Medidas de resultados relatados pelo paciente em amiloidose por transtirretina cardíaca tipo selvagem e variante (ITALY)

Atualmente, faltam medidas de resultados relatadas pelo paciente (PROMs) específicas, padronizadas, abrangentes e universalmente aceitas para amiloidose de transtirretina amiloide cardíaca variante e tipo selvagem (v-ATTR/wt-ATTR). Nosso objetivo é então criar dois escores capazes de fornecer uma avaliação cumulativa de envolvimento cardíaco, neuropatia periférica (em v-ATTR) e comorbidades e seu impacto na qualidade de vida.

No âmbito de uma colaboração nacional envolvendo 5 principais centros de referência italianos para esta condição (em Ferrara, Florença, Pavia, Pisa e Messina), será criado um painel, incluindo especialistas em cardiomiopatia ATTR, neurologistas, geriatras, especialistas em gestão de saúde, como bem como pacientes com cardiomiopatia ATTR variante ou tipo selvagem (n=50).

Serão identificados os domínios clinicamente mais relevantes para os pacientes (como limitações físicas, sintomas, autoeficácia e conhecimento, interferência social, qualidade de vida, questões relacionadas à idade, ambiente social e familiar, fragilidade, comorbidades). Dois conjuntos de 30 itens (um para variante e outro para cardiomiopatia ATTR de tipo selvagem) serão criados em colaboração com os pacientes. As perguntas serão formatadas para neutralidade de gênero, clareza, interpretabilidade e possíveis traduções para idiomas estrangeiros. As pontuações dos PROMs serão validadas por meio da administração a cerca de 250 pacientes ambulatoriais consecutivos. O desempenho do escore será avaliado em termos de consistência interna, resposta a mudanças clínicas, comparação com medidas clínicas convencionais. Serão avaliados o tempo necessário para o preenchimento, a clareza das perguntas e a necessidade de auxílio de um cuidador familiar.

Espera-se que este projeto leve à identificação de métricas específicas de doenças que possam servir como um resultado clinicamente significativo em pesquisas cardiovasculares, gerenciamento de pacientes e avaliação de qualidade.