Исследование по оценке серопревалентности и сероконверсии антител к аденоассоциированному вирусу (ААВ) у пациентов с гемофилией А (SAAVY)
22 апреля 2024 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical
Проспективное обсервационное исследование по оценке серопревалентности и скорости сероконверсии антител против серотипов и поисковых векторов аденоассоциированного вируса (AAV) у субъектов с гемофилией А в Соединенных Штатах
Для количественной оценки серопревалентности антител к AAV5, AAV6 и AAV8 и уровня сероконверсии в течение различных периодов наблюдения у субъектов с гемофилией А.
Обзор исследования
Подробное описание
Это одноцентровое, децентрализованное, ориентированное на пациента, проспективное обсервационное исследование с использованием образцов биоматериалов, собранных у пациентов с гемофилией А в Соединенных Штатах, для оценки и характеристики серопревалентности и скорости сероконверсии антител против серотипов AAV и поисковых векторов, а также для исследовать сопутствующие факторы, которые могут влиять на титры векторов.
У субъекта также будут собраны соответствующие медицинские данные, а также симптомы, связанные с гемофилией А. Сбор анамнеза может включать основные заболевания, диагнозы и операции.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
186
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53704
- Covance Inc
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Н/Д
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Субъекты с диагнозом гемофилия А
Описание
Критерии включения:
- Субъекты с диагнозом гемофилия А
- Субъекты в возрасте 18 лет и старше на момент поступления
Критерий исключения:
- В настоящее время участвует в интервенционном исследовании любого исследуемого продукта, устройства или процедуры.
- Субъекты, которые ранее лечились векторной генной терапией AAV
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить серопревалентность антител к векторам AAV у больных гемофилией А
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Оценить серопревалентность антител к векторам AAV у пациентов с гемофилией А на исходном уровне.
|
Базовый уровень
|
|
Оценить скорость сероконверсии антител к векторам AAV у больных гемофилией А
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 12-й недели
|
Изменение от исходного уровня до 12-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Описать и охарактеризовать значения титра вектора AAV у субъектов с гемофилией А.
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 12-й недели
|
Описать и охарактеризовать значения титра вектора AAV у субъектов с гемофилией А.
|
Изменение от исходного уровня до 12-й недели
|
|
Описать и охарактеризовать значения титра вектора AAV у субъектов с гемофилией А.
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 24 недели
|
Описать и охарактеризовать значения титра вектора AAV у субъектов с гемофилией А.
|
Изменение от исходного уровня до 24 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Stephen Flach, MD, Covance
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 августа 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
20 сентября 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
20 октября 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 сентября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 сентября 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 сентября 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 270-701
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .