Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pasientrapporterte utfallsmål i villtype og variant hjertetransthyretin amyloidose (ITALY)

20. september 2020 oppdatert av: Gianluca Di Bella, University of Messina

Pasientrapporterte utfallsmål i villtype- og varianthjertetransthyretin-amyloidose: The Impact of Transthyretin Amyloidosis på livskvalitetsstudie (ITALIA)

Spesifikke, standardiserte, omfattende, universelt aksepterte pasientrapporterte utfallsmål (PROMs) mangler for tiden for variant og villtype hjerteamyloid transthyretin amyloidose (v-ATTR/wt-ATTR). Målet vårt er da å lage to skårer som kan gi en kumulativ vurdering av hjerteinvolvering, perifer nevropati (i v-ATTR) og komorbiditeter, og deres innvirkning på livskvaliteten.

I forbindelse med et landsomfattende samarbeid som involverer 5 italienske hovedhenvisningssentre for denne tilstanden (i Ferrara, Firenze, Pavia, Pisa og Messina), vil det bli opprettet et panel, inkludert eksperter på ATTR kardiomyopati, nevrologer, geriatrikere, spesialister i helseledelse, som samt pasienter med enten variant eller villtype ATTR kardiomyopati (n=50).

De mest klinisk relevante domenene for pasienter (som fysiske begrensninger, symptomer, self-efficacy og kunnskap, sosial interferens, livskvalitet, aldersrelaterte problemer, sosialt og familiemiljø, skrøpelighet, komorbiditeter) vil bli identifisert. To sett med 30 elementer (ett for variant og et annet for villtype ATTR kardiomyopati) vil bli laget i samarbeid med pasienter. Spørsmålene vil bli formatert for kjønnsnøytralitet, klarhet, tolkbarhet og mulige fremmedspråkoversettelser. PROMs score vil bli validert gjennom administrasjon til rundt 250 påfølgende polikliniske pasienter. Poengprestasjoner vil bli evaluert i form av intern konsistens, respons på kliniske endringer, sammenligning med konvensjonelle kliniske mål. Tiden som trengs for gjennomføring, klarhet i spørsmål og behov for bistand fra en familieomsorgsperson vil bli evaluert.

Dette prosjektet vil forhåpentligvis føre til identifisering av sykdomsspesifikke beregninger som kan tjene som et klinisk meningsfullt resultat innen kardiovaskulær forskning, pasientbehandling og kvalitetsvurdering.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

250

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Ferrara, Italia
        • Rekruttering
        • Università di Ferrara
        • Ta kontakt med:
      • Firenze, Italia
        • Rekruttering
        • Careggi Hospital
        • Underetterforsker:
          • Francesco Cappelli, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Federico Perfetto
      • Messina, Italia
        • Rekruttering
        • Università di Messina
        • Ta kontakt med:
      • Pavia, Italia
        • Rekruttering
        • Università di Pavia
        • Ta kontakt med:
      • Pisa, Italia, 56124
        • Rekruttering
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio (FTGM)
        • Ta kontakt med:
          • Michele Emdin
          • Telefonnummer: +393454744053
          • E-post: emdin@ftgm.it
        • Underetterforsker:
          • Claudio Passino, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med kardial ATTR-amyloidose, enten biopsipåvist eller diagnostisert i henhold til algoritmen for ikke-biopsidiagnose av ATTR-kardiomyopati (Gillmore et al., 2016), vil bli evaluert.

PROMer for v-ATTR og wt-ATTR vil bli opprettet i nært samarbeid med 50 pasienter som lider av ATTR kardiomyopati (se nedenfor), og vil bli validert på en kohort på 250 pasienter (dvs. 50 pasienter fra hvert deltakende senter; se nedenfor) .

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisering av kardiomyopati på grunn av ATTR-amyloidose, diagnostisert ved endomyokardiell biopsi eller på grunnlag av algoritmen for ikke-invasiv diagnose av hjerte-ATTR-amyloidose (Gillmore et al., 2016).
  • Klinisk stabilitet, definert som mangel på ikke-planlagte sykehusinnleggelser og/eller betydelige endringer i hjerteterapi fra minst 1 måned.

Ekskluderingskriterier:

  • Mangel på informert samtykke.
  • Manglende evne til å forstå en skrevet tekst på italiensk.
  • Fravær av betingelsene for klinisk stabilitet, som definert ovenfor.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
pålitelighet
Tidsramme: baseline til 6 måneder
indre konsistens
baseline til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
reaksjonsevne
Tidsramme: baseline til HF sykehusinnleggelse (
endringer i poengsum som respons på kliniske endringer
baseline til HF sykehusinnleggelse (
gyldigheten av hvert domene
Tidsramme: baseline til 6 måneder
sammenligning av skårer med andre mål som kvantifiserer lignende konsepter, nemlig andre skårpoeng, NYHA-klasse, 6MWD, eller objektive mål på hjertedysfunksjon, dvs. sirkulerende nivåer av NT-proBNP og hs-TnT)
baseline til 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Messina

Samarbeidspartnere

Università degli Studi di Ferrara
University of Pavia
Careggi Hospital
Fondazione Toscana Gabriele Monasterio

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. februar 2020

Primær fullføring (Forventet)

22. april 2022

Studiet fullført (Forventet)

22. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

24. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. september 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. september 2020

Sist bekreftet

1. september 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IT08012020

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Transthyretin amyloidose

Kliniske studier på spørreskjema om livskvalitet

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Belarus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere