Ravulizumab nella microangiopatia trombotica dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche
8 aprile 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico su Ravulizumab in partecipanti adulti e adolescenti affetti da microangiopatia trombotica (TMA) dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT)
Questo studio valuterà l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ravulizumab in partecipanti adulti e adolescenti con microangiopatia trombotica associata a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT-TMA).
Nella Fase 1, un periodo in aperto a braccio singolo, il regime posologico sarà confermato.
Nella fase 2, i partecipanti saranno randomizzati per ricevere ravulizumab in cieco più la migliore terapia di supporto o il placebo corrispondente più la migliore cura di supporto.
Il periodo di trattamento è di 26 settimane (in aperto per la Fase 1 e randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo per la Fase 2) seguito da un periodo di follow-up di 26 settimane.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
148
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Parkville, Australia, 3050
- Research Site
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Bruges, Belgio, 8000
- Research Site
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Brussels, Belgio, 1200
- Research Site
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Chênée, Belgio, 4032
- Research Site
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Yvoir, Belgio, 5530
- Research Site
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Cerqueira César, Brasile, 05403-000
- Research Site
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Florianópolis, Brasile, 88034-000
- Research Site
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Jaú, Brasile, 17210-080
- Research Site
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Porto Alegre, Brasile, 90110-270
- Research Site
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Porto Alegre, Brasile, 90035-903
- Research Site
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Rio de Janeiro, Brasile, 20230-130
- Research Site
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São José do Rio Preto, Brasile, 15090-000
- Research Site
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São Paulo, Brasile, 05.403-010
- Research Site
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
- Research Site
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Suzhou, Cina, 215006
- Research Site
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Tianjin, Cina, 300020
- Research Site
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Goyang-si, Corea del Sud, 10408
- Research Site
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Seoul, Corea del Sud, 03080
- Research Site
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Seoul, Corea del Sud, 03722
- Research Site
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Seoul, Corea del Sud, 06351
- Research Site
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Angers, Francia, 49033
- Research Site
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La Tronche, Francia, 38043
- Research Site
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Nice, Francia, 06200
- Research Site
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Hamburg, Germania, 20246
- Research Site
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Ulm, Germania, 89081
- Research Site
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Akita, Giappone, 010-8543
- Research Site
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Anjo, Giappone, 446-8602
- Research Site
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Chiba, Giappone, 260-8677
- Research Site
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Fukushima, Giappone, 960-1295
- Research Site
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Isehara-shi, Giappone, 259-1193
- Research Site
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Kurashiki-shi, Giappone, 710-8602
- Research Site
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Minatoku, Giappone, 105-8470
- Research Site
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Okayama, Giappone, 700-8558
- Research Site
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Osaka, Giappone, 545-8586
- Research Site
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Osakasayama-shi, Giappone, 589-8511
- Research Site
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Sapporo, Giappone, 060-8638
- Research Site
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Suita-shi, Giappone, 565-0871
- Research Site
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Tsukuba, Giappone, 305-8576
- Research Site
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Wakayama, Giappone, 641-8510
- Research Site
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Athens, Grecia, 12462
- Research Site
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Pátrai, Grecia, 26504
- Research Site
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Thessaloniki, Grecia, 57010
- Research Site
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Halfa, Israele, 31096
- Research Site
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Ramat Gan, Israele, 52621
- Research Site
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Roma, Italia, 00168
- Research Site
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Udine, Italia, 33100
- Research Site
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Groningen, Olanda, 9713 GZ
- Research Site
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London, Regno Unito, W12 0HS
- Research Site
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Nottingham, Regno Unito, NG5 1PB
- Research Site
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Barcelona, Spagna, 08036
- Research Site
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Granada, Spagna, 18014
- Research Site
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L'Hospitalet de Llobregat, Spagna, 08908
- Research Site
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Madrid, Spagna, 28034
- Research Site
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Madrid, Spagna, 28046
- Research Site
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Madrid, Spagna, 28040
- Research Site
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Madrid, Spagna, 28007
- Research Site
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Málaga, Spagna, 29010
- Research Site
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Pamplona, Spagna, 31008
- Research Site
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Salamanca, Spagna, 37007
- Research Site
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Seville, Spagna, 41013
- Research Site
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- Research Site
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Michigan
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Grosse Pointe Farms, Michigan, Stati Uniti, 48236
- Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Research Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
- Research Site
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
- Research Site
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Huddinge, Svezia, 141 57
- Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 12 anni o più al momento del consenso/assenso.
- HSCT ricevuto negli ultimi 12 mesi
- Diagnosi di TMA che persiste per almeno 72 ore nonostante la gestione iniziale
- Una diagnosi di TMA basata sul rispetto dei criteri selezionati durante il periodo di screening e/o <= 14 giorni prima del periodo di screening.
- Peso corporeo ≥ 30 chilogrammi allo screening.
- Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile con partner di sesso femminile in età fertile devono utilizzare una contraccezione altamente efficace.
- I partecipanti devono essere vaccinati contro le infezioni meningococciche se clinicamente fattibile. I partecipanti che non possono ricevere il vaccino contro il meningococco devono ricevere la profilassi antibiotica.
- I partecipanti o il loro rappresentante legalmente autorizzato devono essere in grado di fornire il consenso informato o il consenso firmato
Criteri di esclusione:
- Porpora trombotica trombocitopenica (TTP) evidenziata dal deficit di ADAMTS13
- Tossina Shiga che produce infezione da Escherichia coli
- Test di Coombs diretto positivo.
- Diagnosi clinica della coagulazione intravascolare disseminata (DIC).
- Insufficienza midollare/innesto nota.
- Diagnosi di malattia veno-occlusiva.
- Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
- Malattia meningococcica irrisolta.
- Presenza di sepsi che richiede supporto vasopressore.
- Gravidanza o allattamento.
- Precedentemente o attualmente trattato con un inibitore del complemento.
- Insufficienza respiratoria che richiede ventilazione meccanica.
- Insufficienza cardiaca acuta e/o cronica.
- Partecipazione a uno studio di trattamento interventistico di qualsiasi terapia per TMA.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Ravulizumab
Nella Fase 1, tutti i partecipanti riceveranno ravulizumab in aperto più Best Supportive Care (BSC). Nella fase 2, i partecipanti riceveranno ravulizumab in cieco più Best Supportive Care (BSC). |
Le dosi di ravulizumab basate sul peso saranno somministrate per via endovenosa come regime di dose di carico seguito da una dose di mantenimento ogni 8 settimane.
Altri nomi:
I partecipanti riceveranno farmaci, terapie e interventi secondo i protocolli di trattamento ospedaliero standard (a meno che non sia specificamente vietato dal protocollo).
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Comparatore placebo: Placebo
Nella fase 2, i partecipanti randomizzati al braccio placebo riceveranno il placebo corrispondente più BSC.
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Placebo corrispondente
I partecipanti riceveranno farmaci, terapie e interventi secondo i protocolli di trattamento ospedaliero standard (a meno che non sia specificamente vietato dal protocollo).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento)
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Sopravvivenza libera da eventi durante il periodo di trattamento di 26 settimane definito come il tempo dalla randomizzazione fino al primo dei due eventi seguenti: morte e peggioramento clinico.
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26 settimane (periodo di trattamento)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Tempo di risposta TMA
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento)
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26 settimane (periodo di trattamento)
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Variazione rispetto al basale dell'eGFR
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento) e 52 settimane
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26 settimane (periodo di trattamento) e 52 settimane
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Giorno 100, 26 settimane (periodo di trattamento) e 52 settimane
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Giorno 100, 26 settimane (periodo di trattamento) e 52 settimane
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Mortalità senza recidiva
Lasso di tempo: Giorno 100, 26 settimane (periodo di trattamento) e 52 settimane
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Giorno 100, 26 settimane (periodo di trattamento) e 52 settimane
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Risposta ematologica
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento)
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26 settimane (periodo di trattamento)
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Risposta della TMA e tempo di risposta per ogni singolo componente della TMA
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento)
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26 settimane (periodo di trattamento)
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Tempo alla risposta ematologica
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento)
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26 settimane (periodo di trattamento)
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Risposta dell'emoglobina
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento)
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26 settimane (periodo di trattamento)
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Risposta parziale
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento)
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26 settimane (periodo di trattamento)
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Perdita della risposta alla TMA
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento)
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26 settimane (periodo di trattamento)
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Durata della risposta alla TMA
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento) e 52 settimane
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26 settimane (periodo di trattamento) e 52 settimane
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Variazioni rispetto al basale di aptoglobina, piastrine, LDH ed emoglobina
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento) e 52 settimane
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26 settimane (periodo di trattamento) e 52 settimane
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Risposta modificata alla TMA
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento)
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26 settimane (periodo di trattamento)
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Variazione rispetto al basale della disfunzione d'organo associata alla TMA nel sistema renale, nel sistema cardiovascolare, nel sistema polmonare, nel sistema nervoso centrale e nel sistema gastrointestinale
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento) e 52 settimane
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26 settimane (periodo di trattamento) e 52 settimane
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Recidiva della TMA
Lasso di tempo: Periodo di follow-up
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Periodo di follow-up
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Risposta piastrinica
Lasso di tempo: 26 settimane (periodo di trattamento)
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26 settimane (periodo di trattamento)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 dicembre 2020
Completamento primario (Effettivo)
19 settembre 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
20 marzo 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 agosto 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 settembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
10 settembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALXN1210-TMA-313
- 2020-000144-61 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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