Studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en PD van DCR-PHXC bij PH Type 3-patiënten te evalueren (PHYOX4)

Belangrijkste opnamecriteria:

• Genetisch bevestigde PH3
• 24-uurs Uox-uitscheiding ≥ 0,7 mmol (gecorrigeerd per 1,73 m^2 lichaamsoppervlak [BSA] bij deelnemers < 18 jaar) op beide beoordelingen uitgevoerd in de screeningsperiode
• Minder dan 20% variatie tussen de twee 24-uurs creatinine-excretiewaarden (mmol/kg/24 uur) in de screeningperiode
• Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) bij screening ≥ 30 ml/min, genormaliseerd naar 1,73 m^2 lichaamsoppervlak

• Geschiedenis van ten minste één steengebeurtenis in de afgelopen 12 maanden. Stone-gebeurtenissen worden gedefinieerd als een van de volgende:

  • niersteen die medische interventie vereist, bijv. poliklinische procedures zoals lithotripsie, of ziekenhuisopname of intramurale chirurgische interventie voor bevestigde steengerelateerde pijn en/of complicaties;
  • steenpassage met of zonder hematurie; of
  • nierkoliek waarvoor medicijnen nodig zijn.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

• Gedocumenteerd bewijs van klinische manifestaties van systemische oxalose (waaronder reeds bestaande verkalkingen van het netvlies, het hart of de huid, of een voorgeschiedenis van ernstige botpijn, pathologische fracturen of botvervormingen)
• Plasma-oxalaat > 30 μmol/L