
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Kobe-shi, Giappone, 650-0047
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Kumamoto-shi, Giappone, 860-0008
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Kurashiki-shi, Giappone, 710-8602
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Minato-ku, Giappone, 105-8470
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Okayama-shi, Giappone, 700-8558
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Osaka-shi, Giappone, 545-8586
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Osakasayama-shi, Giappone, 589-8511
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Giappone, 060-8638
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Suita-shi, Giappone, 565-0871
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Sunto-gun, Giappone, 411-8777
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Tsukuba-shi, Giappone, 305-8576
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Wakayama-shi, Giappone, 641-8510
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11528
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Athens, Grecia, 12462
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Athens, Grecia, 10676
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Patras, Grecia, 26504
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grecia, 57010
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Israele
      • Halfa, Israele, 31096
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Petah Tikva, Israele, 4920235
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
  • Italia
      • Avellino, Italia, 83100
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Bologna, Italia, 40138
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Brescia, Italia, 25123
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Cuneo, Italia, 12100
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Firenze, Italia, 50134
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Firenze, Italia, 50139
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Milano, Italia, 20122
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Milano, Italia, 20132
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Monza, Italia, 20052
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Napoli, Italia, 80131
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Pavia, Italia, 27100
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00168
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00165
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00161
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00149
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Salerno, Italia, 84100
        • Reclutamento
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Torino, Italia, 10126
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Torino, Italia, 10126
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Torrette Di Ancona, Italia, 60126
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Udine, Italia, 33100
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Maastricht, Olanda, 6202 AZ
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-214
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Warszawa, Polonia, 02-776
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8ED
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
        • Reclutamento
        • Research Site
      • London, Regno Unito, W12 0HS
        • Reclutamento
        • Research Site
      • London, Regno Unito, W2 1NY
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • London, Regno Unito, SE5 9NU
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Manchester, Regno Unito, M20 4BX
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Nottingham, Regno Unito, NG5 1PB
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Sutton, Regno Unito, SM2 5PT
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Wirral, Regno Unito, CH63 4JY
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Granada, Spagna, 18014
        • Reclutamento
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spagna, 08908
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28006
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Majadahonda, Spagna, 28222
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Malaga, Spagna, 29010
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Oviedo, Spagna, 33011
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Palma de Mallorca, Spagna, 07010
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Pamplona, Spagna, 31008
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Salamanca, Spagna, 37007
        • Reclutamento
        • Research Site
      • San Sebastian, Spagna, 20014
        • Ritirato
        • Research Site
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Ritirato
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46237
        • Ritirato
        • Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Research Site
    • Michigan
      • Grosse Pointe Farms, Michigan, Stati Uniti, 48236
        • Reclutamento
        • Research Site
    • New York
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • Reclutamento
        • Research Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Ritirato
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Reclutamento
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • Reclutamento
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Reclutamento
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Svezia
      • Huddinge, Svezia, 141 57
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Lund, Svezia, 221 85
        • Reclutamento
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. 12 anni o più al momento del consenso/assenso.
  2. HSCT ricevuto negli ultimi 12 mesi
  3. Diagnosi di TMA che persiste per almeno 72 ore nonostante la gestione iniziale
  4. Una diagnosi di TMA basata sul rispetto dei criteri selezionati durante il periodo di screening e/o <= 14 giorni prima del periodo di screening.
  5. Peso corporeo ≥ 30 chilogrammi allo screening.
  6. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile con partner di sesso femminile in età fertile devono utilizzare una contraccezione altamente efficace.
  7. I partecipanti devono essere vaccinati contro le infezioni meningococciche se clinicamente fattibile. I partecipanti che non possono ricevere il vaccino contro il meningococco devono ricevere la profilassi antibiotica.
  8. I partecipanti o il loro rappresentante legalmente autorizzato devono essere in grado di fornire il consenso informato o il consenso firmato

Criteri di esclusione:

  1. Porpora trombotica trombocitopenica (TTP) evidenziata dal deficit di ADAMTS13
  2. Tossina Shiga che produce infezione da Escherichia coli
  3. Test di Coombs diretto positivo.
  4. Diagnosi clinica della coagulazione intravascolare disseminata (DIC).
  5. Insufficienza midollare/innesto nota.
  6. Diagnosi di malattia veno-occlusiva.
  7. Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  8. Malattia meningococcica irrisolta.
  9. Presenza di sepsi che richiede supporto vasopressore.
  10. Gravidanza o allattamento.
  11. Precedentemente o attualmente trattato con un inibitore del complemento.
  12. Insufficienza respiratoria che richiede ventilazione meccanica.
  13. Insufficienza cardiaca acuta e/o cronica.
  14. Partecipazione a uno studio di trattamento interventistico di qualsiasi terapia per TMA.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ravulizumab

Nella Fase 1, tutti i partecipanti riceveranno ravulizumab in aperto più Best Supportive Care (BSC).

Nella fase 2, i partecipanti riceveranno ravulizumab in cieco più Best Supportive Care (BSC).
Biologico: Ravulizumab
Le dosi di ravulizumab basate sul peso saranno somministrate per via endovenosa come regime di dose di carico seguito da una dose di mantenimento ogni 8 settimane.
Altri nomi:
  • Ultomiris, ALXN1210
Altro: Le migliori cure di supporto
I partecipanti riceveranno farmaci, terapie e interventi secondo i protocolli di trattamento ospedaliero standard (a meno che non sia specificamente vietato dal protocollo).
Comparatore placebo: Placebo
Nella fase 2, i partecipanti randomizzati al braccio placebo riceveranno il placebo corrispondente più BSC.
Altro: Placebo
Placebo corrispondente
Altro: Le migliori cure di supporto
I partecipanti riceveranno farmaci, terapie e interventi secondo i protocolli di trattamento ospedaliero standard (a meno che non sia specificamente vietato dal protocollo).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Risposta TMA
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento)
26 settimane (periodo di trattamento)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di risposta TMA
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento)
26 settimane (periodo di trattamento)
Risposta ematologica
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento)

Risposta ematologica valutata mediante esami del sangue per misurare la lattato deidrogenasi (LDH) e la conta piastrinica.

(1) Se la conta piastrinica al basale è ≤ 50000/mm3, devono essere soddisfatti i seguenti criteri:

- Conta piastrinica assoluta > 50.000/mm3 senza supporto trasfusionale piastrinico durante i 7 giorni precedenti [o]

Se la conta piastrinica al basale è > 50.000/mm3, devono essere soddisfatti i seguenti criteri:

- Aumento ≥ 50% della conta piastrinica rispetto al valore basale senza supporto trasfusionale piastrinico durante i 7 giorni precedenti

2) Normalizzazione di LDH e assenza di schistociti
26 settimane (periodo di trattamento)
Variazione rispetto al basale dell'eGFR
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento)
26 settimane (periodo di trattamento)
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento)
26 settimane (periodo di trattamento)
Mortalità non dovuta a recidiva
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento)
26 settimane (periodo di trattamento)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 dicembre 2020

Completamento primario (Stimato)

30 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

10 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1210-TMA-313
  • 2020-000144-61 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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