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PHタイプ3患者におけるDCR-PHXCの安全性、忍容性、PKおよびPDを評価するための研究 (PHYOX4)

2024年9月11日 更新者：Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 の患者における DCR-PHXC の単回投与の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価する第 1 相プラセボ対照二重盲検多施設研究

DCR-PHXC-104 研究は、原発性高シュウ酸尿症 3 型 (PH3) における DCR-PHXC の単回投与の安全性、忍容性、および薬理学的パラメーターを評価するように設計されています。 参加者は、スクリーニングから12か月以内に少なくとも1回の結石イベントがあり、腎機能が損なわれている必要があります。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

潜在的な参加者は、無作為化の前に最大35日間スクリーニングされます（24時間の尿コレクションまたは最初に分析できないスクリーニング検査室評価サンプルのスクリーニングを繰り返す必要がある参加者には7日間の追加期間があります）。 適格な参加者は、1日目にDCR-PHXCまたはプラセボの単回投与を受けます。

治療の盲検を維持するために、研究の盲検を解除する可能性のある 24 時間尿シュウ酸 (Uox) の結果は、研究の盲検が解除されるまで、調査サイトまたは他の盲検化された担当者に報告されません。

6 人の参加者を無作為化するために、約 10 人の参加者がスクリーニングされることが予想されます (2:1 の無作為化; ネドシラン 4: プラセボ 2)。

最大6週間のスクリーニング期間の後、参加者は85日目までの暫定的な訪問のためにクリニックに戻ります.1日目と85日目の訪問の間に行われた訪問は、捜査官。 各参加者の合計学習時間は約 18 週間です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

6

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • Clinical Trial Site
  • イギリス
      • London、イギリス、NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • ドイツ
      • Bonn、ドイツ、53127
        • Clinical Trial Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • 遺伝的に確認されたPH3
  • スクリーニング期間に実施された両方の評価で、24時間Uox排泄≥0.7mmol（1.73m^2体表面積[BSA]あたり18歳未満の参加者で調整）
  • -スクリーニング期間中の2つの24時間尿中クレアチニン排泄値（mmol / kg / 24時間）の変動が20％未満
  • スクリーニング時の推定糸球体濾過率 (eGFR) ≥ 30 mL/分、1.73 m^2 BSA に正規化

  • 過去 12 か月以内に少なくとも 1 回の結石イベントの履歴。 石のイベントは、次のいずれかとして定義されます。

    • 医学的介入を必要とする腎結石、例えば、砕石術などの外来処置、または確認された結石関連の痛みおよび/または合併症に対する入院または入院外科的介入;
    • 血尿の有無にかかわらず石の通路;また
    • 薬を必要とする腎疝痛。

主な除外基準:

  • -全身性シュウ症の臨床症状の文書化された証拠（既存の網膜、心臓、または皮膚の石灰化、または重度の骨の痛み、病的骨折、または骨の変形の病歴を含む）
  • 血漿シュウ酸 > 30 μmol/L

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：DCR-PHXC
12 歳以上の参加者は、皮下 (SC) 注射を介して 3 mg/kg DCR-PHXC (またはネドシラン) の単回投与を受けます。 6-11 歳の参加者は、SC 注射を介して 3.5 mg/kg DCR-PHXC (ネドシラン) の単回投与を受けます。
薬：DCR-PHXC
介入、薬物、DCR-PHXC
他の名前：
  • ネドシラン
プラセボコンパレーター：滅菌生理食塩水 (0.9% NaCl)
参加者は、皮下（SC）注射用の無菌生理食塩水（0.9％NaCl）の単回投与を受け取り、DCR-PHXCと同じ注射量で投与され、プラセボとして機能します。
薬：滅菌生理食塩水 (0.9% NaCl)
プラセボ コンパレータ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
PH3 患者における DCR-PHXC の単回投与の安全性プロファイル
時間枠：85日目までのスクリーニング
臨床的に重要な臨床検査結果、バイタルサイン、および 12 誘導心電図所見に異常がある患者の数
85日目までのスクリーニング

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
PH3患者におけるDCR-PHXCの単回投与の血漿薬物動態（PK）
時間枠：1日目（投薬）から29日目まで
DCR-PHXCの最大血漿濃度を測定
1日目（投薬）から29日目まで
2回連続で24時間尿シュウ酸（Uox）がベースラインから30%以上減少した参加者の割合
時間枠：スクリーニング後、29、43、57、および 85 日目に 24 時間の Uox を測定します。
参加者は、治療に対する「レスポンダー」と見なされるために、2 回のスクリーニングの 24 時間の Uox 値の平均から少なくとも 30% の減少を維持する必要があります。 非応答者に対する応答者の割合は、PH3患者におけるDCR-PHXCの単回投与の有効性を評価するために利用されます。
スクリーニング後、29、43、57、および 85 日目に 24 時間の Uox を測定します。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

捜査官

  • スタディディレクター：Alexandra Haagensen, MD, MBA、Dicerna Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年9月14日

一次修了 (実際)

2021年9月7日

研究の完了 (実際)

2021年9月7日

試験登録日

最初に提出

2020年9月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年9月14日

最初の投稿 (実際)

2020年9月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年9月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年9月11日

最終確認日

2024年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DCR-PHXC-104

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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