Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Patientrapporterade utfallsmått i vildtyps- och varianthjärttranstyretin-amyloidos (ITALY)

20 september 2020 uppdaterad av: Gianluca Di Bella, University of Messina

Patientrapporterade utfallsmått i vildtyps- och varianthjärtatranstyretinamyloidos: The Impact of Transthyretin Amyloidosis på livskvalitetsstudie (ITALIEN)

Specifika, standardiserade, heltäckande, universellt accepterade patientrapporterade resultatmått (PROMs) saknas för närvarande för variant och vildtyp hjärtamyloid transtyretinamyloidos (v-ATTR/wt-ATTR). Vårt mål är sedan att skapa två poäng som kan ge en kumulativ bedömning av hjärtinblandning, perifer neuropati (i v-ATTR) och komorbiditeter, och deras inverkan på livskvaliteten.

Inom ramen för ett rikstäckande samarbete som involverar 5 främsta italienska remisscenter för detta tillstånd (i Ferrara, Florens, Pavia, Pisa och Messina), kommer en panel att skapas, inklusive experter på ATTR-kardiomyopati, neurologer, geriatriker, hälsovårdsspecialister, som såväl som patienter med antingen variant eller vildtyp ATTR kardiomyopati (n=50).

De mest kliniskt relevanta områdena för patienter (såsom fysiska begränsningar, symtom, själveffektivitet och kunskap, social störning, livskvalitet, åldersrelaterade problem, social miljö och familjemiljö, skörhet, komorbiditeter) kommer att identifieras. Två uppsättningar om 30 artiklar (en för variant och en annan för vildtyp ATTR kardiomyopati) kommer att skapas i samarbete med patienter. Frågorna kommer att formateras för könsneutralitet, tydlighet, tolkningsbarhet och möjliga översättningar till främmande språk. PROMs poäng kommer att valideras genom administration till cirka 250 på varandra följande polikliniska patienter. Poängprestanda kommer att utvärderas i termer av intern konsekvens, respons på kliniska förändringar, jämförelse med konventionella kliniska mått. Tidsåtgången för färdigställandet, frågeställningarnas tydlighet och behovet av hjälp från en anhörigvårdare kommer att utvärderas.

Detta projekt kommer förhoppningsvis att leda till identifiering av sjukdomsspecifika mått som kan fungera som ett kliniskt meningsfullt resultat i kardiovaskulär forskning, patienthantering och kvalitetsbedömning.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

250

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Ferrara, Italien
        • Rekrytering
        • Università di Ferrara
        • Kontakt:
      • Firenze, Italien
        • Rekrytering
        • Careggi Hospital
        • Underutredare:
          • Francesco Cappelli, MD
        • Huvudutredare:
          • Federico Perfetto
      • Messina, Italien
        • Rekrytering
        • Università di Messina
        • Kontakt:
      • Pavia, Italien
      • Pisa, Italien, 56124
        • Rekrytering
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio (FTGM)
        • Kontakt:
          • Michele Emdin
          • Telefonnummer: +393454744053
          • E-post: emdin@ftgm.it
        • Underutredare:
          • Claudio Passino, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med hjärt-ATTR-amyloidos, antingen biopsibeprövad eller diagnostiserad enligt algoritmen för icke-biopsidiagnos av ATTR-kardiomyopati (Gillmore et al., 2016), kommer att utvärderas.

PROM för v-ATTR och wt-ATTR kommer att skapas i nära samarbete med 50 patienter som lider av ATTR-kardiomyopati (se nedan), och kommer att valideras på en kohort av 250 patienter (dvs. 50 patienter från varje deltagande center; se nedan) .

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av kardiomyopati på grund av ATTR-amyloidos, diagnostiserad genom endomyokardiell biopsi eller på basis av algoritmen för den icke-invasiva diagnosen av hjärt-ATTR-amyloidos (Gillmore et al., 2016).
  • Klinisk stabilitet, definierad som avsaknaden av oplanerade sjukhusinläggningar och/eller betydande förändringar i hjärtterapier från minst 1 månad.

Exklusions kriterier:

  • Brist på informerat samtycke.
  • Oförmåga att förstå en skriven text på italienska.
  • Frånvaro av villkor för klinisk stabilitet, enligt definitionen ovan.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
pålitlighet
Tidsram: baslinje till 6 månader
intern konsistens
baslinje till 6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
lyhördhet
Tidsram: baslinje till HF sjukhusvistelse (
förändringar i poäng som svar på kliniska förändringar
baslinje till HF sjukhusvistelse (
giltigheten för varje domän
Tidsram: baslinje till 6 månader
jämförelse av poäng med andra mått som kvantifierar liknande koncept, nämligen andra poängpoäng, NYHA-klass, 6MWD, eller objektiva mått på hjärtdysfunktion, dvs cirkulerande nivåer av NT-proBNP och hs-TnT)
baslinje till 6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Messina

Samarbetspartners

Università degli Studi di Ferrara
University of Pavia
Careggi Hospital
Fondazione Toscana Gabriele Monasterio

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 februari 2020

Primärt slutförande (Förväntat)

22 april 2022

Avslutad studie (Förväntat)

22 juni 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 september 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 september 2020

Första postat (Faktisk)

24 september 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 september 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 september 2020

Senast verifierad

1 september 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IT08012020

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera