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Mesures des résultats rapportés par les patients dans l'amylose cardiaque à transthyrétine de type sauvage et variante (ITALY)

20 septembre 2020 mis à jour par: Gianluca Di Bella, University of Messina

Mesures des résultats rapportés par les patients dans l'amylose cardiaque à transthyrétine de type sauvage et variante : étude sur l'impact de l'amylose à transthyrétine sur la qualité de vie (ITALIE)

Des mesures des résultats rapportés par les patients (PROM) spécifiques, standardisées, complètes et universellement acceptées font actuellement défaut pour l'amylose amyloïde à transthyrétine cardiaque variant et de type sauvage (v-ATTR/wt-ATTR). Notre objectif est alors de créer deux scores capables de fournir une évaluation cumulative de l'atteinte cardiaque, de la neuropathie périphérique (dans la v-ATTR) et des comorbidités, et de leur impact sur la qualité de vie.

Dans le cadre d'une collaboration nationale impliquant 5 principaux centres de référence italiens pour cette condition (à Ferrare, Florence, Pavie, Pise et Messine), un panel sera créé, comprenant des experts de la cardiomyopathie ATTR, des neurologues, des gériatres, des spécialistes de la gestion de la santé, ainsi que ainsi que les patients atteints de cardiomyopathie ATTR variante ou de type sauvage (n = 50).

Les domaines les plus pertinents sur le plan clinique pour les patients (tels que les limitations physiques, les symptômes, l'auto-efficacité et les connaissances, l'interférence sociale, la qualité de vie, les problèmes liés à l'âge, l'environnement social et familial, la fragilité, les comorbidités) seront identifiés. Deux ensembles de 30 items (un pour la variante et un autre pour la cardiomyopathie ATTR de type sauvage) seront créés en collaboration avec les patients. Les questions seront formatées pour la neutralité de genre, la clarté, l'interprétabilité et les éventuelles traductions en langues étrangères. Les scores PROM seront validés par l'administration à environ 250 patients ambulatoires consécutifs. La performance du score sera évaluée en termes de cohérence interne, de réponse aux changements cliniques, de comparaison avec les mesures cliniques conventionnelles. Le temps nécessaire à la réalisation, la clarté des questions et le besoin d'aide d'un proche aidant seront évalués.

Ce projet mènera, espérons-le, à l'identification de paramètres spécifiques à la maladie qui pourraient servir de résultat cliniquement significatif dans la recherche cardiovasculaire, la prise en charge des patients et l'évaluation de la qualité.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

250

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Ferrara, Italie
        • Recrutement
        • Università di Ferrara
        • Contact:
      • Firenze, Italie
        • Recrutement
        • Careggi Hospital
        • Sous-enquêteur:
          • Francesco Cappelli, MD
        • Chercheur principal:
          • Federico Perfetto
      • Messina, Italie
        • Recrutement
        • Università di Messina
        • Contact:
      • Pavia, Italie
        • Recrutement
        • Università di Pavia
        • Contact:
      • Pisa, Italie, 56124
        • Recrutement
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio (FTGM)
        • Contact:
          • Michele Emdin
          • Numéro de téléphone: +393454744053
          • E-mail: emdin@ftgm.it
        • Sous-enquêteur:
          • Claudio Passino, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les patients atteints d'amylose cardiaque ATTR, prouvée par biopsie ou diagnostiquée selon l'algorithme de diagnostic sans biopsie de la cardiomyopathie ATTR (Gillmore et al., 2016), seront évalués.

Les PROM pour v-ATTR et wt-ATTR seront créées en étroite collaboration avec 50 patients souffrant de cardiomyopathie ATTR (voir ci-dessous), et seront validées sur une cohorte de 250 patients (soit 50 patients de chaque centre participant ; voir ci-dessous) .

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de la cardiomyopathie due à l'amylose ATTR, diagnostiquée par biopsie endomyocardique ou sur la base de l'algorithme de diagnostic non invasif de l'amylose cardiaque ATTR (Gillmore et al., 2016).
  • Stabilité clinique, définie comme l'absence d'hospitalisations imprévues et/ou de changements significatifs dans les thérapies cardiaques depuis au moins 1 mois.

Critère d'exclusion:

  • Absence de consentement éclairé.
  • Incapacité de comprendre un texte écrit en italien.
  • Absence des conditions de stabilité clinique, telles que définies ci-dessus.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
fiabilité
Délai: de base à 6 mois
la cohérence interne
de base à 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
réactivité
Délai: de base à l'hospitalisation pour IC (
changements dans les scores en réponse aux changements cliniques
de base à l'hospitalisation pour IC (
validité de chaque domaine
Délai: de base à 6 mois
comparaison des scores avec d'autres mesures qui quantifient des concepts similaires, à savoir d'autres points de score, la classe NYHA, 6MWD, ou des mesures objectives de dysfonctionnement cardiaque, c'est-à-dire les niveaux circulants de NT-proBNP et de hs-TnT)
de base à 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Messina

Collaborateurs

Università degli Studi di Ferrara
University of Pavia
Careggi Hospital
Fondazione Toscana Gabriele Monasterio

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 février 2020

Achèvement primaire (Anticipé)

22 avril 2022

Achèvement de l'étude (Anticipé)

22 juin 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 septembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 septembre 2020

Première publication (Réel)

24 septembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 septembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 septembre 2020

Dernière vérification

1 septembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IT08012020

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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