Estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacocinética de DCR-PHXC en pacientes con HP tipo 3 (PHYOX4)

Criterios clave de inclusión:

• PH3 genéticamente confirmado
• Excreción de Uox en 24 horas ≥ 0,7 mmol (ajustada por 1,73 m^2 de área de superficie corporal [BSA] en participantes < 18 años) en ambas evaluaciones realizadas en el período de selección
• Menos del 20 % de variación entre los dos valores de excreción de creatinina en orina de 24 horas (mmol/kg/24 horas) en el período de selección
• Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) en la selección ≥ 30 ml/min, normalizada a 1,73 m^2 BSA

• Historial de al menos un evento de piedra en los últimos 12 meses. Los eventos de piedra se definen como cualquiera de los siguientes:

  • cálculos renales que requieren intervención médica, por ejemplo, procedimientos ambulatorios como litotricia, u hospitalización o intervención quirúrgica para pacientes hospitalizados por dolor y/o complicaciones confirmadas relacionadas con cálculos;
  • pasaje de cálculos con o sin hematuria; o
  • cólico renal que requiere medicación.

Criterios clave de exclusión:

• Evidencia documentada de manifestaciones clínicas de oxalosis sistémica (incluidas calcificaciones retinianas, cardíacas o cutáneas preexistentes, o antecedentes de dolor óseo intenso, fracturas patológicas o deformaciones óseas)
• Oxalato plasmático > 30 μmol/L