Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af seroprevalens og serokonvertering af antistoffer mod adeno-associeret virus (AAV) hos patienter med hæmofili A (SAAVY)

22. april 2024 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En prospektiv, observationel undersøgelse, der evaluerer seroprevalens og hastigheden af ​​serokonvertering af antistoffer mod adeno-associeret virus (AAV) serotyper og eksplorative vektorer hos forsøgspersoner med hæmofili A i USA

At kvantificere seroprevalensen af ​​antistoffer mod AAV5, AAV6 og AAV8 og serokonverteringsraten over forskellige opfølgningsintervaller hos forsøgspersoner med hæmofili A

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkeltcenter, decentraliseret, patientcentreret, prospektivt, observationsstudie, der anvender bioprøver indsamlet fra hæmofili A-personer i hele USA til at evaluere og karakterisere seroprevalens og hastigheden af ​​serokonvertering af antistoffer mod AAV-serotyper og eksplorative vektorer, og for at undersøge de associerede faktorer, der kan påvirke vektortitrene.

Der vil også blive indsamlet relevante medicinske fund fra forsøgspersonen, samt symptomer relateret til hæmofili A. Indsamlingen af ​​sygehistorie kan omfatte større sygdomme, diagnoser og operationer.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

186

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53704
        • Covance Inc

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner diagnosticeret med hæmofili A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner diagnosticeret med hæmofili A
  • Emner i alderen 18 år eller derover på tidspunktet for indrejsen

Ekskluderingskriterier:

  • Deltager i øjeblikket i en interventionsundersøgelse af ethvert forsøgsprodukt, enhed eller procedure.
  • Forsøgspersoner, der tidligere er blevet behandlet med AAV vektorgenterapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder seroprevalensen af ​​antistoffer mod AAV-vektorer hos patienter med hæmofili A
Tidsramme: Baseline
At vurdere seroprevalensen af ​​antistoffer mod AAV-vektorer hos patienter med hæmofili A ved baseline
Baseline
Vurder hastigheden af ​​serokonvertering af antistoffer mod AAV-vektorer hos patienter med hæmofili A
Tidsramme: Ændring fra baseline til uge 12
Ændring fra baseline til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At beskrive og karakterisere AAV-vektortiterværdier hos personer med hæmofili A
Tidsramme: Ændring fra baseline til uge 12
At beskrive og karakterisere AAV-vektortiterværdier hos personer med hæmofili A
Ændring fra baseline til uge 12
At beskrive og karakterisere AAV-vektortiterværdier hos personer med hæmofili A
Tidsramme: Ændring fra baseline til uge 24
At beskrive og karakterisere AAV-vektortiterværdier hos personer med hæmofili A
Ændring fra baseline til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Stephen Flach, MD, Covance

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. september 2023

Studieafslutning (Faktiske)

20. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. september 2020

Først opslået (Faktiske)

23. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 270-701

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Blodprøvesamling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner