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Un estudio para evaluar la seroprevalencia y la seroconversión de anticuerpos contra el virus adenoasociado (AAV) en pacientes con hemofilia A (SAAVY)

22 de abril de 2024 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Un estudio observacional prospectivo que evalúa la seroprevalencia y la tasa de seroconversión de anticuerpos contra serotipos de virus adenoasociados (AAV) y vectores exploratorios en sujetos con hemofilia A en los Estados Unidos

Para cuantificar la seroprevalencia de anticuerpos contra AAV5, AAV6 y AAV8 y la tasa de seroconversión durante intervalos de seguimiento variables en sujetos con hemofilia A

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de observación prospectivo, descentralizado, centrado en el paciente, de un solo centro, que utiliza muestras biológicas recolectadas de sujetos con hemofilia A en los Estados Unidos para evaluar y caracterizar la seroprevalencia y la tasa de seroconversión de anticuerpos contra los serotipos AAV y los vectores exploratorios, y para investigar los factores asociados que pueden influir en los títulos del vector.

También se recopilarán hallazgos médicos relevantes del sujeto, así como síntomas relacionados con la hemofilia A. La recopilación del historial médico puede incluir enfermedades importantes, diagnósticos y cirugías.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

186

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53704
        • Covance Inc

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Sujetos diagnosticados con Hemofilia A

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos diagnosticados con Hemofilia A
  • Sujetos de 18 años o más en el momento de la entrada

Criterio de exclusión:

  • Participar actualmente en un estudio de intervención de cualquier producto, dispositivo o procedimiento en investigación.
  • Sujetos que han sido tratados previamente con terapia génica con vector AAV

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la seroprevalencia de anticuerpos contra vectores AAV en pacientes con hemofilia A
Periodo de tiempo: Base
Evaluar la seroprevalencia de anticuerpos contra vectores AAV en pacientes con hemofilia A al inicio
Base
Evaluar la tasa de seroconversión de anticuerpos a vectores AAV en pacientes con hemofilia A
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12
Cambio desde el inicio hasta la semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Describir y caracterizar los valores de títulos del vector AAV en sujetos con hemofilia A
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 12
Describir y caracterizar los valores de títulos del vector AAV en sujetos con hemofilia A
Cambio desde el inicio hasta la semana 12
Describir y caracterizar los valores de títulos del vector AAV en sujetos con hemofilia A
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 24
Describir y caracterizar los valores de títulos del vector AAV en sujetos con hemofilia A
Cambio desde el inicio hasta la semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Investigador principal: Stephen Flach, MD, Covance

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de agosto de 2020

Finalización primaria (Actual)

20 de septiembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

20 de octubre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de septiembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de septiembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

23 de septiembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 270-701

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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