야생형 및 변형 심장 트랜스티레틴 아밀로이드증에서 환자가 보고한 결과 측정 (ITALY)
야생형 및 변종 심장 트랜스티레틴 아밀로이드증에서 환자가 보고한 결과 측정: 트랜스티레틴 아밀로이드증이 삶의 질에 미치는 영향(ITALY) 연구
구체적이고 표준화되고 포괄적이며 보편적으로 허용되는 PROM(Patient-Reported Outcome Measures)은 현재 변종 및 야생형 심장 아밀로이드 트랜스티레틴 아밀로이드증(v-ATTR/wt-ATTR)에 대해 부족합니다. 그런 다음 우리의 목표는 심장 침범, 말초 신경병증(v-ATTR에서), 동반 질환 및 삶의 질에 미치는 영향에 대한 누적 평가를 제공할 수 있는 두 가지 점수를 만드는 것입니다.
이 상태에 대한 이탈리아의 5개 주요 의뢰 센터(페라라, 플로렌스, 파비아, 피사 및 메시나)가 포함된 전국적인 협력을 통해 ATTR 심근병증 전문가, 신경과 전문의, 노인병 전문의, 건강 관리 전문가를 포함하는 패널이 만들어집니다. 변이형 또는 야생형 ATTR 심근병증 환자(n=50).
환자에게 가장 임상적으로 관련된 영역(신체적 한계, 증상, 자기효능감 및 지식, 사회적 간섭, 삶의 질, 연령 관련 문제, 사회 및 가족 환경, 노쇠, 동반 질환 등)이 확인됩니다. 30개 항목의 두 세트(하나는 변형에 대한 것이고 다른 하나는 야생형 ATTR 심근병증에 대한 것)가 환자와 공동으로 생성될 것입니다. 질문은 성 중립성, 명확성, 해석 가능성 및 가능한 외국어 번역을 위해 형식화됩니다. PROM 점수는 약 250명의 연속적인 외래 환자에 대한 투여를 통해 검증됩니다. 점수 성능은 내적 일관성, 임상 변화에 대한 반응, 기존 임상 측정과의 비교 측면에서 평가됩니다. 완료하는 데 필요한 시간, 질문의 명확성 및 가족 간병인의 도움이 필요한지 평가합니다.
이 프로젝트는 심혈관 연구, 환자 관리 및 품질 평가에서 임상적으로 의미 있는 결과로 작용할 수 있는 질병별 지표의 식별로 이어지기를 바랍니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (예상)
연락처 및 위치
연구 장소
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Ferrara, 이탈리아
- 모병
- Università di Ferrara
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연락하다:
- Claudio Rapezzi
- 전화번호: +390532293111
- 이메일: claudio.rapezzi@unife.it
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Firenze, 이탈리아
- 모병
- Careggi Hospital
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부수사관:
- Francesco Cappelli, MD
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수석 연구원:
- Federico Perfetto
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Messina, 이탈리아
- 모병
- Università di Messina
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연락하다:
- Gianluca Di Bella
- 전화번호: +393205506147
- 이메일: gianluca.dibella@unime.it
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Pavia, 이탈리아
- 모병
- Università di Pavia
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연락하다:
- Giovanni Palladini
- 전화번호: +390382989898
- 이메일: giovanni.palladini@unipv.it
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Pisa, 이탈리아, 56124
- 모병
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio (FTGM)
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연락하다:
- Michele Emdin
- 전화번호: +393454744053
- 이메일: emdin@ftgm.it
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부수사관:
- Claudio Passino, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
생검이 입증되었거나 ATTR 심근병증의 비생검 진단 알고리즘에 따라 진단된 심장 ATTR 아밀로이드증 환자(Gillmore et al., 2016)를 평가할 것입니다.
v-ATTR 및 wt-ATTR에 대한 PROM은 ATTR 심근병증(아래 참조)을 앓고 있는 50명의 환자와의 긴밀한 협력을 통해 생성될 것이며 250명의 환자 코호트(즉, 각 참여 센터에서 50명의 환자, 아래 참조)에서 검증될 것입니다. .
설명
포함 기준:
- 심내막생검으로 진단하거나 심장 ATTR 아밀로이드증의 비침습적 진단 알고리즘을 기반으로 ATTR 아밀로이드증으로 인한 심근병증 진단(Gillmore et al., 2016).
- 예정되지 않은 입원의 부족 및/또는 최소 1개월 이후 심장 요법의 상당한 변화로 정의되는 임상적 안정성.
제외 기준:
- 정보에 입각한 동의가 부족합니다.
- 이탈리아어로 작성된 텍스트를 이해할 수 없음.
- 위에 정의된 바와 같은 임상적 안정성 조건의 부재.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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신뢰할 수 있음
기간: 기준선에서 6개월
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내적 일관성
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기준선에서 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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민감도
기간: HF 입원에 대한 기준선(
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임상 변화에 따른 점수 변화
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HF 입원에 대한 기준선(
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각 도메인의 유효성
기간: 기준선에서 6개월
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비슷한 개념을 정량화하는 다른 척도, 즉 다른 점수, NYHA 등급, 6MWD 또는 심장 기능 장애의 객관적 척도(예: NT-proBNP 및 hs-TnT의 순환 수준)와 점수 비교)
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기준선에서 6개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IT08012020
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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