Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ravulizumab vid trombotisk mikroangiopati efter hematopoetisk stamcellstransplantation

17 juni 2026 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie av Ravulizumab hos vuxna och ungdomar som har trombotisk mikroangiopati (TMA) efter hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)

Denna studie kommer att utvärdera ravulizumabs effekt, säkerhet, farmakokinetik och farmakodynamik hos vuxna och ungdomar med hematopoetisk stamcellstransplantation-associerad trombotisk mikroangiopati (HSCT-TMA). I steg 1, en öppen enarmsperiod, kommer doseringsregimen att bekräftas. I steg 2 kommer deltagarna att randomiseras för att antingen få blindad ravulizumab plus bästa stödjande vård eller matchande placebo plus bästa stödjande vård. Behandlingsperioden är 26 veckor (öppen för steg 1 och randomiserad, dubbelblind och placebokontrollerad för steg 2) följt av en 26-veckors uppföljningsperiod.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

148

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3050
        • Research Site
  • Belgien
      • Bruges, Belgien, 8000
        • Research Site
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Research Site
      • Chênée, Belgien, 4032
        • Research Site
      • Yvoir, Belgien, 5530
        • Research Site
  • Brasilien
      • Cerqueira César, Brasilien, 05403-000
        • Research Site
      • Florianópolis, Brasilien, 88034-000
        • Research Site
      • Jaú, Brasilien, 17210-080
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasilien, 90110-270
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20230-130
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brasilien, 15090-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 05.403-010
        • Research Site
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49033
        • Research Site
      • La Tronche, Frankrike, 38043
        • Research Site
      • Nice, Frankrike, 06200
        • Research Site
  • Förenta staterna
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • Research Site
    • Michigan
      • Grosse Pointe Farms, Michigan, Förenta staterna, 48236
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15232
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
        • Research Site
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 12462
        • Research Site
      • Pátrai, Grekland, 26504
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grekland, 57010
        • Research Site
  • Israel
      • Halfa, Israel, 31096
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italien
      • Roma, Italien, 00168
        • Research Site
      • Udine, Italien, 33100
        • Research Site
  • Japan
      • Akita, Japan, 010-8543
        • Research Site
      • Anjo, Japan, 446-8602
        • Research Site
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Research Site
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Isehara-shi, Japan, 259-1193
        • Research Site
      • Kurashiki-shi, Japan, 710-8602
        • Research Site
      • Minatoku, Japan, 105-8470
        • Research Site
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Research Site
      • Osakasayama-shi, Japan, 589-8511
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8638
        • Research Site
      • Suita-shi, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Tsukuba, Japan, 305-8576
        • Research Site
      • Wakayama, Japan, 641-8510
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
        • Research Site
  • Kina
      • Suzhou, Kina, 215006
        • Research Site
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Research Site
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Granada, Spanien, 18014
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spanien, 08908
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Research Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Research Site
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Research Site
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Research Site
      • Seville, Spanien, 41013
        • Research Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, W12 0HS
        • Research Site
      • Nottingham, Storbritannien, NG5 1PB
        • Research Site
  • Sverige
      • Huddinge, Sverige, 141 57
        • Research Site
  • Sydkorea
      • Goyang-si, Sydkorea, 10408
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Research Site
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Research Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. 12 år eller äldre vid tidpunkten för samtycke/medgivande.
  2. Fick HSCT under de senaste 12 månaderna
  3. Diagnos av TMA som kvarstår i minst 72 timmar trots initial behandling
  4. En TMA-diagnos baserad på uppfyllande av de valda kriterierna under screeningperioden och/eller <=14 dagar före screeningperioden.
  5. Kroppsvikt ≥ 30 kg vid screening.
  6. Kvinnliga deltagare i fertil ålder och manliga deltagare med kvinnliga partner i fertil ålder måste använda mycket effektiva preventivmedel.
  7. Deltagarna måste vaccineras mot meningokockinfektioner om det är kliniskt möjligt. Deltagare som inte kan få meningokockvaccin bör få antibiotikaprofylax.
  8. Deltagare eller deras juridiskt auktoriserade representant måste kunna ge undertecknat informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  1. Trombotisk trombocytopen purpura (TTP) bevisad av ADAMTS13-brist
  2. Shigatoxin-producerande Escherichia coli-infektion
  3. Positivt direkt Coombs-test.
  4. Klinisk diagnos av disseminerad intravaskulär koagulation (DIC).
  5. Känd benmärgs-/transplantatsvikt.
  6. Diagnos av veno-ocklusiv sjukdom.
  7. Humant immunbristvirus (HIV) infektion.
  8. Olöst meningokocksjukdom.
  9. Förekomst av sepsis som kräver vasopressorstöd.
  10. Graviditet eller amning.
  11. Tidigare eller för närvarande behandlad med en komplementhämmare.
  12. Andningssvikt som kräver mekanisk ventilation.
  13. Akut och/eller kronisk hjärtsvikt.
  14. Deltagande i en interventionell behandlingsstudie av någon terapi för TMA.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ravulizumab

