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Misure di esito riferite dal paziente nell'amiloidosi da transtiretina cardiaca wild-type e variante (ITALY)

20 settembre 2020 aggiornato da: Gianluca Di Bella, University of Messina

Misure di esito riportate dai pazienti nell'amiloidosi da transtiretina cardiaca wild-type e variante: Studio sull'impatto dell'amiloidosi da transtiretina sulla qualità della vita (ITALIA)

Attualmente mancano misure di esito riferite dal paziente (PROM) specifiche, standardizzate, complete e universalmente accettate per l'amiloidosi da transtiretina amiloide cardiaca variante e wild-type (v-ATTR/wt-ATTR). Il nostro obiettivo è quindi creare due punteggi in grado di fornire una valutazione cumulativa del coinvolgimento cardiaco, della neuropatia periferica (in v-ATTR) e delle comorbidità e del loro impatto sulla qualità della vita.

Nell'ambito di una collaborazione a livello nazionale che coinvolge i 5 principali centri italiani di riferimento per questa patologia (a Ferrara, Firenze, Pavia, Pisa e Messina), verrà creato un panel composto da esperti di cardiomiopatia ATTR, neurologi, geriatri, specialisti in management della salute, come nonché pazienti con cardiomiopatia ATTR variante o wild-type (n=50).

Saranno identificati i domini clinicamente più rilevanti per i pazienti (come limitazioni fisiche, sintomi, autoefficacia e conoscenza, interferenza sociale, qualità della vita, problemi legati all'età, ambiente sociale e familiare, fragilità, comorbilità). Verranno creati due set di 30 item (uno per variante e un altro per cardiomiopatia ATTR wild-type) in collaborazione con i pazienti. Le domande saranno formattate per la neutralità di genere, la chiarezza, l'interpretabilità e le possibili traduzioni in lingua straniera. I punteggi PROM saranno convalidati attraverso la somministrazione a circa 250 pazienti ambulatoriali consecutivi. Le prestazioni del punteggio saranno valutate in termini di coerenza interna, risposta ai cambiamenti clinici, confronto con misure cliniche convenzionali. Verranno valutati i tempi necessari per la compilazione, la chiarezza delle domande e la necessità dell'assistenza di un caregiver familiare.

Si spera che questo progetto porti all'identificazione di metriche specifiche della malattia che possono servire come risultato clinicamente significativo nella ricerca cardiovascolare, nella gestione dei pazienti e nella valutazione della qualità.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

250

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Ferrara, Italia
        • Reclutamento
        • Università di Ferrara
        • Contatto:
      • Firenze, Italia
        • Reclutamento
        • Careggi Hospital
        • Sub-investigatore:
          • Francesco Cappelli, MD
        • Investigatore principale:
          • Federico Perfetto
      • Messina, Italia
        • Reclutamento
        • Università di Messina
        • Contatto:
      • Pavia, Italia
      • Pisa, Italia, 56124
        • Reclutamento
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio (FTGM)
        • Contatto:
          • Michele Emdin
          • Numero di telefono: +393454744053
          • Email: emdin@ftgm.it
        • Sub-investigatore:
          • Claudio Passino, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Saranno valutati i pazienti con amiloidosi cardiaca ATTR, dimostrata mediante biopsia o diagnosticata secondo l'algoritmo per la diagnosi senza biopsia della cardiomiopatia ATTR (Gillmore et al., 2016).

I PROM per v-ATTR e wt-ATTR saranno creati in stretta collaborazione con 50 pazienti affetti da cardiomiopatia ATTR (vedi sotto) e saranno convalidati su una coorte di 250 pazienti (ovvero 50 pazienti per ciascun centro partecipante; vedi sotto) .

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di cardiomiopatia da amiloidosi ATTR, diagnosticata mediante biopsia endomiocardica o sulla base dell'algoritmo per la diagnosi non invasiva dell'amiloidosi cardiaca ATTR (Gillmore et al., 2016).
  • Stabilità clinica, definita come la mancanza di ricoveri non programmati e/o cambiamenti significativi nelle terapie cardiache da almeno 1 mese.

Criteri di esclusione:

  • Mancanza di consenso informato.
  • Incapacità di comprendere un testo scritto in italiano.
  • Assenza delle condizioni di stabilità clinica, come sopra definite.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
affidabilità
Lasso di tempo: basale a 6 mesi
consistenza interna
basale a 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
reattività
Lasso di tempo: dal basale al ricovero per scompenso cardiaco (
cambiamenti nei punteggi in risposta ai cambiamenti clinici
dal basale al ricovero per scompenso cardiaco (
validità di ciascun dominio
Lasso di tempo: basale a 6 mesi
confronto dei punteggi con altre misure che quantificano concetti simili, vale a dire altri punteggi, classe NYHA, 6MWD o misure oggettive di disfunzione cardiaca, ovvero livelli circolanti di NT-proBNP e hs-TnT)
basale a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Messina

Collaboratori

Università degli Studi di Ferrara
University of Pavia
Careggi Hospital
Fondazione Toscana Gabriele Monasterio

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 febbraio 2020

Completamento primario (Anticipato)

22 aprile 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

22 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

24 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 settembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 settembre 2020

Ultimo verificato

1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IT08012020

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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