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Ravulizumab bei thrombotischer Mikroangiopathie nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation

17. Juni 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zu Ravulizumab bei erwachsenen und jugendlichen Teilnehmern mit thrombotischer Mikroangiopathie (TMA) nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT)

Diese Studie wird die Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Ravulizumab bei erwachsenen und jugendlichen Teilnehmern mit hämatopoetischer Stammzelltransplantation-assoziierter thrombotischer Mikroangiopathie (HSCT-TMA) untersuchen. In Stufe 1, einer offenen, einarmigen Phase, wird das Dosierungsschema bestätigt. In Phase 2 werden die Teilnehmer randomisiert, um entweder verblindetes Ravulizumab plus beste unterstützende Behandlung oder passendes Placebo plus beste unterstützende Behandlung zu erhalten. Die Behandlungsdauer beträgt 26 Wochen (offen für Stufe 1 und randomisiert, doppelblind und placebokontrolliert für Stufe 2), gefolgt von einer 26-wöchigen Nachbeobachtungszeit.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

148

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3050
        • Research Site
  • Belgien
      • Bruges, Belgien, 8000
        • Research Site
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Research Site
      • Chênée, Belgien, 4032
        • Research Site
      • Yvoir, Belgien, 5530
        • Research Site
  • Brasilien
      • Cerqueira César, Brasilien, 05403-000
        • Research Site
      • Florianópolis, Brasilien, 88034-000
        • Research Site
      • Jaú, Brasilien, 17210-080
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasilien, 90110-270
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20230-130
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brasilien, 15090-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 05.403-010
        • Research Site
  • China
      • Suzhou, China, 215006
        • Research Site
      • Tianjin, China, 300020
        • Research Site
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Research Site
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Research Site
  • Frankreich
      • Angers, Frankreich, 49033
        • Research Site
      • La Tronche, Frankreich, 38043
        • Research Site
      • Nice, Frankreich, 06200
        • Research Site
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 12462
        • Research Site
      • Pátrai, Griechenland, 26504
        • Research Site
      • Thessaloniki, Griechenland, 57010
        • Research Site
  • Israel
      • Halfa, Israel, 31096
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italien
      • Roma, Italien, 00168
        • Research Site
      • Udine, Italien, 33100
        • Research Site
  • Japan
      • Akita, Japan, 010-8543
        • Research Site
      • Anjo, Japan, 446-8602
        • Research Site
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Research Site
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Isehara-shi, Japan, 259-1193
        • Research Site
      • Kurashiki-shi, Japan, 710-8602
        • Research Site
      • Minatoku, Japan, 105-8470
        • Research Site
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Research Site
      • Osakasayama-shi, Japan, 589-8511
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8638
        • Research Site
      • Suita-shi, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Tsukuba, Japan, 305-8576
        • Research Site
      • Wakayama, Japan, 641-8510
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
        • Research Site
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • Research Site
  • Schweden
      • Huddinge, Schweden, 141 57
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Granada, Spanien, 18014
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spanien, 08908
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Research Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Research Site
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Research Site
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Research Site
      • Seville, Spanien, 41013
        • Research Site
  • Südkorea
      • Goyang-si, Südkorea, 10408
        • Research Site
      • Seoul, Südkorea, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Südkorea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Südkorea, 06351
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Research Site
    • Michigan
      • Grosse Pointe Farms, Michigan, Vereinigte Staaten, 48236
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
        • Research Site
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich, NG5 1PB
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. 12 Jahre oder älter zum Zeitpunkt der Einwilligung/Zustimmung.
  2. HSCT innerhalb der letzten 12 Monate erhalten
  3. Diagnose einer TMA, die trotz anfänglicher Behandlung mindestens 72 Stunden anhält
  4. Eine TMA-Diagnose basierend auf der Erfüllung der ausgewählten Kriterien während des Screening-Zeitraums und/oder <=14 Tage vor dem Screening-Zeitraum.
  5. Körpergewicht ≥ 30 Kilogramm beim Screening.
  6. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter und männliche Teilnehmer mit weiblichen Partnern im gebärfähigen Alter müssen eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden.
  7. Die Teilnehmer müssen, sofern klinisch machbar, gegen Meningokokken-Infektionen geimpft sein. Teilnehmer, die keine Meningokokken-Impfung erhalten können, sollten eine Antibiotika-Prophylaxe erhalten.
  8. Die Teilnehmer oder ihre gesetzlich bevollmächtigten Vertreter müssen in der Lage sein, eine unterschriebene Einverständniserklärung oder Zustimmung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  1. Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP), nachgewiesen durch ADAMTS13-Mangel
  2. Shiga-Toxin, das eine Escherichia-coli-Infektion verursacht
  3. Positiver direkter Coombs-Test.
  4. Klinische Diagnose der disseminierten intravaskulären Gerinnung (DIC).
  5. Bekanntes Knochenmark-/Transplantatversagen.
  6. Diagnose der Venenverschlusskrankheit.
  7. Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
  8. Ungelöste Meningokokken-Erkrankung.
  9. Vorliegen einer Sepsis, die Vasopressorunterstützung erfordert.
  10. Schwangerschaft oder Stillzeit.
  11. Früher oder derzeit mit einem Komplementhemmer behandelt.
  12. Atemversagen, das eine mechanische Beatmung erfordert.
  13. Akute und/oder chronische Herzinsuffizienz.
  14. Teilnahme an einer interventionellen Behandlungsstudie zu einer beliebigen Therapie für TMA.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ravulizumab

