Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pacientem hlášená výsledná opatření u divokého typu a variant srdeční transtyretinové amyloidózy (ITALY)

20. září 2020 aktualizováno: Gianluca Di Bella, University of Messina

Výsledky měření hlášené pacienty u standardní a variantní srdeční transtyretinové amyloidózy: Studie dopadu transtyretinové amyloidózy na kvalitu života (ITÁLIE)

Specifická, standardizovaná, komplexní, univerzálně akceptovaná Patient-Reported Outcome Measures (PROMs) v současnosti chybí pro variantní a divokou srdeční amyloidní transtyretinovou amyloidózu (v-ATTR/wt-ATTR). Naším cílem je pak vytvořit dvě skóre schopná poskytnout kumulativní hodnocení srdečního postižení, periferní neuropatie (u v-ATTR) a komorbidit a jejich dopadu na kvalitu života.

V rámci celostátní spolupráce zahrnující 5 hlavních italských referenčních center pro tento stav (ve Ferraře, Florencii, Pavii, Pise a Messině) bude vytvořen panel složený z odborníků na kardiomyopatii ATTR, neurologů, geriatrů, specialistů na management zdraví, as stejně jako pacienti s variantní nebo divokou ATTR kardiomyopatií (n=50).

Budou identifikovány klinicky nejrelevantnější oblasti pro pacienty (jako jsou fyzická omezení, symptomy, sebeúčinnost a znalosti, sociální interference, kvalita života, problémy související s věkem, sociální a rodinné prostředí, křehkost, komorbidity). Ve spolupráci s pacienty budou vytvořeny dvě sady po 30 položkách (jedna pro variantu a druhá pro divokou kardiomyopatii ATTR). Otázky budou formátovány s ohledem na genderovou neutralitu, srozumitelnost, interpretovatelnost a případné cizojazyčné překlady. Skóre PROMs bude ověřeno administrací přibližně 250 po sobě jdoucím ambulantním pacientům. Výkon skóre bude hodnocen z hlediska vnitřní konzistence, reakce na klinické změny, srovnání s konvenčními klinickými měřeními. Hodnocena bude doba potřebná k vyplnění, srozumitelnost otázek a potřeba asistence rodinného pečovatele.

Tento projekt doufejme povede k identifikaci metrik specifických pro onemocnění, které mohou sloužit jako klinicky významný výsledek v kardiovaskulárním výzkumu, léčbě pacientů a hodnocení kvality.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

250

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Ferrara, Itálie
        • Nábor
        • Università di Ferrara
        • Kontakt:
      • Firenze, Itálie
        • Nábor
        • Careggi Hospital
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Francesco Cappelli, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Federico Perfetto
      • Messina, Itálie
        • Nábor
        • Università di Messina
        • Kontakt:
      • Pavia, Itálie
      • Pisa, Itálie, 56124
        • Nábor
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio (FTGM)
        • Kontakt:
          • Michele Emdin
          • Telefonní číslo: +393454744053
          • E-mail: emdin@ftgm.it
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Claudio Passino, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Budou hodnoceni pacienti se srdeční ATTR amyloidózou, buď biopsií prokázanou nebo diagnostikovanou podle algoritmu pro nebioptickou diagnostiku ATTR kardiomyopatie (Gillmore et al., 2016).

PROM pro v-ATTR a wt-ATTR budou vytvořeny v úzké spolupráci s 50 pacienty trpícími kardiomyopatií ATTR (viz níže) a budou validovány na kohortě 250 pacientů (tj. 50 pacientů z každého zúčastněného centra; viz níže) .

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika kardiomyopatie v důsledku ATTR amyloidózy, diagnostikované endomyokardiální biopsií nebo na základě algoritmu pro neinvazivní diagnostiku srdeční ATTR amyloidózy (Gillmore et al., 2016).
  • Klinická stabilita, definovaná jako absence neplánovaných hospitalizací a/nebo významných změn v srdečních terapiích po dobu alespoň 1 měsíce.

Kritéria vyloučení:

  • Nedostatek informovaného souhlasu.
  • Neschopnost porozumět psanému textu v italštině.
  • Absence podmínek klinické stability, jak je definováno výše.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
spolehlivost
Časové okno: základní do 6 měsíců
vnitřní konzistence
základní do 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
schopnost reagovat
Časové okno: výchozí stav hospitalizace se srdečním selháním (
změny skóre v reakci na klinické změny
výchozí stav hospitalizace se srdečním selháním (
platnost každé domény
Časové okno: základní do 6 měsíců
srovnání skóre s jinými měřítky, které kvantifikují podobné koncepty, jmenovitě jiné body skóre, třída NYHA, 6MWD nebo objektivní měření srdeční dysfunkce, tj. cirkulující hladiny NT-proBNP a hs-TnT)
základní do 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Messina

Spolupracovníci

Università degli Studi di Ferrara
University of Pavia
Careggi Hospital
Fondazione Toscana Gabriele Monasterio

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. února 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

22. dubna 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

22. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

24. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. září 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. září 2020

Naposledy ověřeno

1. září 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IT08012020

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na dotazník o kvalitě života

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ecuador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit