Door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten bij wild-type en variant cardiale transthyretine-amyloïdose (ITALY)
Door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten bij wild-type en variant cardiale transthyretine-amyloïdose: de impact van transthyretine-amyloïdose op de levenskwaliteit (ITALY)-studie
Specifieke, gestandaardiseerde, alomvattende, universeel aanvaarde door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten (PROM's) ontbreken momenteel voor variante en wildtype cardiale amyloïde transthyretine-amyloïdose (v-ATTR/wt-ATTR). Ons doel is dan om twee scores te creëren die in staat zijn om een cumulatieve beoordeling te geven van cardiale betrokkenheid, perifere neuropathie (in v-ATTR) en comorbiditeiten, en hun impact op de kwaliteit van leven.
In het kader van een landelijke samenwerking waarbij 5 belangrijke Italiaanse verwijzingscentra voor deze aandoening betrokken zijn (in Ferrara, Florence, Pavia, Pisa en Messina), zal een panel worden opgericht, bestaande uit experts op het gebied van ATTR-cardiomyopathie, neurologen, geriaters, specialisten op het gebied van gezondheidsbeheer, evenals evenals patiënten met variant of wild-type ATTR-cardiomyopathie (n=50).
De meest klinisch relevante domeinen voor patiënten (zoals fysieke beperkingen, symptomen, self-efficacy en kennis, sociale interferentie, kwaliteit van leven, leeftijdsgerelateerde problemen, sociale en familiale omgeving, kwetsbaarheid, comorbiditeit) zullen worden geïdentificeerd. In samenwerking met patiënten zullen twee sets van 30 items (één voor variant en één voor wild-type ATTR-cardiomyopathie) worden gemaakt. Vragen zullen worden opgemaakt met het oog op genderneutraliteit, duidelijkheid, interpreteerbaarheid en mogelijke vertalingen in vreemde talen. PROMs-scores zullen worden gevalideerd door toediening aan ongeveer 250 opeenvolgende poliklinische patiënten. Scoreprestaties zullen worden geëvalueerd in termen van interne consistentie, reactie op klinische veranderingen, vergelijking met conventionele klinische maatregelen. Er wordt gekeken naar de tijd die nodig is voor het invullen, de duidelijkheid van de vragen en de behoefte aan hulp van een mantelzorger.
Dit project zal hopelijk leiden tot de identificatie van ziektespecifieke maatstaven die kunnen dienen als een klinisch betekenisvol resultaat in cardiovasculair onderzoek, patiëntenbeheer en kwaliteitsbeoordeling.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Ferrara, Italië
- Werving
- Università di Ferrara
-
Contact:
- Claudio Rapezzi
- Telefoonnummer: +390532293111
- E-mail: claudio.rapezzi@unife.it
-
Firenze, Italië
- Werving
- Careggi Hospital
-
Onderonderzoeker:
- Francesco Cappelli, MD
-
Hoofdonderzoeker:
- Federico Perfetto
-
Messina, Italië
- Werving
- Università di Messina
-
Contact:
- Gianluca Di Bella
- Telefoonnummer: +393205506147
- E-mail: gianluca.dibella@unime.it
-
Pavia, Italië
- Werving
- Università di Pavia
-
Contact:
- Giovanni Palladini
- Telefoonnummer: +390382989898
- E-mail: giovanni.palladini@unipv.it
-
Pisa, Italië, 56124
- Werving
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio (FTGM)
-
Contact:
- Michele Emdin
- Telefoonnummer: +393454744053
- E-mail: emdin@ftgm.it
-
Onderonderzoeker:
- Claudio Passino, MD
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Patiënten met cardiale ATTR-amyloïdose, ofwel biopsie bewezen of gediagnosticeerd volgens het algoritme voor niet-bioptische diagnose van ATTR-cardiomyopathie (Gillmore et al., 2016), zullen worden geëvalueerd.
PROM's voor v-ATTR en wt-ATTR zullen worden gemaakt in nauwe samenwerking met 50 patiënten die lijden aan ATTR-cardiomyopathie (zie hieronder), en zullen worden gevalideerd op een cohort van 250 patiënten (d.w.z. 50 patiënten uit elk deelnemend centrum; zie hieronder) .
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van cardiomyopathie door ATTR-amyloïdose, gediagnosticeerd door endomyocardiale biopsie of op basis van het algoritme voor de niet-invasieve diagnose van cardiale ATTR-amyloïdose (Gillmore et al., 2016).
- Klinische stabiliteit, gedefinieerd als het ontbreken van ongeplande ziekenhuisopnames en/of significante veranderingen in harttherapieën vanaf ten minste 1 maand.
Uitsluitingscriteria:
- Gebrek aan geïnformeerde toestemming.
- Onvermogen om een geschreven tekst in het Italiaans te begrijpen.
- Afwezigheid van de voorwaarden van klinische stabiliteit, zoals hierboven gedefinieerd.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
betrouwbaarheid
Tijdsspanne: basislijn tot 6 maanden
|
interne consistentie
|
basislijn tot 6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
ontvankelijkheid
Tijdsspanne: baseline tot ziekenhuisopname voor HF (
|
veranderingen in scores als reactie op klinische veranderingen
|
baseline tot ziekenhuisopname voor HF (
|
|
geldigheid van elk domein
Tijdsspanne: basislijn tot 6 maanden
|
vergelijking van scores met andere maatstaven die vergelijkbare concepten kwantificeren, namelijk andere scorepunten, NYHA-klasse, 6MWD, of objectieve maten van hartdisfunctie, d.w.z. circulerende niveaus van NT-proBNP en hs-TnT)
|
basislijn tot 6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het perifere zenuwstelsel
- Proteostase-tekortkomingen
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Amyloïdose, familiaal
- Amyloïde neuropathieën
- Amyloïdose
- Amyloïde neuropathieën, familiaal
Andere studie-ID-nummers
- IT08012020
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .