Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om seroprevalentie en seroconversie van antilichamen tegen adeno-geassocieerd virus (AAV) bij patiënten met hemofilie A te evalueren (SAAVY)

22 april 2024 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een prospectieve, observationele studie ter evaluatie van seroprevalentie en snelheid van seroconversie van antilichamen tegen adeno-geassocieerd virus (AAV) serotypen en verkennende vectoren bij proefpersonen met hemofilie A in de Verenigde Staten

Om de seroprevalentie van antilichamen tegen AAV5, AAV6 en AAV8 en de seroconversiesnelheid over verschillende follow-up-intervallen bij personen met hemofilie A te kwantificeren

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een single-center, gedecentraliseerd, patiëntgericht, prospectief, observationeel onderzoek waarbij biospecimenmonsters worden gebruikt die zijn verzameld van hemofilie A-proefpersonen in de Verenigde Staten om seroprevalentie en de snelheid van seroconversie van antilichamen tegen AAV-serotypen en verkennende vectoren te evalueren en te karakteriseren, en om onderzoek de geassocieerde factoren die de vectortiters kunnen beïnvloeden.

Relevante medische bevindingen zullen ook van de proefpersoon worden verzameld, evenals symptomen die verband houden met hemofilie A. De verzameling van medische geschiedenis kan belangrijke ziekten, diagnoses en operaties omvatten.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

186

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53704
        • Covance Inc

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen gediagnosticeerd met hemofilie A

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen gediagnosticeerd met hemofilie A
  • Onderwerpen van 18 jaar of ouder op het moment van binnenkomst

Uitsluitingscriteria:

  • Neemt momenteel deel aan een interventionele studie van een onderzoeksproduct, apparaat of procedure.
  • Proefpersonen die eerder zijn behandeld met AAV-vectorgentherapie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeel de seroprevalentie van antilichamen tegen AAV-vectoren bij patiënten met hemofilie A
Tijdsspanne: Basislijn
Om de seroprevalentie van antilichamen tegen AAV-vectoren te beoordelen bij patiënten met hemofilie A bij baseline
Basislijn
Beoordeel de snelheid van seroconversie van antilichamen tegen AAV-vectoren bij patiënten met hemofilie A
Tijdsspanne: Verandering vanaf baseline tot en met week 12
Verandering vanaf baseline tot en met week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
AAV-vectortiterwaarden beschrijven en karakteriseren bij proefpersonen met hemofilie A
Tijdsspanne: Verandering vanaf baseline tot en met week 12
AAV-vectortiterwaarden beschrijven en karakteriseren bij proefpersonen met hemofilie A
Verandering vanaf baseline tot en met week 12
AAV-vectortiterwaarden beschrijven en karakteriseren bij proefpersonen met hemofilie A
Tijdsspanne: Verandering vanaf baseline tot en met week 24
AAV-vectortiterwaarden beschrijven en karakteriseren bij proefpersonen met hemofilie A
Verandering vanaf baseline tot en met week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Stephen Flach, MD, Covance

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 augustus 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 september 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 oktober 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 september 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 september 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 270-701

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op Verzameling van bloedmonsters

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Argentina

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren