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一项评估 A 型血友病患者腺相关病毒 (AAV) 抗体血清阳性率和血清转化率的研究 (SAAVY)

2024年4月22日更新者：BioMarin Pharmaceutical

一项前瞻性观察性研究，评估美国 A 型血友病患者的腺相关病毒 (AAV) 血清型和探索性载体抗体的血清阳性率和血清转化率

量化 AAV5、AAV6 和 AAV8 抗体的血清阳性率以及 A 型血友病受试者在不同随访间隔内的血清转化率

研究概览

地位

完全的

条件

甲型血友病

干预/治疗

程序：血样采集

详细说明

这是一项单中心、分散、以患者为中心、前瞻性、观察性研究，利用从全美血友病 A 受试者采集的生物样本样本来评估和表征针对 AAV 血清型和探索性载体的抗体的血清阳性率和血清转化率，并研究可能影响载体滴度的相关因素。

还将从受试者那里收集相关的医学发现，以及与血友病 A 相关的症状。病史的收集可能包括重大疾病、诊断和手术。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

186

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- Wisconsin
  - Madison、Wisconsin、美国、53704
    - Covance Inc

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不适用

取样方法

非概率样本

研究人群

被诊断患有血友病 A 的受试者

描述

纳入标准：

被诊断患有血友病 A 的受试者
参赛时年满 18 岁的受试者

排除标准：

目前正在参与任何研究产品、设备或程序的介入研究。
先前接受过 AAV 载体基因治疗的受试者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
评估血友病 A 患者 AAV 载体抗体的血清阳性率大体时间：基线	评估基线时 AAV 载体抗体在 A 型血友病患者中的血清阳性率	基线
评估血友病 A 患者抗体对 AAV 载体的血清转化率大体时间：从基线到第 12 周的变化		从基线到第 12 周的变化

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
描述和表征血友病 A 受试者的 AAV 载体滴度值大体时间：从基线到第 12 周的变化	描述和表征血友病 A 受试者的 AAV 载体滴度值	从基线到第 12 周的变化
描述和表征血友病 A 受试者的 AAV 载体滴度值大体时间：从基线到第 24 周的变化	描述和表征血友病 A 受试者的 AAV 载体滴度值	从基线到第 24 周的变化

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

BioMarin Pharmaceutical

调查人员

首席研究员：Stephen Flach, MD、Covance

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年8月25日

初级完成 (实际的)

2023年9月20日

研究完成 (实际的)

2023年10月20日

研究注册日期

首次提交

2020年9月15日

首先提交符合 QC 标准的

2020年9月22日

首次发布 (实际的)

2020年9月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月22日

最后验证

2024年4月1日