Vizsgálat a DCR-PHXC biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikai és PD-jének értékelésére 3-as típusú PH-betegeknél (PHYOX4)
2021. szeptember 9. frissítette: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.
1. fázisú, placebo-kontrollos, kettős vak, többközpontú vizsgálat a DCR-PHXC egyszeri dózisának biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére 3-as típusú primer hyperoxaluriában szenvedő betegeknél
A DCR-PHXC-104 vizsgálat célja, hogy értékelje a DCR-PHXC egyszeri dózisának biztonságosságát, tolerálhatóságát és farmakológiai paramétereit 3-as típusú elsődleges hiperoxaluria (PH3) esetén.
A szűrést követő 12 hónapon belül a résztvevőknek legalább egy kőeseménynek kellett lennie, és ép vesefunkciójúnak kellett lennie.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A potenciális résztvevőket legfeljebb 35 napig szűrik (egy további 7 napos időszakot azoknál a résztvevőknél, akiknek meg kell ismételni a 24 órás vizeletgyűjtést vagy a kezdetben nem elemezhető szűrési laboratóriumi értékelő mintákat) a véletlenszerű besorolás előtt. A jogosult résztvevők egyetlen adag DCR-PHXC-t vagy placebót kapnak az 1. napon.
A vak kezelés fenntartása érdekében a 24 órás vizelet-oxalát (Uox) eredményeit, amelyek feloldhatják a vizsgálat vakságát, nem jelentik a vizsgálati helyszíneknek vagy más vakon átesett személyzetnek mindaddig, amíg a vizsgálatot meg nem szüntették.
Várhatóan hozzávetőlegesen 10 résztvevőt szűrnek át annak érdekében, hogy 6 résztvevőt véletlenszerűen besoroljanak a vizsgálatba (2:1 randomizálás; 4 nedosiran:2 placebo).
A legfeljebb 6 hetes szűrési időszakot követően a résztvevők visszatérnek a klinikára a 85. napig tartó időközi vizitekre. Az 1. és a 85. nap közötti vizitek otthoni távorvoslási vizitként is lebonyolíthatók, az orvos döntése alapján. a Nyomozó. A teljes tanulási idő minden résztvevő esetében körülbelül 18 hét.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
6
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bonn, Németország, 53127
- Clinical Trial Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Genetikailag igazolt PH3
- A 24 órás Uox-kiválasztás ≥ 0,7 mmol (1,73 m^2 testfelületre [BSA] 18 évesnél fiatalabb résztvevőknél) a szűrési időszakban végzett mindkét értékelésen
- Kevesebb, mint 20%-os eltérés a két 24 órás vizelet kreatinin kiválasztási érték között (mmol/kg/24 óra) a szűrési időszakban
- Becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) szűréskor ≥ 30 ml/perc, 1,73 m^2 BSA-ra normalizálva
Legalább egy esemény története az elmúlt 12 hónapban. A Stone események a következők bármelyikeként definiálhatók:
- vesekő, amely orvosi beavatkozást igényel, például járóbeteg-eljárásokat, például litotripsziát, vagy kórházi kezelést vagy fekvőbeteg sebészeti beavatkozást igazolt kővel kapcsolatos fájdalom és/vagy szövődmények miatt;
- kőjárat hematuriával vagy anélkül; vagy
- gyógyszeres kezelést igénylő vesekólika.
Főbb kizárási kritériumok:
- A szisztémás oxalosis klinikai megnyilvánulásainak dokumentált bizonyítéka (beleértve a már meglévő retina, szív vagy bőr meszesedését, vagy súlyos csontfájdalmakat, kóros töréseket vagy csontdeformációkat a kórelőzményben)
- Plazma-oxalát > 30 μmol/L
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: DCR-PHXC
A legalább 12 éves résztvevők egyszeri 3 mg/kg DCR-PHXC-t (vagy nedosiránt) kapnak szubkután (SC) injekció formájában.
A 6-11 éves résztvevők egyszeri 3,5 mg/ttkg DCR-PHXC-t (nedosiran) kapnak SC injekción keresztül.
|
Beavatkozás, gyógyszer, DCR-PHXC
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Steril normál sóoldat (0,9% NaCl)
A résztvevők egyetlen adag steril normál sóoldatot (0,9%-os NaCl) kapnak szubkután (SC) injekcióhoz, a DCR-PHXC-vel azonos injekciós térfogatban adva be placebóként.
|
Placebo komparátor
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A DCR-PHXC egyszeri dózisának biztonsági profilja PH3-as betegeknél
Időkeret: Vetítés a 85. napig
|
A klinikailag jelentős laboratóriumi eredményekben, életjelekben és 12 elvezetéses EKG-leletekben eltérést szenvedő betegek száma
|
Vetítés a 85. napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A DCR-PHXC egyszeri adagjának plazma farmakokinetikája (PK) PH3 betegeknél
Időkeret: 1. nap (adagolás) a 29. napig
|
Mérje meg a DCR-PHXC maximális plazmakoncentrációját
|
1. nap (adagolás) a 29. napig
|
|
Azon résztvevők aránya, akik több mint 30%-os csökkenést értek el a kiindulási értékhez képest 24 órás vizelet-oxalátban (Uox) 2 egymást követő látogatáson
Időkeret: A szűrést követően a 24 órás Uox-ot a 29., 43., 57. és 85. napon mérik.
|
A résztvevőknek legalább 30%-os csökkenést kell fenntartaniuk a 2 szűrés 24 órás Uox-értékeinek átlagához képest ahhoz, hogy a kezelésre „reagálónak” tekintsenek.
A válaszadók aránya a nem reagálókhoz képest a DCR-PHXC egyszeri dózisának hatékonyságának értékelésére szolgál PH3-as betegeknél.
|
A szűrést követően a 24 órás Uox-ot a 29., 43., 57. és 85. napon mérik.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Alexandra Haagensen, MD, MBA, Dicerna Pharmaceuticals
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. szeptember 14.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. szeptember 7.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. szeptember 7.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. szeptember 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. szeptember 14.
Első közzététel (Tényleges)
2020. szeptember 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. szeptember 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. szeptember 9.
Utolsó ellenőrzés
2021. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DCR-PHXC-104
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a 3-as típusú elsődleges hiperoxaluria
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársakJelentkezés meghívóval3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételekEgyesült Államok
Klinikai vizsgálatok a DCR-PHXC
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyToborzásVégstádiumú vesebetegség | 2-es típusú elsődleges hiperoxaluria | 1-es típusú elsődleges hiperoxaluriaNémetország, Spanyolország, Egyesült Államok, Egyesült Királyság, Olaszország, Egyesült Arab Emírségek, Libanon, Marokkó, Franciaország, Románia
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyToborzás3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | 2-es típusú elsődleges hiperoxaluria | 1-es típusú elsődleges hiperoxaluria | Elsődleges hiperoxaluriaEgyesült Államok, Kanada, Libanon, Pulyka, Egyesült Királyság, Németország, Olaszország, Japán, Lengyelország, Spanyolország, Egyesült Arab Emírségek
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyJelentkezés meghívóvalVesebetegségek | Urológiai betegségek | Genetikai betegség | 1. típusú elsődleges hiperoxaluria (PH1) | 2-es típusú elsődleges hiperoxaluria (PH2) | 3-as típusú elsődleges hiperoxaluria (PH3)Egyesült Államok, Franciaország, Németország, Japán, Libanon, Spanyolország, Egyesült Királyság, Ausztrália, Kanada, Olaszország, Hollandia, Norvégia, Pulyka
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.BefejezveElsődleges hiperoxaluriaEgyesült Államok, Franciaország, Németország, Hollandia, Egyesült Királyság
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.BefejezveVesebetegségek | Urológiai betegségek | Genetikai betegség | 1. típusú elsődleges hiperoxaluria (PH1) | 2-es típusú elsődleges hiperoxaluria (PH2)Lengyelország, Egyesült Királyság, Új Zéland, Egyesült Államok, Ausztrália, Kanada, Franciaország, Németország, Izrael, Olaszország, Japán, Libanon, Hollandia, Románia, Spanyolország
-
Tehran University of Medical SciencesIsmeretlenElsődlegesen szerzett nasolacrimalIrán, Iszlám Köztársaság
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.ParexelBefejezve
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.BefejezveHepatitis B, krónikusKoreai Köztársaság, Új Zéland, Ausztrália, Thaiföld, Hong Kong
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyBefejezveAlkoholfogyasztási zavarEgyesült Államok
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.MegszűntMájtumorKoreai Köztársaság, Egyesült Államok, Szingapúr