I steg 1 kommer alla deltagare att få öppen etikett ravulizumab plus Best Supportive Care (BSC).

I steg 2 kommer deltagarna att få blindad ravulizumab plus Best Supportive Care (BSC).
Biologisk: Ravulizumab
Viktbaserade doser av ravulizumab kommer att administreras intravenöst som laddningsdosregim följt av underhållsdosering var 8:e vecka.
Andra namn:
  • Ultomiris, ALXN1210
Övrig: Bästa stödjande vården
Deltagarna kommer att få mediciner, terapier och interventioner enligt standardprotokoll för sjukhusbehandling (såvida det inte är specifikt förbjudet enligt protokollet).
Placebo-jämförare: Placebo
I steg 2 kommer deltagare som randomiserats till placeboarmen att få matchande placebo plus BSC.
Övrig: Placebo
Matchande placebo
Övrig: Bästa stödjande vården
Deltagarna kommer att få mediciner, terapier och interventioner enligt standardprotokoll för sjukhusbehandling (såvida det inte är specifikt förbjudet enligt protokollet).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Händelsefri överlevnad
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod)
Händelsefri överlevnad under den 26 veckors behandlingsperioden definierad som tiden från randomisering fram till den första av de två följande händelserna: död och klinisk försämring.
26 veckor (behandlingsperiod)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Dags till TMA-svar
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod)
26 veckor (behandlingsperiod)
Ändring från Baseline i eGFR
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor
26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor
Total överlevnad
Tidsram: Dag 100, 26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor
Dag 100, 26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor
Icke-återfallsdödlighet
Tidsram: Dag 100, 26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor
Dag 100, 26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor
Hematologisk respons
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod)
26 veckor (behandlingsperiod)
TMA-svar och tid till svar för varje enskild komponent i TMA
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod)
26 veckor (behandlingsperiod)
Dags för hematologisk respons
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod)
26 veckor (behandlingsperiod)
Hemoglobinrespons
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod)
26 veckor (behandlingsperiod)
Partiell respons
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod)
26 veckor (behandlingsperiod)
Förlust av TMA-svar
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod)
26 veckor (behandlingsperiod)
Varaktighet för TMA-svar
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor
26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor
Förändringar från baslinjen i Haptoglobin, Trombocyter, LDH och Hemoglobin
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor
26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor
Modifierat TMA-svar
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod)
26 veckor (behandlingsperiod)
Förändring från baslinjen i TMA-associerad organdysfunktion i njursystemet, kardiovaskulära systemet, lungsystemet, CNS och GI-systemet
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor
26 veckor (behandlingsperiod) och 52 veckor
TMA Återfall
Tidsram: Uppföljningsperiod
Uppföljningsperiod
Blodplättsrespons
Tidsram: 26 veckor (behandlingsperiod)
26 veckor (behandlingsperiod)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 december 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

19 september 2025

Avslutad studie (Faktisk)

20 mars 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 augusti 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 september 2020

Första postat (Faktisk)

10 september 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALXN1210-TMA-313
  • 2020-000144-61 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera