Zgłaszane przez pacjentów pomiary wyników w amyloidozie transtyretynowej serca typu dzikiego i wariantu (ITALY)

Obecnie brakuje specyficznych, znormalizowanych, kompleksowych, powszechnie akceptowanych miar wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROM) dla wariantów i typu dzikiego amyloidozy sercowej transtyretyny (v-ATTR/wt-ATTR). Naszym celem jest zatem stworzenie dwóch wyników, które będą w stanie zapewnić łączną ocenę zajęcia serca, neuropatii obwodowej (w v-ATTR) i chorób współistniejących oraz ich wpływu na jakość życia.

W ramach ogólnokrajowej współpracy obejmującej 5 głównych włoskich ośrodków referencyjnych dla tego schorzenia (w Ferrarze, Florencji, Pawii, Pizie i Mesynie) zostanie utworzony panel, w skład którego weszli eksperci kardiomiopatii ATTR, neurolodzy, geriatrzy, specjaliści ds. jak również u pacjentów z kardiomiopatią ATTR typu dzikiego lub kardiomiopatią typu dzikiego (n=50).

Zostaną zidentyfikowane najbardziej istotne klinicznie domeny dla pacjentów (takie jak ograniczenia fizyczne, objawy, poczucie własnej skuteczności i wiedza, zakłócenia społeczne, jakość życia, problemy związane z wiekiem, środowisko społeczne i rodzinne, słabość, choroby współistniejące). We współpracy z pacjentami zostaną utworzone dwa zestawy po 30 pozycji (jeden dla wariantu, a drugi dla kardiomiopatii ATTR typu dzikiego). Pytania zostaną sformatowane pod kątem neutralności płci, jasności, możliwości interpretacji i możliwych tłumaczeń na języki obce. Wyniki PROMs zostaną zweryfikowane poprzez podanie ich około 250 kolejnym pacjentom ambulatoryjnym. Wydajność punktacji zostanie oceniona pod względem wewnętrznej spójności, odpowiedzi na zmiany kliniczne, porównania z konwencjonalnymi pomiarami klinicznymi. Oceniany będzie czas potrzebny na wypełnienie, klarowność pytań i potrzeba pomocy ze strony opiekuna rodzinnego.

Miejmy nadzieję, że ten projekt doprowadzi do identyfikacji wskaźników specyficznych dla choroby, które mogą służyć jako klinicznie znaczące wyniki w badaniach sercowo-naczyniowych, leczeniu pacjentów i ocenie jakości.