Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio per valutare sicurezza, tollerabilità, PK e PD di DCR-PHXC in pazienti con PH di tipo 3 (PHYOX4)

9 settembre 2021 aggiornato da: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 1 controllato con placebo, in doppio cieco, multicentrico per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di una singola dose di DCR-PHXC in pazienti con iperossaluria primaria di tipo 3

Lo studio DCR-PHXC-104 è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e i parametri farmacologici di una singola dose di DCR-PHXC nell'iperossaluria primaria di tipo 3 (PH3). I partecipanti dovrebbero aver avuto almeno un evento di calcoli entro 12 mesi dallo screening e funzionalità renale intatta.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I potenziali partecipanti vengono sottoposti a screening per un periodo massimo di 35 giorni (con un periodo extra di 7 giorni per i partecipanti a cui è richiesto di ripetere lo screening delle raccolte di urine delle 24 ore o di campioni di valutazione di laboratorio di screening inizialmente non analizzabili) prima della randomizzazione. I partecipanti idonei riceveranno una singola dose di DCR-PHXC o placebo il giorno 1.

Al fine di mantenere il trattamento in cieco, i risultati dell'ossalato urinario (Uox) delle 24 ore che potrebbero rendere cieco lo studio non saranno segnalati ai siti investigativi o ad altro personale in cieco fino a quando lo studio non sarà stato aperto.

Si prevede che verranno selezionati circa 10 partecipanti per randomizzare 6 partecipanti (randomizzazione 2:1; 4 nedosiran:2 placebo) allo studio.

Dopo il periodo di screening fino a 6 settimane, i partecipanti torneranno alla clinica per visite intermedie fino al giorno 85. Le visite che si verificano tra il giorno 1 e la visita del giorno 85 possono essere condotte come visite di telemedicina a domicilio a discrezione di l'investigatore. Il tempo totale di studio per ciascun partecipante è di circa 18 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Clinical Trial Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

4 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • PH3 geneticamente confermato
  • Escrezione di Uox nelle 24 ore ≥ 0,7 mmol (aggiustata per 1,73 m^2 di superficie corporea [BSA] nei partecipanti < 18 anni di età) su entrambe le valutazioni condotte nel periodo di screening
  • Variazione inferiore al 20% tra i due valori di escrezione urinaria di creatinina nelle 24 ore (mmol/kg/24 ore) nel periodo di screening
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) allo screening ≥ 30 mL/min, normalizzata a 1,73 m^2 BSA

  • Cronologia di almeno un evento lapideo negli ultimi 12 mesi. Gli eventi di pietra sono definiti come uno dei seguenti:

    • calcoli renali che richiedono un intervento medico, ad esempio procedure ambulatoriali come la litotripsia o ricovero in ospedale o intervento chirurgico ospedaliero per dolore e/o complicanze correlati ai calcoli;
    • passaggio di pietra con o senza ematuria; o
    • colica renale che richiede farmaci.

Criteri chiave di esclusione:

  • Evidenza documentata di manifestazioni cliniche di ossalosi sistemica (comprese calcificazioni retiniche, cardiache o cutanee preesistenti o anamnesi di grave dolore osseo, fratture patologiche o deformazioni ossee)
  • Ossalato plasmatico > 30 μmol/L

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DCR-PHXC
I partecipanti che hanno almeno 12 anni riceveranno una singola dose di 3 mg/kg di DCR-PHXC (o nedosiran) tramite iniezione sottocutanea (SC). I partecipanti di età compresa tra 6 e 11 anni riceveranno una singola dose di 3,5 mg/kg di DCR-PHXC (nedosiran) tramite iniezione SC.
Droga: DCR-PHXC
Intervento, farmaco, DCR-PHXC
Altri nomi:
  • Nedosiran
Comparatore placebo: Soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl)
I partecipanti riceveranno una singola dose di soluzione salina normale sterile (0,9% NaCl) per iniezione sottocutanea (SC), somministrata allo stesso volume di iniezione di DCR-PHXC, da utilizzare come placebo.
Droga: Soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl)
Comparatore placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profilo di sicurezza di una singola dose di DCR-PHXC nei pazienti PH3
Lasso di tempo: Proiezione fino al giorno 85
Numero di pazienti con anomalie nei risultati di laboratorio clinicamente significativi, nei segni vitali e nei risultati dell'ECG a 12 derivazioni
Proiezione fino al giorno 85

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica plasmatica (PK) di una singola dose di DCR-PHXC in pazienti PH3
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (dosaggio) al giorno 29
Misurare la massima concentrazione plasmatica di DCR-PHXC
Dal giorno 1 (dosaggio) al giorno 29
La percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione > 30% rispetto al basale dell'ossalato urinario delle 24 ore (Uox) in 2 visite consecutive
Lasso di tempo: Dopo lo screening, la Uox nelle 24 ore sarà misurata ai giorni 29, 43, 57 e 85.
I partecipanti devono mantenere almeno una diminuzione del 30% rispetto alla media di 2 valori di Uox nelle 24 ore di screening per essere considerati "responder" al trattamento. La percentuale di responder rispetto ai non responder sarà utilizzata per valutare l'efficacia di una singola dose di DCR-PHXC nei pazienti con PH3.
Dopo lo screening, la Uox nelle 24 ore sarà misurata ai giorni 29, 43, 57 e 85.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Alexandra Haagensen, MD, MBA, Dicerna Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 settembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

7 settembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

7 settembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

18 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 settembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 settembre 2021

Ultimo verificato

1 settembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DCR-PHXC-104

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su DCR-PHXC

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Ethiopia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi