Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD DCR-PHXC u pacientů s PH typu 3 (PHYOX4)

9. září 2021 aktualizováno: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, multicentrická studie fáze 1 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky jedné dávky DCR-PHXC u pacientů s primární hyperoxalurií typu 3

Studie DCR-PHXC-104 je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost a farmakologické parametry jedné dávky DCR-PHXC u primární hyperoxalurie typu 3 (PH3). Účastníci by měli mít alespoň jednu příhodu kamenů do 12 měsíců od screeningu a intaktní renální funkce.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Potenciální účastníci jsou před randomizací vyšetřováni po dobu až 35 dnů (s 7denním obdobím navíc pro účastníky, kteří musí opakovat screeningové 24hodinové odběry moči nebo původně neanalyzovatelné vzorky screeningové laboratorní analýzy). Způsobilí účastníci obdrží jednu dávku DCR-PHXC nebo placebo v den 1.

Aby byla léčba zaslepena, 24hodinové výsledky oxalátu v moči (Uox), které by mohly odslepit studii, nebudou hlášeny vyšetřujícím pracovištím nebo jinému zaslepenému personálu, dokud nebude studie odslepena.

Očekává se, že bude vyšetřeno přibližně 10 účastníků za účelem randomizace 6 účastníků (randomizace 2:1; 4 nedosiran:2 placebo) do studie.

Po 6týdenním screeningovém období se účastníci vrátí na kliniku k prozatímním návštěvám až do 85. dne. Návštěvy mezi 1. a 85. dnem mohou být prováděny jako domácí telemedicínské návštěvy podle uvážení vyšetřovatel. Celková doba studia pro každého účastníka je přibližně 18 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzeno PH3
  • 24hodinové vylučování Uox ≥ 0,7 mmol (upraveno na 1,73 m^2 tělesného povrchu [BSA] u účastníků < 18 let) v obou hodnoceních provedených ve screeningovém období
  • Méně než 20% odchylka mezi dvěma 24hodinovými hodnotami vylučování kreatininu močí (mmol/kg/24 hodin) v období screeningu
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) při screeningu ≥ 30 ml/min, normalizovaná na 1,73 m^2 BSA

  • Historie alespoň jedné kamenné události za posledních 12 měsíců. Kamenné události jsou definovány jako některá z následujících:

    • ledvinový kámen vyžadující lékařskou intervenci, např. ambulantní procedury, jako je litotrypse, nebo hospitalizace nebo hospitalizační chirurgický zákrok pro potvrzenou bolest a/nebo komplikace související s kameny;
    • průchod kamenů s hematurií nebo bez ní; nebo
    • ledvinová kolika vyžadující léky.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Zdokumentovaný důkaz klinických projevů systémové oxalózy (včetně již existujících kalcifikací sítnice, srdce nebo kůže nebo anamnézy silné bolesti kostí, patologických zlomenin nebo deformací kostí)
  • Plazmatický oxalát > 30 μmol/L

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: DCR-PHXC
Účastníci, kterým je alespoň 12 let, dostanou jednorázovou dávku 3 mg/kg DCR-PHXC (nebo nedosiran) subkutánní (SC) injekcí. Účastníci, kteří jsou ve věku 6-11 let, dostanou jednu dávku 3,5 mg/kg DCR-PHXC (nedosiran) prostřednictvím SC injekce.
Lék: DCR-PHXC
Zásah, lék, DCR-PHXC
Ostatní jména:
  • Nedosiran
Komparátor placeba: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
Účastníci obdrží jednu dávku sterilního normálního fyziologického roztoku (0,9% NaCl) pro subkutánní (SC) injekci, podávanou ve stejném injekčním objemu jako DCR-PHXC, aby sloužil jako placebo.
Lék: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
Srovnávač placeba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnostní profil jedné dávky DCR-PHXC u pacientů s PH3
Časové okno: Promítání do 85. dne
Počet pacientů s abnormalitami klinicky významných laboratorních výsledků, vitálních funkcí a nálezů na 12svodovém EKG
Promítání do 85. dne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatická farmakokinetika (PK) jedné dávky DCR-PHXC u pacientů s PH3
Časové okno: Den 1 (dávkování) až den 29
Změřte maximální plazmatickou koncentraci DCR-PHXC
Den 1 (dávkování) až den 29
Podíl účastníků, kteří dosáhli > 30% snížení od výchozí hodnoty v 24hodinovém oxalátu v moči (Uox) při 2 po sobě jdoucích návštěvách
Časové okno: Po screeningu bude 24hodinový Uox měřen ve dnech 29, 43, 57 a 85.
Aby byli účastníci považováni za „reagující“ na léčbu, musí si udržet alespoň 30% pokles oproti průměru ze 2 hodnot Uox 24hodinového screeningu. Podíl respondérů k nereagujícím se použije k posouzení účinnosti jedné dávky DCR-PHXC u pacientů s PH3.
Po screeningu bude 24hodinový Uox měřen ve dnech 29, 43, 57 a 85.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Alexandra Haagensen, MD, MBA, Dicerna Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. září 2020

Primární dokončení (Aktuální)

7. září 2021

Dokončení studie (Aktuální)

7. září 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

18. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. září 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. září 2021

Naposledy ověřeno

1. září 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DCR-PHXC-104

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Primární hyperoxalurie typu 3

Klinické studie na DCR-PHXC

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit