Estudo para avaliar segurança, tolerabilidade, PK e PD de DCR-PHXC em pacientes com HP tipo 3 (PHYOX4)

Principais Critérios de Inclusão:

• PH3 geneticamente confirmado
• Excreção de Uox em 24 horas ≥ 0,7 mmol (ajustado por 1,73 m^2 área de superfície corporal [BSA] em participantes < 18 anos de idade) em ambas as avaliações realizadas no período de triagem
• Variação inferior a 20% entre os dois valores de excreção urinária de creatinina de 24 horas (mmol/kg/24 horas) no período de triagem
• Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) na triagem ≥ 30 mL/min, normalizada para 1,73 m^2 BSA

• História de pelo menos um evento de pedra nos últimos 12 meses. Eventos de pedra são definidos como qualquer um dos seguintes:

  • pedra renal que requer intervenção médica, por exemplo, procedimentos ambulatoriais, como litotripsia, ou hospitalização ou intervenção cirúrgica internada para dor e/ou complicações confirmadas relacionadas à pedra;
  • passagem de cálculo com ou sem hematúria; ou
  • cólica renal requerendo medicação.

Principais Critérios de Exclusão:

• Evidência documentada de manifestações clínicas de oxalose sistêmica (incluindo calcificações pré-existentes na retina, coração ou pele, ou história de dor óssea intensa, fraturas patológicas ou deformações ósseas)
• Oxalato de plasma > 30 μmol/L