- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04555486
Estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacocinética de DCR-PHXC en pacientes con HP tipo 3 (PHYOX4)
Un estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo de fase 1 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de una dosis única de DCR-PHXC en pacientes con hiperoxaluria primaria tipo 3
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los participantes potenciales son evaluados durante un período de hasta 35 días (con un período adicional de 7 días para los participantes que deben repetir el examen de muestras de orina de 24 horas o muestras de evaluación de laboratorio de detección inicialmente no analizables) antes de la aleatorización. Los participantes elegibles recibirán una dosis única de DCR-PHXC o un placebo el día 1.
Para mantener el tratamiento ciego, los resultados de oxalato en orina de 24 horas (Uox) que podrían desenmascarar el estudio no se informarán a los sitios de investigación ni a otro personal cegado hasta que el estudio haya sido desenmascarado.
Se espera que aproximadamente 10 participantes sean examinados para aleatorizar a 6 participantes (aleatorización 2:1; 4 nedosiran:2 placebo) al estudio.
Después del período de selección de hasta 6 semanas, los participantes regresarán a la clínica para visitas intermedias hasta el día 85. Las visitas que se realicen entre el día 1 y el día 85 se pueden realizar como visitas de telemedicina en el hogar a discreción del el Investigador. El tiempo total de estudio para cada participante es de aproximadamente 18 semanas.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania, 53127
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Clinical Trial Site
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Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- PH3 genéticamente confirmado
- Excreción de Uox en 24 horas ≥ 0,7 mmol (ajustada por 1,73 m^2 de área de superficie corporal [BSA] en participantes < 18 años) en ambas evaluaciones realizadas en el período de selección
- Menos del 20 % de variación entre los dos valores de excreción de creatinina en orina de 24 horas (mmol/kg/24 horas) en el período de selección
- Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) en la selección ≥ 30 ml/min, normalizada a 1,73 m^2 BSA
Historial de al menos un evento de piedra en los últimos 12 meses. Los eventos de piedra se definen como cualquiera de los siguientes:
- cálculos renales que requieren intervención médica, por ejemplo, procedimientos ambulatorios como litotricia, u hospitalización o intervención quirúrgica para pacientes hospitalizados por dolor y/o complicaciones confirmadas relacionadas con cálculos;
- pasaje de cálculos con o sin hematuria; o
- cólico renal que requiere medicación.
Criterios clave de exclusión:
- Evidencia documentada de manifestaciones clínicas de oxalosis sistémica (incluidas calcificaciones retinianas, cardíacas o cutáneas preexistentes, o antecedentes de dolor óseo intenso, fracturas patológicas o deformaciones óseas)
- Oxalato plasmático > 30 μmol/L
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: DCR-PHXC
Los participantes que tengan al menos 12 años recibirán una dosis única de 3 mg/kg de DCR-PHXC (o nedosirán) mediante inyección subcutánea (SC).
Los participantes de 6 a 11 años recibirán una dosis única de 3,5 mg/kg de DCR-PHXC (nedosirán) mediante inyección SC.
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Intervención, fármaco, DCR-PHXC
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Solución salina normal estéril (0,9% NaCl)
Los participantes recibirán una dosis única de solución salina normal estéril (0,9 % NaCl) para inyección subcutánea (SC), administrada al mismo volumen de inyección que DCR-PHXC, para que sirva como placebo.
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Comparador de placebos
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Perfil de seguridad de una dosis única de DCR-PHXC en pacientes con PH3
Periodo de tiempo: Proyección hasta el día 85
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Número de pacientes con anomalías en resultados de laboratorio clínicamente significativos, signos vitales y hallazgos de ECG de 12 derivaciones
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Proyección hasta el día 85
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Farmacocinética plasmática (PK) de una dosis única de DCR-PHXC en pacientes con PH3
Periodo de tiempo: Día 1 (dosificación) hasta el día 29
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Mida la concentración plasmática máxima de DCR-PHXC
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Día 1 (dosificación) hasta el día 29
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La proporción de participantes que lograron una disminución de > 30 % con respecto al valor inicial en el oxalato en orina de 24 horas (Uox) en 2 visitas consecutivas
Periodo de tiempo: Después de la selección, se medirá la Uox de 24 horas en los días 29, 43, 57 y 85.
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Los participantes deben mantener al menos una disminución del 30 % con respecto al promedio de 2 valores Uox de 24 horas de detección para ser considerados "respondedores" al tratamiento.
La proporción de respondedores a no respondedores se utilizará para evaluar la eficacia de una dosis única de DCR-PHXC en pacientes con PH3.
|
Después de la selección, se medirá la Uox de 24 horas en los días 29, 43, 57 y 85.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Alexandra Haagensen, MD, MBA, Dicerna Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- DCR-PHXC-104
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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