In Phase 1 erhalten alle Teilnehmer offenes Ravulizumab plus Best Supportive Care (BSC).

In Phase 2 erhalten die Teilnehmer verblindetes Ravulizumab plus Best Supportive Care (BSC).
Biologisch: Ravulizumab
Gewichtsabhängige Ravulizumab-Dosen werden intravenös als Aufsättigungsdosis verabreicht, gefolgt von einer Erhaltungsdosis alle 8 Wochen.
Andere Namen:
  • Ultomiris, ALXN1210
Sonstiges: Beste unterstützende Pflege
Die Teilnehmer erhalten Medikamente, Therapien und Eingriffe gemäß den Standardbehandlungsprotokollen des Krankenhauses (sofern nicht ausdrücklich durch das Protokoll verboten).
Placebo-Komparator: Placebo
In Phase 2 erhalten Teilnehmer, die randomisiert dem Placebo-Arm zugeteilt wurden, passendes Placebo plus BSC.
Sonstiges: Placebo
Passendes Placebo
Sonstiges: Beste unterstützende Pflege
Die Teilnehmer erhalten Medikamente, Therapien und Eingriffe gemäß den Standardbehandlungsprotokollen des Krankenhauses (sofern nicht ausdrücklich durch das Protokoll verboten).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeit)
Ereignisfreies Überleben während der 26 -wöchigen Behandlungszeit als Zeit von der Randomisierung bis zum ersten der beiden folgenden Ereignisse: Tod und klinische Verschlechterung.
26 Wochen (Behandlungszeit)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeit bis zur TMA-Antwort
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum)
26 Wochen (Behandlungszeitraum)
Änderung der eGFR gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen
26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Tag 100, 26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen
Tag 100, 26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen
Mortalität ohne Rückfall
Zeitfenster: Tag 100, 26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen
Tag 100, 26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen
Hämatologische Reaktion
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum)
26 Wochen (Behandlungszeitraum)
TMA-Reaktion und Reaktionszeit für jede einzelne TMA-Komponente
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum)
26 Wochen (Behandlungszeitraum)
Zeit bis zur hämatologischen Reaktion
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum)
26 Wochen (Behandlungszeitraum)
Hämoglobin-Reaktion
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum)
26 Wochen (Behandlungszeitraum)
Teilweise Antwort
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum)
26 Wochen (Behandlungszeitraum)
Verlust der TMA-Reaktion
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum)
26 Wochen (Behandlungszeitraum)
Dauer der TMA-Antwort
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen
26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Haptoglobin, Blutplättchen, LDH und Hämoglobin
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen
26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen
Modifizierte TMA-Antwort
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum)
26 Wochen (Behandlungszeitraum)
Veränderung der TMA-assoziierten Organfunktionsstörung im Nierensystem, Herz-Kreislauf-System, Lungensystem, ZNS und GI-System gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen
26 Wochen (Behandlungszeitraum) und 52 Wochen
TMA-Rückfall
Zeitfenster: Nachbeobachtungszeitraum
Nachbeobachtungszeitraum
Thrombozytenreaktion
Zeitfenster: 26 Wochen (Behandlungszeitraum)
26 Wochen (Behandlungszeitraum)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. September 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. März 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN1210-TMA-313
  • 2020-000144-61 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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