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Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD von DCR-PHXC bei Patienten mit PH Typ 3 (PHYOX4)

11. September 2024 aktualisiert von: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Eine placebokontrollierte, doppelblinde, multizentrische Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik einer Einzeldosis von DCR-PHXC bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 3

Die DCR-PHXC-104-Studie dient der Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und pharmakologischen Parameter einer Einzeldosis von DCR-PHXC bei primärer Hyperoxalurie Typ 3 (PH3). Die Teilnehmer sollten mindestens ein Steinereignis innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening und intakter Nierenfunktion gehabt haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Potenzielle Teilnehmer werden vor der Randomisierung über einen Zeitraum von bis zu 35 Tagen gescreent (mit einem zusätzlichen Zeitraum von 7 Tagen für Teilnehmer, die das Screening von 24-Stunden-Urinsammlungen oder anfänglich nicht analysierbaren Screening-Laborbewertungsproben wiederholen müssen). Berechtigte Teilnehmer erhalten an Tag 1 eine Einzeldosis DCR-PHXC oder ein Placebo.

Um die Behandlungsblindheit aufrechtzuerhalten, werden 24-Stunden-Urin-Oxalat (Uox)-Ergebnisse, die die Studie entblinden könnten, nicht an Untersuchungszentren oder anderes verblindetes Personal gemeldet, bis die Studie entblindet wurde.

Es wird erwartet, dass ungefähr 10 Teilnehmer gescreent werden, um 6 Teilnehmer (2:1-Randomisierung; 4 Nedosiran:2-Placebo) für die Studie zu randomisieren.

Nach dem bis zu 6-wöchigen Screening-Zeitraum kehren die Teilnehmer für Zwischenbesuche bis zum Tag 85 in die Klinik zurück. Besuche, die zwischen dem Tag 1 und dem Tag 85 stattfinden, können nach Ermessen von als telemedizinische Besuche zu Hause durchgeführt werden der Ermittler. Die Gesamtstudienzeit für jeden Teilnehmer beträgt ungefähr 18 Wochen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Clinical Trial Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigtes PH3
  • 24-Stunden-Uox-Ausscheidung ≥ 0,7 mmol (angepasst pro 1,73 m^2 Körperoberfläche [KOF] bei Teilnehmern < 18 Jahren) bei beiden im Screening-Zeitraum durchgeführten Bewertungen
  • Weniger als 20 % Variation zwischen den beiden 24-Stunden-Urin-Kreatinin-Ausscheidungswerten (mmol/kg/24 Stunden) im Untersuchungszeitraum
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) beim Screening ≥ 30 ml/min, normalisiert auf 1,73 m^2 BSA

  • Geschichte von mindestens einem Steinereignis innerhalb der letzten 12 Monate. Steinereignisse sind wie folgt definiert:

    • Nierenstein, der einen medizinischen Eingriff erfordert, z. B. ambulante Verfahren wie Lithotripsie oder Krankenhausaufenthalt oder stationärer chirurgischer Eingriff bei bestätigten steinbedingten Schmerzen und/oder Komplikationen;
    • Steinpassage mit oder ohne Hämaturie; oder
    • Nierenkoliken, die Medikamente erfordern.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Dokumentierter Nachweis klinischer Manifestationen einer systemischen Oxalose (einschließlich vorbestehender Netzhaut-, Herz- oder Hautverkalkungen oder Vorgeschichte schwerer Knochenschmerzen, pathologischer Frakturen oder Knochendeformationen)
  • Plasmaoxalat > 30 μmol/l

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: DCR-PHXC
Teilnehmer, die mindestens 12 Jahre alt sind, erhalten eine Einzeldosis von 3 mg/kg DCR-PHXC (oder Nedosiran) durch subkutane (SC) Injektion. Teilnehmer im Alter von 6 bis 11 Jahren erhalten eine Einzeldosis von 3,5 mg/kg DCR-PHXC (Nedosiran) per SC-Injektion.
Arzneimittel: DCR-PHXC
Intervention, Medikament, DCR-PHXC
Andere Namen:
  • Nedosiran
Placebo-Komparator: Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)
Die Teilnehmer erhalten eine Einzeldosis steriler normaler Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) zur subkutanen (SC) Injektion, die im gleichen Injektionsvolumen wie DCR-PHXC verabreicht wird, um als Placebo zu dienen.
Arzneimittel: Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)
Placebo-Komparator

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitsprofil einer Einzeldosis DCR-PHXC bei PH3-Patienten
Zeitfenster: Screening bis Tag 85
Anzahl der Patienten mit Anomalien bei klinisch signifikanten Laborergebnissen, Vitalfunktionen und 12-Kanal-EKG-Befunden
Screening bis Tag 85

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasma-Pharmakokinetik (PK) einer Einzeldosis von DCR-PHXC bei PH3-Patienten
Zeitfenster: Tag 1 (Dosierung) bis Tag 29
Messen Sie die maximale Plasmakonzentration von DCR-PHXC
Tag 1 (Dosierung) bis Tag 29
Der Anteil der Teilnehmer, die bei 2 aufeinanderfolgenden Besuchen eine Abnahme des 24-Stunden-Urinoxalats (Uox) um > 30 % gegenüber dem Ausgangswert erreichten
Zeitfenster: Nach dem Screening wird 24-Stunden-Uox an den Tagen 29, 43, 57 und 85 gemessen.
Die Teilnehmer müssen eine mindestens 30 %ige Abnahme gegenüber dem Durchschnitt von 2 24-Stunden-Uox-Werten des Screenings aufrechterhalten, um als „Responder“ auf die Behandlung zu gelten. Das Verhältnis von Respondern zu Non-Respondern wird verwendet, um die Wirksamkeit einer Einzeldosis von DCR-PHXC bei PH3-Patienten zu beurteilen.
Nach dem Screening wird 24-Stunden-Uox an den Tagen 29, 43, 57 und 85 gemessen.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Ermittler

  • Studienleiter: Alexandra Haagensen, MD, MBA, Dicerna Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. September 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. September 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. September 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. September 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. September 2024

Zuletzt verifiziert

1. September 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DCR-PHXC-104

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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