野生型和变异型心脏转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者报告的结果测量 (ITALY)
野生型和变异型心脏转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者报告的结果测量：转甲状腺素蛋白淀粉样变性对生活质量的影响（意大利）研究
目前缺乏针对变异型和野生型心脏淀粉样转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (v-ATTR/wt-ATTR) 的具体、标准化、全面、普遍接受的患者报告结果测量 (PROM)。 然后，我们的目标是创建两个评分，能够对心脏受累、周围神经病变（在 v-ATTR 中）和合并症及其对生活质量的影响进行累积评估。
在涉及意大利 5 个主要转诊中心（费拉拉、佛罗伦萨、帕维亚、比萨和墨西拿）的全国合作的背景下，将创建一个小组，包括 ATTR 心肌病专家、神经学家、老年病学家、健康管理专家，作为以及患有变异型或野生型 ATTR 心肌病的患者 (n=50)。
将确定与患者最临床相关的领域（例如身体限制、症状、自我效能感和知识、社会干扰、生活质量、与年龄相关的问题、社会和家庭环境、虚弱、合并症）。 将与患者合作创建两组 30 个项目（一组用于变体，另一组用于野生型 ATTR 心肌病）。 问题的格式将针对性别中立、清晰、可解释和可能的外语翻译。 PROMs 分数将通过对大约 250 名连续的门诊患者进行管理来验证。 将根据内部一致性、对临床变化的反应、与常规临床措施的比较来评估评分表现。 将评估完成所需的时间、问题的清晰度以及是否需要家庭护理人员的帮助。
该项目有望导致识别疾病特定指标，这些指标可作为心血管研究、患者管理和质量评估中具有临床意义的结果。
研究概览
研究类型
注册 (预期的)
联系人和位置
学习地点
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Ferrara、意大利
- 招聘中
- Università di Ferrara
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接触：
- Claudio Rapezzi
- 电话号码：+390532293111
- 邮箱：claudio.rapezzi@unife.it
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Firenze、意大利
- 招聘中
- Careggi Hospital
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副研究员：
- Francesco Cappelli, MD
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首席研究员：
- Federico Perfetto
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Messina、意大利
- 招聘中
- Università di Messina
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接触：
- Gianluca Di Bella
- 电话号码：+393205506147
- 邮箱：gianluca.dibella@unime.it
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Pavia、意大利
- 招聘中
- Università di Pavia
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接触：
- Giovanni Palladini
- 电话号码：+390382989898
- 邮箱：giovanni.palladini@unipv.it
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Pisa、意大利、56124
- 招聘中
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio (FTGM)
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接触：
- Michele Emdin
- 电话号码：+393454744053
- 邮箱：emdin@ftgm.it
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副研究员：
- Claudio Passino, MD
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
将评估心脏 ATTR 淀粉样变性患者，无论是活检证实还是根据 ATTR 心肌病非活检诊断算法（Gillmore 等人，2016）诊断。
v-ATTR 和 wt-ATTR 的 PROM 将与 50 名患有 ATTR 心肌病的患者（见下文）密切合作创建，并将在 250 名患者（即来自每个参与中心的 50 名患者；见下文）的队列中进行验证.
描述
纳入标准：
- ATTR 淀粉样变性心肌病的诊断，通过心内膜心肌活检或基于心脏 ATTR 淀粉样变性非侵入性诊断算法诊断（Gillmore 等人，2016 年）。
- 临床稳定性，定义为至少 1 个月内没有计划外住院和/或心脏治疗发生重大变化。
排除标准：
- 缺乏知情同意。
- 无法理解意大利语的书面文本。
- 不具备上述定义的临床稳定性条件。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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可靠性
大体时间：基线至 6 个月
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内部一致性
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基线至 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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响应能力
大体时间：心衰住院基线（
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分数随临床变化而变化
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心衰住院基线（
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每个域的有效性
大体时间：基线至 6 个月
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分数与量化类似概念的其他措施的比较，即其他分数、NYHA 等级、6MWD 或心功能障碍的客观措施，即 NT-proBNP 和 hs-TnT 的循环水平）
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基线至 6 个月
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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