En studie for å evaluere seroprevalens og serokonversjon av antistoffer mot adeno-assosiert virus (AAV) hos pasienter med hemofili A (SAAVY)
22. april 2024 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical
En prospektiv, observasjonsstudie som evaluerer seroprevalens og rate av serokonvertering av antistoffer mot adeno-assosierte virus (AAV) serotyper og utforskende vektorer hos personer med hemofili A i USA
For å kvantifisere seroprevalensen av antistoffer mot AAV5, AAV6 og AAV8 og serokonversjonsraten over varierende oppfølgingsintervaller hos personer med hemofili A
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en enkeltsenter, desentralisert, pasientsentrert, prospektiv, observasjonsstudie som bruker bioprøver samlet fra hemofili A-personer over hele USA for å evaluere og karakterisere seroprevalens og hastigheten på serokonvertering av antistoffer mot AAV-serotyper og utforskende vektorer, og for å undersøke de assosierte faktorene som kan påvirke vektortitrene.
Det vil også bli samlet inn relevante medisinske funn fra faget, samt symptomer knyttet til hemofili A. Innsamlingen av sykehistorie kan omfatte større sykdommer, diagnoser og operasjoner.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
186
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53704
- Covance Inc
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
N/A
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Personer diagnostisert med hemofili A
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Personer diagnostisert med hemofili A
- Emner i alderen 18 år eller eldre på tidspunktet for innreise
Ekskluderingskriterier:
- Deltar for tiden i en intervensjonsstudie av ethvert undersøkelsesprodukt, enhet eller prosedyre.
- Personer som tidligere har blitt behandlet med AAV vektorgenterapi
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurder seroprevalensen av antistoffer mot AAV-vektorer hos pasienter med hemofili A
Tidsramme: Grunnlinje
|
For å vurdere seroprevalensen av antistoffer mot AAV-vektorer hos pasienter med hemofili A ved baseline
|
Grunnlinje
|
|
Vurder hastigheten på serokonversjon av antistoffer mot AAV-vektorer hos pasienter med hemofili A
Tidsramme: Endring fra baseline til uke 12
|
Endring fra baseline til uke 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å beskrive og karakterisere AAV-vektortiterverdier hos personer med hemofili A
Tidsramme: Endring fra baseline til uke 12
|
For å beskrive og karakterisere AAV-vektortiterverdier hos personer med hemofili A
|
Endring fra baseline til uke 12
|
|
For å beskrive og karakterisere AAV-vektortiterverdier hos personer med hemofili A
Tidsramme: Endring fra baseline til uke 24
|
For å beskrive og karakterisere AAV-vektortiterverdier hos personer med hemofili A
|
Endring fra baseline til uke 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Stephen Flach, MD, Covance
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
25. august 2020
Primær fullføring (Faktiske)
20. september 2023
Studiet fullført (Faktiske)
20. oktober 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. september 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. september 2020
Først lagt ut (Faktiske)
23. september 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. april 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. april 2024
Sist bekreftet
1. april 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 270-701
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .