En undersøgelse til evaluering af seroprevalens og serokonvertering af antistoffer mod adeno-associeret virus (AAV) hos patienter med hæmofili A (SAAVY)
22. april 2024 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical
En prospektiv, observationel undersøgelse, der evaluerer seroprevalens og hastigheden af serokonvertering af antistoffer mod adeno-associeret virus (AAV) serotyper og eksplorative vektorer hos forsøgspersoner med hæmofili A i USA
At kvantificere seroprevalensen af antistoffer mod AAV5, AAV6 og AAV8 og serokonverteringsraten over forskellige opfølgningsintervaller hos forsøgspersoner med hæmofili A
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Dette er et enkeltcenter, decentraliseret, patientcentreret, prospektivt, observationsstudie, der anvender bioprøver indsamlet fra hæmofili A-personer i hele USA til at evaluere og karakterisere seroprevalens og hastigheden af serokonvertering af antistoffer mod AAV-serotyper og eksplorative vektorer, og for at undersøge de associerede faktorer, der kan påvirke vektortitrene.
Der vil også blive indsamlet relevante medicinske fund fra forsøgspersonen, samt symptomer relateret til hæmofili A. Indsamlingen af sygehistorie kan omfatte større sygdomme, diagnoser og operationer.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
186
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53704
- Covance Inc
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
N/A
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Forsøgspersoner diagnosticeret med hæmofili A
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgspersoner diagnosticeret med hæmofili A
- Emner i alderen 18 år eller derover på tidspunktet for indrejsen
Ekskluderingskriterier:
- Deltager i øjeblikket i en interventionsundersøgelse af ethvert forsøgsprodukt, enhed eller procedure.
- Forsøgspersoner, der tidligere er blevet behandlet med AAV vektorgenterapi
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurder seroprevalensen af antistoffer mod AAV-vektorer hos patienter med hæmofili A
Tidsramme: Baseline
|
At vurdere seroprevalensen af antistoffer mod AAV-vektorer hos patienter med hæmofili A ved baseline
|
Baseline
|
|
Vurder hastigheden af serokonvertering af antistoffer mod AAV-vektorer hos patienter med hæmofili A
Tidsramme: Ændring fra baseline til uge 12
|
Ændring fra baseline til uge 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
At beskrive og karakterisere AAV-vektortiterværdier hos personer med hæmofili A
Tidsramme: Ændring fra baseline til uge 12
|
At beskrive og karakterisere AAV-vektortiterværdier hos personer med hæmofili A
|
Ændring fra baseline til uge 12
|
|
At beskrive og karakterisere AAV-vektortiterværdier hos personer med hæmofili A
Tidsramme: Ændring fra baseline til uge 24
|
At beskrive og karakterisere AAV-vektortiterværdier hos personer med hæmofili A
|
Ændring fra baseline til uge 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Stephen Flach, MD, Covance
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
25. august 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
20. september 2023
Studieafslutning (Faktiske)
20. oktober 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. september 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. september 2020
Først opslået (Faktiske)
23. september 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. april 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. april 2024
Sidst verificeret
1. april 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 270-701
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .