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Uno studio per valutare la sieroprevalenza e la sieroconversione degli anticorpi contro il virus adeno-associato (AAV) nei pazienti con emofilia A (SAAVY)

22 aprile 2024 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio prospettico osservazionale che valuta la sieroprevalenza e il tasso di sieroconversione degli anticorpi contro i sierotipi e i vettori esplorativi del virus adeno-associato (AAV) nei soggetti con emofilia A negli Stati Uniti

Per quantificare la sieroprevalenza degli anticorpi contro AAV5, AAV6 e AAV8 e il tasso di sieroconversione su diversi intervalli di follow-up in soggetti con emofilia A

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio osservazionale a centro singolo, decentralizzato, centrato sul paziente, prospettico, che utilizza campioni biologici raccolti da soggetti con emofilia A negli Stati Uniti per valutare e caratterizzare la sieroprevalenza e il tasso di sieroconversione degli anticorpi contro i sierotipi AAV e i vettori esplorativi e per indagare i fattori associati che possono influenzare i titoli del vettore.

Verranno raccolti anche i risultati medici rilevanti dal soggetto, così come i sintomi correlati all'emofilia A. La raccolta della storia medica può includere malattie, diagnosi e interventi chirurgici importanti.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

186

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53704
        • Covance Inc

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti con diagnosi di emofilia A

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti con diagnosi di emofilia A
  • Soggetti di età pari o superiore a 18 anni al momento dell'ingresso

Criteri di esclusione:

  • Attualmente partecipa a uno studio interventistico di qualsiasi prodotto, dispositivo o procedura sperimentale.
  • Soggetti che sono stati precedentemente trattati con terapia genica vettoriale AAV

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sieroprevalenza degli anticorpi contro i vettori AAV nei pazienti con emofilia A
Lasso di tempo: Linea di base
Per valutare la sieroprevalenza di anticorpi contro i vettori AAV in pazienti con emofilia A al basale
Linea di base
Valutare il tasso di sieroconversione degli anticorpi contro i vettori AAV nei pazienti con emofilia A
Lasso di tempo: Modifica dal basale fino alla settimana 12
Modifica dal basale fino alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Descrivere e caratterizzare i valori del titolo del vettore AAV in soggetti con emofilia A
Lasso di tempo: Modifica dal basale fino alla settimana 12
Descrivere e caratterizzare i valori del titolo del vettore AAV in soggetti con emofilia A
Modifica dal basale fino alla settimana 12
Descrivere e caratterizzare i valori del titolo del vettore AAV in soggetti con emofilia A
Lasso di tempo: Modifica dal basale fino alla settimana 24
Descrivere e caratterizzare i valori del titolo del vettore AAV in soggetti con emofilia A
Modifica dal basale fino alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Investigatore principale: Stephen Flach, MD, Covance

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 agosto 2020

Completamento primario (Effettivo)

20 settembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

20 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

23 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 270-701

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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