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Eine Studie zur Bewertung der Seroprävalenz und Serokonversion von Antikörpern gegen das Adeno-assoziierte Virus (AAV) bei Patienten mit Hämophilie A (SAAVY)

22. April 2024 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine prospektive Beobachtungsstudie zur Bewertung der Seroprävalenz und Serokonversionsrate von Antikörpern gegen Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Serotypen und explorative Vektoren bei Patienten mit Hämophilie A in den Vereinigten Staaten

Quantifizierung der Seroprävalenz von Antikörpern gegen AAV5, AAV6 und AAV8 und der Serokonversionsrate über unterschiedliche Nachbeobachtungsintervalle bei Patienten mit Hämophilie A

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine monozentrische, dezentrale, patientenzentrierte, prospektive Beobachtungsstudie, bei der Bioproben verwendet werden, die von Patienten mit Hämophilie A in den Vereinigten Staaten gesammelt wurden, um die Seroprävalenz und die Serokonversionsrate von Antikörpern gegen AAV-Serotypen und explorative Vektoren zu bewerten und zu charakterisieren Untersuchen Sie die damit verbundenen Faktoren, die die Vektortiter beeinflussen können.

Es werden auch relevante medizinische Befunde des Patienten sowie Symptome im Zusammenhang mit Hämophilie A erhoben. Die Erhebung der Krankengeschichte kann schwere Krankheiten, Diagnosen und Operationen umfassen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

186

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen, bei denen Hämophilie A diagnostiziert wurde

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Personen, bei denen Hämophilie A diagnostiziert wurde
  • Probanden, die zum Zeitpunkt der Einreise 18 Jahre oder älter sind

Ausschlusskriterien:

  • Derzeitige Teilnahme an einer Interventionsstudie eines Prüfprodukts, -geräts oder -verfahrens.
  • Patienten, die zuvor mit einer AAV-Vektorgentherapie behandelt wurden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Seroprävalenz von Antikörpern gegen AAV-Vektoren bei Patienten mit Hämophilie A
Zeitfenster: Grundlinie
Bewertung der Seroprävalenz von Antikörpern gegen AAV-Vektoren bei Patienten mit Hämophilie A zu Studienbeginn
Grundlinie
Bewerten Sie die Rate der Serokonversion von Antikörpern gegen AAV-Vektoren bei Patienten mit Hämophilie A
Zeitfenster: Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 12
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beschreibung und Charakterisierung der AAV-Vektortiterwerte bei Patienten mit Hämophilie A
Zeitfenster: Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 12
Beschreibung und Charakterisierung der AAV-Vektortiterwerte bei Patienten mit Hämophilie A
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 12
Beschreibung und Charakterisierung der AAV-Vektortiterwerte bei Patienten mit Hämophilie A
Zeitfenster: Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 24
Beschreibung und Charakterisierung der AAV-Vektortiterwerte bei Patienten mit Hämophilie A
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Hauptermittler: Stephen Flach, MD, Covance

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. August 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. September 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 270-701

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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