野生型および変異型心臓トランスサイレチンアミロイドーシスにおける患者報告アウトカム測定 (ITALY)

特定の、標準化された、包括的で、普遍的に受け入れられている患者報告アウトカム測定 (PROM) は、バリアントおよび野生型心臓アミロイド トランスサイレチン アミロイドーシス (v-ATTR/wt-ATTR) に対して現在欠けています。 私たちの目標は、心臓の関与、末梢神経障害 (v-ATTR)、併存疾患、および生活の質への影響の累積評価を提供できる 2 つのスコアを作成することです。

この状態の 5 つの主要なイタリアの紹介センター (フェラーラ、フィレンツェ、パヴィア、ピサ、メッシーナ) を含む全国的な共同作業の設定では、ATTR 心筋症の専門家、神経科医、老年科医、健康管理の専門家を含むパネルが作成されます。バリアント型または野生型 ATTR 心筋症の患者 (n=50)。

患者にとって最も臨床的に関連する領域（身体的制限、症状、自己効力感と知識、社会的干渉、生活の質、年齢関連の問題、社会的および家族的環境、フレイル、併存症など）が特定されます。 バリアント型心筋症と野生型ATTR型心筋症の2セット30点を患者さんと共同で作成します。 質問は、性別中立性、明確さ、解釈可能性、および可能な外国語翻訳のためにフォーマットされます。 PROMs スコアは、約 250 人の連続した外来患者への投与を通じて検証されます。 スコアパフォーマンスは、内部一貫性、臨床的変化への対応、従来の臨床測定との比較の観点から評価されます。 完了するのに必要な時間、質問の明確さ、および家族介護者からの支援の必要性が評価されます。

このプロジェクトは、心血管研究、患者管理、および品質評価において臨床的に意味のある結果として役立つ可能性のある疾患固有の指標の特定につながることが期待されています。