Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Medidas de resultado informadas por el paciente en la amiloidosis por transtiretina cardiaca de tipo salvaje y variante (ITALY)

20 de septiembre de 2020 actualizado por: Gianluca Di Bella, University of Messina

Medidas de resultado informadas por el paciente en la amiloidosis por transtiretina cardiaca de tipo salvaje y variante: el impacto de la amiloidosis por transtiretina en el estudio Life qualitY (ITALY)

Actualmente se carece de medidas de resultados notificados por el paciente (PROM) específicas, estandarizadas, integrales y universalmente aceptadas para la amiloidosis por transtiretina amiloide cardíaca variante y de tipo salvaje (v-ATTR/wt-ATTR). Nuestro objetivo es entonces crear dos puntajes capaces de proporcionar una evaluación acumulativa de la afectación cardíaca, la neuropatía periférica (en v-ATTR) y las comorbilidades, y su impacto en la calidad de vida.

En el marco de una colaboración a nivel nacional que involucra a los 5 principales centros de referencia italianos para esta afección (en Ferrara, Florencia, Pavía, Pisa y Messina), se creará un panel que incluirá expertos en miocardiopatía ATTR, neurólogos, geriatras, especialistas en gestión de la salud, así como así como pacientes con miocardiopatía ATTR variante o de tipo salvaje (n = 50).

Se identificarán los dominios clínicamente más relevantes para los pacientes (como limitaciones físicas, síntomas, autoeficacia y conocimiento, interferencia social, calidad de vida, problemas relacionados con la edad, entorno social y familiar, fragilidad, comorbilidades). Se crearán dos conjuntos de 30 elementos (uno para la variante y otro para la miocardiopatía ATTR de tipo salvaje) en colaboración con los pacientes. Las preguntas tendrán un formato de neutralidad de género, claridad, interpretabilidad y posibles traducciones a idiomas extranjeros. Los puntajes de PROM se validarán mediante la administración a alrededor de 250 pacientes ambulatorios consecutivos. El rendimiento de la puntuación se evaluará en términos de consistencia interna, respuesta a cambios clínicos, comparación con medidas clínicas convencionales. Se evaluará el tiempo necesario para su realización, la claridad de las preguntas y la necesidad de asistencia de un familiar cuidador.

Se espera que este proyecto conduzca a la identificación de métricas específicas de la enfermedad que puedan servir como un resultado clínicamente significativo en la investigación cardiovascular, el manejo de pacientes y la evaluación de la calidad.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

250

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Italia
      • Ferrara, Italia
        • Reclutamiento
        • Università di Ferrara
        • Contacto:
      • Firenze, Italia
        • Reclutamiento
        • Careggi Hospital
        • Sub-Investigador:
          • Francesco Cappelli, MD
        • Investigador principal:
          • Federico Perfetto
      • Messina, Italia
        • Reclutamiento
        • Università di Messina
        • Contacto:
      • Pavia, Italia
        • Reclutamiento
        • Università di Pavia
        • Contacto:
      • Pisa, Italia, 56124
        • Reclutamiento
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio (FTGM)
        • Contacto:
          • Michele Emdin
          • Número de teléfono: +393454744053
          • Correo electrónico: emdin@ftgm.it
        • Sub-Investigador:
          • Claudio Passino, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Se evaluarán los pacientes con amiloidosis cardíaca ATTR, ya sea comprobada por biopsia o diagnosticada de acuerdo con el algoritmo para el diagnóstico sin biopsia de miocardiopatía ATTR (Gillmore et al., 2016).

Los PROM para v-ATTR y wt-ATTR se crearán en estrecha colaboración con 50 pacientes que padecen miocardiopatía ATTR (ver a continuación) y se validarán en una cohorte de 250 pacientes (es decir, 50 pacientes de cada centro participante; ver a continuación) .

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de miocardiopatía por amiloidosis ATTR, diagnosticada mediante biopsia endomiocárdica o en base al algoritmo para el diagnóstico no invasivo de amiloidosis ATTR cardiaca (Gillmore et al., 2016).
  • Estabilidad clínica, definida como la ausencia de hospitalizaciones no programadas y/o cambios significativos en las terapias cardiacas desde al menos 1 mes.

Criterio de exclusión:

  • Falta de consentimiento informado.
  • Incapacidad para comprender un texto escrito en italiano.
  • Ausencia de las condiciones de estabilidad clínica definidas anteriormente.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
fiabilidad
Periodo de tiempo: línea de base a 6 meses
consistencia interna
línea de base a 6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
sensibilidad
Periodo de tiempo: línea de base a la hospitalización por IC (
cambios en las puntuaciones en respuesta a los cambios clínicos
línea de base a la hospitalización por IC (
validez de cada dominio
Periodo de tiempo: línea de base a 6 meses
comparación de puntajes con otras medidas que cuantifican conceptos similares, a saber, otros puntos de puntaje, clase NYHA, 6MWD o medidas objetivas de disfunción cardíaca, es decir, niveles circulantes de NT-proBNP y hs-TnT)
línea de base a 6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Messina

Colaboradores

Università degli Studi di Ferrara
University of Pavia
Careggi Hospital
Fondazione Toscana Gabriele Monasterio

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de febrero de 2020

Finalización primaria (Anticipado)

22 de abril de 2022

Finalización del estudio (Anticipado)

22 de junio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de septiembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de septiembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

24 de septiembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de septiembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de septiembre de 2020

Última verificación

1 de septiembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IT08012020

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre cuestionario sobre calidad de vida

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Djibouti

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir