Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere seroprevalens og serokonversjon av antistoffer mot adeno-assosiert virus (AAV) hos pasienter med hemofili A (SAAVY)

22. april 2024 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En prospektiv, observasjonsstudie som evaluerer seroprevalens og rate av serokonvertering av antistoffer mot adeno-assosierte virus (AAV) serotyper og utforskende vektorer hos personer med hemofili A i USA

For å kvantifisere seroprevalensen av antistoffer mot AAV5, AAV6 og AAV8 og serokonversjonsraten over varierende oppfølgingsintervaller hos personer med hemofili A

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enkeltsenter, desentralisert, pasientsentrert, prospektiv, observasjonsstudie som bruker bioprøver samlet fra hemofili A-personer over hele USA for å evaluere og karakterisere seroprevalens og hastigheten på serokonvertering av antistoffer mot AAV-serotyper og utforskende vektorer, og for å undersøke de assosierte faktorene som kan påvirke vektortitrene.

Det vil også bli samlet inn relevante medisinske funn fra faget, samt symptomer knyttet til hemofili A. Innsamlingen av sykehistorie kan omfatte større sykdommer, diagnoser og operasjoner.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

186

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53704
        • Covance Inc

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Personer diagnostisert med hemofili A

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer diagnostisert med hemofili A
  • Emner i alderen 18 år eller eldre på tidspunktet for innreise

Ekskluderingskriterier:

  • Deltar for tiden i en intervensjonsstudie av ethvert undersøkelsesprodukt, enhet eller prosedyre.
  • Personer som tidligere har blitt behandlet med AAV vektorgenterapi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder seroprevalensen av antistoffer mot AAV-vektorer hos pasienter med hemofili A
Tidsramme: Grunnlinje
For å vurdere seroprevalensen av antistoffer mot AAV-vektorer hos pasienter med hemofili A ved baseline
Grunnlinje
Vurder hastigheten på serokonversjon av antistoffer mot AAV-vektorer hos pasienter med hemofili A
Tidsramme: Endring fra baseline til uke 12
Endring fra baseline til uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å beskrive og karakterisere AAV-vektortiterverdier hos personer med hemofili A
Tidsramme: Endring fra baseline til uke 12
For å beskrive og karakterisere AAV-vektortiterverdier hos personer med hemofili A
Endring fra baseline til uke 12
For å beskrive og karakterisere AAV-vektortiterverdier hos personer med hemofili A
Tidsramme: Endring fra baseline til uke 24
For å beskrive og karakterisere AAV-vektortiterverdier hos personer med hemofili A
Endring fra baseline til uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Stephen Flach, MD, Covance

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2020

Primær fullføring (Faktiske)

20. september 2023

Studiet fullført (Faktiske)

20. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

23. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 270-701

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Kliniske studier på Blodprøvetaking

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere