Étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la PK et la PD du DCR-PHXC chez les patients atteints d'HTP de type 3 (PHYOX4)

Critères d'inclusion clés :

• PH3 génétiquement confirmé
• Excrétion d'Uox sur 24 heures ≥ 0,7 mmol (ajustée par 1,73 m^2 de surface corporelle [BSA] chez les participants < 18 ans) sur les deux évaluations menées au cours de la période de dépistage
• Moins de 20 % de variation entre les deux valeurs d'excrétion urinaire de créatinine sur 24 heures (mmol/kg/24 heures) pendant la période de dépistage
• Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) au dépistage ≥ 30 mL/min, normalisé à 1,73 m^2 BSA

• Antécédents d'au moins un événement de pierre au cours des 12 derniers mois. Les événements de pierre sont définis comme l'un des éléments suivants :

  • calculs rénaux nécessitant une intervention médicale, par exemple, des procédures ambulatoires telles que la lithotripsie, ou une hospitalisation ou une intervention chirurgicale en milieu hospitalier pour une douleur et/ou des complications confirmées liées aux calculs ;
  • passage du calcul avec ou sans hématurie ; ou alors
  • colique néphrétique nécessitant des médicaments.

Critères d'exclusion clés :

• Preuve documentée de manifestations cliniques d'oxalose systémique (y compris des calcifications rétiniennes, cardiaques ou cutanées préexistantes, ou des antécédents de douleurs osseuses sévères, de fractures pathologiques ou de déformations osseuses)
• Oxalate plasmatique > 30 μmol/L