评估 PH 3 型患者 DCR-PHXC 的安全性、耐受性、PK 和 PD 的研究 (PHYOX4)
2024年9月11日 更新者：Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
一项 1 期安慰剂对照、双盲、多中心研究，以评估单剂量 DCR-PHXC 在原发性高草酸尿症 3 型患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学
DCR-PHXC-104研究旨在评估单剂量 DCR-PHXC 在原发性高草酸尿症 3 型（ PH3）中的安全性、耐受性和药理学参数。
参与者应在筛查后 12 个月内发生过至少一次结石事件且肾功能完好。
研究概览
详细说明
在随机化之前，对潜在参与者进行最多 35 天的筛选（对于需要重复筛选 24 小时尿液收集或最初无法分析的筛选实验室评估样本的参与者，需要额外 7 天的时间）。 符合条件的参与者将在第 1 天接受单剂 DCR-PHXC 或安慰剂。
为了保持治疗盲法，在研究被揭盲之前，将不会向研究地点或其他设盲人员报告可能使研究揭盲的 24 小时尿液草酸盐 (Uox) 结果。
预计将筛选大约 10 名参与者，以随机分配 6 名参与者（2:1 随机化；4 名 nedosiran:2 名安慰剂）参加研究。
在长达 6 周的筛选期之后，参与者将返回诊所进行临时访问，直到第 85 天。第 1 天和第 85 天之间发生的访问可以作为家庭远程医疗访问进行，由调查员。 每个参与者的总学习时间约为 18 周。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Bonn、德国、53127
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10016
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London、英国、NW3 2QG
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam、荷兰、1105 AZ
- Clinical Trial Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 基因证实的PH3
- 在筛选期间进行的两次评估中，24 小时 Uox 排泄量≥ 0.7 mmol（根据 18 岁以下参与者每 1.73 m^2 体表面积 [BSA] 调整）
- 筛选期间两个 24 小时尿肌酐排泄值（mmol/kg/24 小时）之间的差异小于 20%
- 筛选时估计的肾小球滤过率 (eGFR) ≥ 30 mL/min，标准化为 1.73 m^2 BSA
在过去 12 个月内至少有一次结石事件的历史。 结石事件定义为以下任何一种：
- 需要医疗干预的肾结石，例如碎石术等门诊手术，或因确诊的结石相关疼痛和/或并发症而住院或住院手术干预；
- 伴有或不伴有血尿的结石通道；要么
- 需要药物治疗的肾绞痛。
关键排除标准：
- 系统性草酸贮积症临床表现的书面证据（包括预先存在的视网膜、心脏或皮肤钙化，或严重骨痛、病理性骨折或骨骼变形的病史）
- 血浆草酸盐 > 30 μmol/L
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：DCR-PHXC
至少 12 岁的参与者将通过皮下 (SC) 注射接受单剂量 3 mg/kg DCR-PHXC（或 nedosiran）。
6-11 岁的参与者将通过 SC 注射接受单剂量 3.5 mg/kg DCR-PHXC（nedosiran）。
|
干预，药物，DCR-PHXC
其他名称：
|
|
安慰剂比较：无菌生理盐水（0.9% NaCl）
参与者将接受用于皮下 (SC) 注射的单剂量无菌生理盐水（0.9% NaCl），注射体积与 DCR-PHXC 相同，用作安慰剂。
|
安慰剂对照
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
PH3 患者单剂量 DCR-PHXC 的安全性概况
大体时间：筛选至第 85 天
|
具有临床意义的实验室结果、生命体征和 12 导联 ECG 结果异常的患者人数
|
筛选至第 85 天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
PH3 患者单剂量 DCR-PHXC 的血浆药代动力学 (PK)
大体时间：第 1 天（给药）至第 29 天
|
测量 DCR-PHXC 的最大血浆浓度
|
第 1 天（给药）至第 29 天
|
|
连续 2 次就诊时 24 小时尿草酸盐 (Uox) 比基线下降 > 30% 的参与者比例
大体时间：筛选后，将在第 29、43、57 和 85 天测量 24 小时 Uox。
|
参与者必须与 2 次筛选的 24 小时 Uox 值的平均值保持至少 30% 的降低，才能被视为对治疗有“反应者”。
反应者与无反应者的比例将用于评估单剂量 DCR-PHXC 在 PH3 患者中的疗效。
|
筛选后，将在第 29、43、57 和 85 天测量 24 小时 Uox。
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Alexandra Haagensen, MD, MBA、Dicerna Pharmaceuticals
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年9月14日
初级完成 (实际的)
2021年9月7日
研究完成 (实际的)
2021年9月7日
研究注册日期
首次提交
2020年9月2日
首先提交符合 QC 标准的
2020年9月14日
首次发布 (实际的)
2020年9月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年9月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年9月11日
最后验证
2024年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- DCR-PHXC-104
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.