Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, переносимости, ФК и ФД DCR-PHXC у пациентов с ЛГ 3 типа (PHYOX4)

11 сентября 2024 г. обновлено: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Плацебо-контролируемое, двойное слепое, многоцентровое исследование фазы 1 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики однократной дозы DCR-PHXC у пациентов с первичной гипероксалурией 3 типа

Исследование DCR-PHXC-104 предназначено для оценки безопасности, переносимости и фармакологических параметров однократной дозы DCR-PHXC при первичной гипероксалурии 3 типа (PH3). У участников должен был быть хотя бы один случай мочекаменной болезни в течение 12 месяцев скрининга и сохранная функция почек.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Потенциальные участники проходят скрининг в течение периода до 35 дней (с дополнительным 7-дневным периодом для участников, которым необходимо повторить скрининг 24-часового сбора мочи или первоначально не поддающихся анализу скрининговых лабораторных оценочных образцов) до рандомизации. Подходящие участники получат одну дозу DCR-PHXC или плацебо в День 1.

Чтобы сохранить слепое лечение, результаты 24-часового анализа оксалата мочи (Uox), которые могли бы раскрыть исследование, не будут сообщаться в исследовательские центры или другому ослепленному персоналу до тех пор, пока исследование не будет снято.

Ожидается, что приблизительно 10 участников будут подвергнуты скринингу для рандомизации 6 участников (рандомизация 2:1; 4 недосиран:2 плацебо) для исследования.

После 6-недельного скринингового периода участники вернутся в клинику для промежуточных посещений до 85-го дня. Посещения, происходящие между 1-м и 85-м днями, могут проводиться как телемедицинские визиты на дому по усмотрению Следователь. Общее время обучения для каждого участника составляет примерно 18 недель.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Bonn, Германия, 53127
        • Clinical Trial Site
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Clinical Trial Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Генетически подтвержденный PH3
  • 24-часовая экскреция Uox ≥ 0,7 ммоль (с поправкой на 1,73 м^2 площади поверхности тела [ППТ] у участников младше 18 лет) по обоим оценкам, проведенным в период скрининга
  • Различие менее 20% между двумя значениями 24-часовой экскреции креатинина с мочой (ммоль/кг/24 часа) в период скрининга
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) при скрининге ≥ 30 мл/мин, нормализованная до 1,73 м^2 BSA

  • В анамнезе, по крайней мере, один случай камня в течение последних 12 месяцев. Каменные события определяются как любое из следующего:

    • камни в почках, требующие медицинского вмешательства, например, амбулаторных процедур, таких как литотрипсия, госпитализации или стационарного хирургического вмешательства при подтвержденной боли и/или осложнениях, связанных с камнями;
    • отхождение камней с гематурией или без нее; или же
    • почечная колика, требующая медикаментозного лечения.

Ключевые критерии исключения:

  • Документально подтвержденные клинические проявления системного оксалоза (включая ранее существовавшие кальцификации сетчатки, сердца или кожи, или сильные боли в костях, патологические переломы или деформации костей в анамнезе)
  • Оксалат плазмы > 30 мкмоль/л

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: DCR-PHXC
Участники в возрасте не менее 12 лет получат разовую дозу 3 мг/кг DCR-PHXC (или недосиран) посредством подкожной (п/к) инъекции. Участники в возрасте от 6 до 11 лет получат однократную дозу 3,5 мг/кг DCR-PHXC (недосиран) посредством подкожной инъекции.
Лекарство: DCR-PHXC
Вмешательство, препарат, DCR-PHXC
Другие имена:
  • Недосиран
Плацебо Компаратор: Стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl)
Участники получат одну дозу стерильного физиологического раствора (0,9% NaCl) для подкожной (п/к) инъекции в том же объеме инъекции, что и DCR-PHXC, в качестве плацебо.
Лекарство: Стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl)
Компаратор плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Профиль безопасности однократной дозы DCR-PHXC у пациентов с PH3
Временное ограничение: Скрининг до 85-го дня
Количество пациентов с отклонениями в клинически значимых лабораторных результатах, основных показателях жизнедеятельности и ЭКГ в 12 отведениях
Скрининг до 85-го дня

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Плазменная фармакокинетика (ФК) однократной дозы DCR-PHXC у пациентов с PH3
Временное ограничение: День 1 (дозировка) по День 29
Измерьте максимальную концентрацию в плазме DCR-PHXC
День 1 (дозировка) по День 29
Доля участников, достигших > 30% снижения по сравнению с исходным уровнем 24-часового оксалата мочи (Uox) при 2 последовательных посещениях.
Временное ограничение: После скрининга 24-часовой Uox будет измеряться в дни 29, 43, 57 и 85.
Участники должны поддерживать по крайней мере 30% снижение среднего значения Uox за 2 скрининга за 24 часа, чтобы считаться «отвечающими» на лечение. Соотношение ответивших и не ответивших будет использоваться для оценки эффективности однократной дозы DCR-PHXC у пациентов с PH3.
После скрининга 24-часовой Uox будет измеряться в дни 29, 43, 57 и 85.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Следователи

  • Директор по исследованиям: Alexandra Haagensen, MD, MBA, Dicerna Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 сентября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

7 сентября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

7 сентября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 сентября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 сентября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 сентября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 сентября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 сентября 2024 г.

Последняя проверка

1 сентября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DCR-PHXC-104

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования DCR-PHXC

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mauritius

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться