首次在人体研究中测试 PPSGG 在抗 MAG 神经病变患者中的安全性和初步疗效
2021年10月7日 更新者：Polyneuron Pharmaceuticals AG
首次在人体研究中评估 PPSGG (PN-1007) 在抗 MAG 神经病变患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效
在这项研究中，将测试名为 PPSGG (PN-1007) 的新药。 在动物身上进行的初步研究表明，PPSGG (PN-1007) 可能是降低抗 MAG 神经病患者抗 MAG 抗体水平的良好治疗方法。
这是 PPSGG (PN-1007) 在人体中的首次研究，其主要目的是测试其在患者中的安全性和可接受性。 在这项研究中，将检查药物如何被身体改变和从体内移除，并检查药物可能真正有效对抗抗 MAG 神经病变的迹象。 PPSGG (PN-1007) 将在几种不同的剂量下进行测试。
研究概览
详细说明
PPSGG (PN-1007) 旨在以高度选择性的方式结合抗 MAG IgM 自身抗体，这是抗 MAG 神经病变的根本原因，导致它们中和并从循环中去除。 这允许在循环中特异性靶向抗 MAG IgM，并避免与当前治疗策略相关的非特异性免疫抑制。
这是 PPSGG (PN-1007) 的 I/IIa 期、首次人体 (FiH)、多中心、单次和多次递增剂量递增试验，PPSGG (PN-1007) 是一种致病性抗 MAG 免疫球蛋白 M (IgM) 自身抗体的抗体清除剂，用于治疗抗-MAG 神经病。 该研究的目的是在抗 MAG 神经病变患者的适应性试验中评估 PPSGG (PN-1007) 在 SAD 和 MAD 阶段的安全性和耐受性、药代动力学 (PK)、药效学 (PD) 和初步疗效.
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Limoges、法国、87 042
- Service de Neurologie Centre de Référence Neuropathies Périphériques Rares, CHU Limoges
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Marseille、法国、13385
- Referral centre for neuromuscular diseases and ALS, hôpital La Timone
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Paris、法国、94275
- Département de Neurologie Pôle Neurosciences Centre de Référence des Neuropathies Amyloïdes Familiales et autres Neuropathies Périphériques Rares Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
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Lausanne、瑞士
- Lausanne
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London、英国、WC1N 3bg
- National hospital for neurology and neurosurgery, Queen London
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Utrecht、荷兰
- UMC Utrecht Cancer Center
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Barcelona、西班牙
- Barcelona
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据 EFNS/PNS PDN 指南，根据 2010 年 EFNS/PNS PDN 指南，确诊为与 MGUS 相关的单克隆 IgM 且具有抗 MAG 活性（滴度 > 10'000 BTU）和电生理学标准定义的脱髓鞘神经病的患者。
- 明确的残疾临床体征
- 足够的肝肾功能
排除标准：
- 总血清 IgM 水平 > 30 g 的患者。
- 血液恶性肿瘤，任何器官系统的既往恶性肿瘤（基底细胞癌除外）
- 既往免疫抑制：前 3 个月内未使用 IVIG，前 6 个月内未使用环磷酰胺或生物制剂。
- 对行走能力有重大影响的其他神经、神经肌肉、风湿病或骨科疾病预防神经评分评估
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：聚苯硫醚
无菌液体，在 SAD 中输注一次 1 小时，在 MAD 中输注多次。
在 SAD 中，多个队列正在接受测试。
MAD 的剂量和方案将根据 SAD 结果来定义。
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致病性抗 MAG 免疫球蛋白 M (IgM) 自身抗体的抗体清除剂
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
标准 PBS 溶液，pH 7.4，由十二水磷酸氢二钠、磷酸二氢钾、氯化钠和注射用水组成
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标准 PBS 溶液，pH 7.4，由十二水磷酸氢二钠、磷酸二氢钾、氯化钠和注射用水组成
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE)
大体时间：1个月
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所有不良事件都将被记录下来，无论是轻微的还是严重的，是否与药物有关
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1个月
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抗药抗体 ADA
大体时间：SAD 1个月
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患者接触 PPSGG (PN-1007) 导致的潜在 ADA（免疫原性）将通过 ELISA 进行测量
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SAD 1个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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最高温度
大体时间：第 1 天到第 42 天
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PPSGG (PN-1007) 的峰值浓度时间
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第 1 天到第 42 天
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最高潮
大体时间：第 1 天到第 42 天
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PPSGG (PN-1007) 的最大血浆浓度
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第 1 天到第 42 天
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AUCinf
大体时间：第 1 天到第 42 天
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PPSGG (PN-1007) 从零到无穷大的血浆浓度与时间曲线下的面积
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第 1 天到第 42 天
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t1/2
大体时间：第 1 天到第 42 天
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PPSGG (PN-1007) 的终末半衰期
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第 1 天到第 42 天
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药效学
大体时间：至第 28 天
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通过 ELISA 测量的抗 MAG Buhlmann 滴度相对于基线的变化
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至第 28 天
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从 ONLS 中的基线更改
大体时间：MAD 至第 150 天
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总体神经病变限制量表衡量上肢和下肢日常活动的限制
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MAD 至第 150 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Hedvika Lazar、Polyneuron Pharmaceuticals AG
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年11月17日
初级完成 (实际的)
2021年9月23日
研究完成 (实际的)
2021年9月23日
研究注册日期
首次提交
2020年9月8日
首先提交符合 QC 标准的
2020年9月23日
首次发布 (实际的)
2020年9月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年10月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年10月7日
最后验证
2021年10月1日
更多信息
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