Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i PD DCR-PHXC u pacjentów z PH typu 3 (PHYOX4)

9 września 2021 zaktualizowane przez: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe badanie fazy 1 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę pojedynczej dawki DCR-PHXC u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią typu 3

Badanie DCR-PHXC-104 ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i parametrów farmakologicznych pojedynczej dawki DCR-PHXC w pierwotnej hiperoksalurii typu 3 (PH3). Uczestnicy powinni mieć co najmniej jeden incydent kamicy w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego i nienaruszoną czynność nerek.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Potencjalni uczestnicy są badani przesiewowo przez okres do 35 dni (z dodatkowym 7-dniowym okresem dla uczestników, którzy są zobowiązani do powtórzenia badania przesiewowego 24-godzinnych zbiórek moczu lub początkowo niemożliwych do analizy przesiewowych próbek laboratoryjnych) przed randomizacją. Kwalifikujący się uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę DCR-PHXC lub placebo pierwszego dnia.

W celu utrzymania zaślepionego leczenia, wyniki 24-godzinnego badania szczawianu moczu (Uox), które mogłyby odślepić badanie, nie będą zgłaszane do ośrodków badawczych ani innego zaślepionego personelu, dopóki badanie nie zostanie odślepione.

Oczekuje się, że około 10 uczestników zostanie poddanych badaniu przesiewowemu w celu randomizacji 6 uczestników (randomizacja 2:1; 4 nedosiran:2 placebo) do badania.

Po trwającym do 6 tygodni okresie przesiewowym uczestnicy wrócą do kliniki na wizyty tymczasowe do dnia 85. Wizyty odbywające się między wizytą w dniu 1 a dniem 85 mogą być przeprowadzane jako wizyty telemedyczne w domu według uznania Śledczy. Całkowity czas nauki dla każdego uczestnika wynosi około 18 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Genetycznie potwierdzony PH3
  • 24-godzinne wydalanie Uox ≥ 0,7 mmol (skorygowane na 1,73 m2 powierzchni ciała [BSA] u uczestników < 18 lat) w obu ocenach przeprowadzonych w okresie przesiewowym
  • Mniej niż 20% zmienność między dwiema wartościami 24-godzinnego wydalania kreatyniny z moczem (mmol/kg/24 godziny) w okresie przesiewowym
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) w badaniu przesiewowym ≥ 30 ml/min, znormalizowany do 1,73 m^2 BSA

  • Historia co najmniej jednego zdarzenia związanego z kamieniem w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Kamienne zdarzenia są definiowane jako dowolne z poniższych:

    • kamień nerkowy wymagający interwencji medycznej, np. procedury ambulatoryjne, takie jak litotrypsja, lub hospitalizacja lub interwencja chirurgiczna w szpitalu z powodu potwierdzonego bólu i/lub powikłań związanych z kamieniem;
    • kamienne przejście z krwiomoczem lub bez; lub
    • kolka nerkowa wymagająca leczenia.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Udokumentowane dowody klinicznych objawów oksalozy układowej (w tym istniejące wcześniej zwapnienia siatkówki, serca lub skóry, lub historia silnego bólu kości, patologicznych złamań lub deformacji kości)
  • Szczawian w osoczu > 30 μmol/L

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: DCR-PHXC
Uczestnicy w wieku co najmniej 12 lat otrzymają pojedynczą dawkę 3 mg/kg DCR-PHXC (lub nedosiranu) we wstrzyknięciu podskórnym (SC). Uczestnicy w wieku 6-11 lat otrzymają pojedynczą dawkę 3,5 mg/kg DCR-PHXC (nedosiran) we wstrzyknięciu podskórnym.
Lek: DCR-PHXC
Interwencja, lek, DCR-PHXC
Inne nazwy:
  • Nedosiran
Komparator placebo: Sterylna normalna sól fizjologiczna (0,9% NaCl)
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę jałowej soli fizjologicznej (0,9% NaCl) do wstrzyknięcia podskórnego (SC), podawaną w takiej samej objętości wstrzyknięcia jak DCR-PHXC, aby służyć jako placebo.
Lek: Sterylna normalna sól fizjologiczna (0,9% NaCl)
Komparator placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Profil bezpieczeństwa pojedynczej dawki DCR-PHXC u pacjentów z PH3
Ramy czasowe: Przegląd do dnia 85
Liczba pacjentów z nieprawidłowościami w istotnych klinicznie wynikach badań laboratoryjnych, parametrach życiowych i wynikach 12-odprowadzeniowego EKG
Przegląd do dnia 85

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka w osoczu (PK) pojedynczej dawki DCR-PHXC u pacjentów z PH3
Ramy czasowe: Dzień 1 (dawkowanie) do dnia 29
Zmierzyć maksymalne stężenie DCR-PHXC w osoczu
Dzień 1 (dawkowanie) do dnia 29
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli > 30% spadek w stosunku do wartości wyjściowych w 24-godzinnym szczawianie moczu (Uox) podczas 2 kolejnych wizyt
Ramy czasowe: Po badaniu przesiewowym 24-godzinny Uox będzie mierzony w dniach 29, 43, 57 i 85.
Uczestnicy muszą utrzymać co najmniej 30% spadek średniej z 2 badań przesiewowych 24-godzinnych wartości Uox, aby zostać uznanymi za „reagujących” na leczenie. Proporcja osób reagujących do osób niereagujących zostanie wykorzystana do oceny skuteczności pojedynczej dawki DCR-PHXC u pacjentów z PH3.
Po badaniu przesiewowym 24-godzinny Uox będzie mierzony w dniach 29, 43, 57 i 85.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Alexandra Haagensen, MD, MBA, Dicerna Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 września 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 września 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 września 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 września 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 września 2021

Ostatnia weryfikacja

1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DCR-PHXC-104

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na DCR-PHXC

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hong Kong

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj