PH Type 3 환자에서 DCR-PHXC의 안전성, 내약성, PK 및 PD를 평가하기 위한 연구 (PHYOX4)
2021년 9월 9일 업데이트: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.
원발성 과산소뇨증 유형 3 환자에서 단일 용량의 DCR-PHXC의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1상 위약 대조, 이중 맹검, 다기관 연구
DCR-PHXC-104 연구는 원발성 과산소뇨증 유형 3(PH3)에서 단일 용량의 DCR-PHXC의 안전성, 내약성 및 약리학적 매개변수를 평가하도록 설계되었습니다.
참가자는 스크리닝 및 온전한 신장 기능의 12개월 이내에 적어도 하나의 결석 이벤트를 경험해야 합니다.
연구 개요
상세 설명
잠재적 참가자는 무작위화 전에 최대 35일의 기간 동안 선별됩니다(24시간 소변 수집 또는 처음에는 분석할 수 없는 실험실 평가 샘플 선별을 반복해야 하는 참가자의 경우 추가 7일 기간 포함). 자격이 있는 참가자는 1일차에 단일 용량의 DCR-PHXC 또는 위약을 받게 됩니다.
맹검 치료를 유지하기 위해 맹검을 해제할 수 있는 24시간 소변 옥살레이트(Uox) 결과는 연구가 맹검이 해제될 때까지 조사 기관이나 다른 맹검 인원에게 보고되지 않습니다.
연구에 6명의 참가자(2:1 무작위화; 4명의 네도시란:2위약)를 무작위화하기 위해 약 10명의 참가자가 선별될 것으로 예상됩니다.
최대 6주의 스크리닝 기간 후 참가자는 85일까지 임시 방문을 위해 클리닉으로 돌아갑니다. 방문 1일과 85일 사이에 발생하는 방문은 재량에 따라 재택 원격 의료 방문으로 수행될 수 있습니다. 수사관. 각 참가자의 총 학습 시간은 약 18주입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Clinical Trial Site
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Bonn, 독일, 53127
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- Clinical Trial Site
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London, 영국, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 유 전적으로 확인 된 PH3
- 24시간 Uox 배출 ≥ 0.7mmol(18세 미만 참가자의 1.73m^2 체표면적[BSA]당 조정)
- 스크리닝 기간 동안 두 24시간 소변 크레아티닌 배설 값(mmol/kg/24시간) 사이의 변동이 20% 미만
- 스크리닝 시 예상 사구체 여과율(eGFR) ≥ 30mL/분, 1.73m^2 BSA로 정규화됨
지난 12개월 동안 적어도 하나의 스톤 이벤트의 역사. 스톤 이벤트는 다음 중 하나로 정의됩니다.
- 의학적 개입이 필요한 신장 결석(예: 쇄석술과 같은 외래 환자 절차, 또는 확인된 결석 관련 통증 및/또는 합병증에 대한 입원 또는 입원 환자 외과 개입)
- 혈뇨가 있거나 없는 결석; 또는
- 약물 치료가 필요한 신장 산통.
주요 제외 기준:
- 전신 oxalosis의 임상 증상의 문서화된 증거(기존의 망막, 심장 또는 피부 석회화 또는 심각한 뼈 통증, 병적 골절 또는 뼈 변형의 병력 포함)
- 혈장 옥살레이트 > 30μmol/L
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: DCR-PHXC
12세 이상의 참가자는 피하(SC) 주사를 통해 단일 용량의 3mg/kg DCR-PHXC(또는 네도시란)를 투여받습니다.
6~11세 참가자는 SC 주사를 통해 3.5mg/kg DCR-PHXC(네도시란)의 단일 용량을 투여받습니다.
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개입, 약물, DCR-PHXC
다른 이름들:
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위약 비교기: 멸균 생리 식염수(0.9% NaCl)
참가자는 위약 역할을 하기 위해 DCR-PHXC와 동일한 주사량으로 투여되는 피하(SC) 주사용 멸균 생리 식염수(0.9% NaCl)를 1회 투여받습니다.
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위약 대조
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PH3 환자에서 DCR-PHXC 단일 용량의 안전성 프로파일
기간: 85일까지 스크리닝
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임상적으로 유의한 실험실 결과, 활력 징후 및 12-리드 ECG 소견에서 이상이 있는 환자 수
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85일까지 스크리닝
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PH3 환자에서 단일 용량의 DCR-PHXC의 혈장 약동학(PK)
기간: 1일(투여)부터 29일까지
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DCR-PHXC의 최대 혈장 농도 측정
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1일(투여)부터 29일까지
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2회 연속 방문 시 24시간 Urine Oxalate(Uox) 기준선 대비 > 30% 감소를 달성한 참가자의 비율
기간: 스크리닝 후 29일, 43일, 57일 및 85일에 24시간 Uox를 측정합니다.
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참가자는 치료에 대한 "반응자"로 간주되기 위해 2회의 선별 24시간 Uox 값의 평균에서 최소 30% 감소를 유지해야 합니다.
비반응자에 대한 반응자의 비율은 PH3 환자에서 단일 용량의 DCR-PHXC의 효능을 평가하는 데 활용됩니다.
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스크리닝 후 29일, 43일, 57일 및 85일에 24시간 Uox를 측정합니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Alexandra Haagensen, MD, MBA, Dicerna Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 9월 14일
기본 완료 (실제)
2021년 9월 7일
연구 완료 (실제)
2021년 9월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 9월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 9월 14일
처음 게시됨 (실제)
2020년 9월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 9월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 9월 9일
마지막으로 확인됨
2021년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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DCR-PHXC에 대한 임상 시험
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company모병원발성 고산소뇨증 3형 | 원발성 고산소뇨증 2형 | 원발성 고산소뇨증 1형 | 원발성 고산소뇨증미국, 캐나다, 레바논, 칠면조, 영국, 독일, 이탈리아, 일본, 폴란드, 스페인, 아랍 에미리트
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