Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ensimmäinen ihmistutkimuksessa testattiin PPSGG:n turvallisuutta ja alustavaa tehoa potilailla, joilla on anti-MAG-neuropatia

torstai 7. lokakuuta 2021 päivittänyt: Polyneuron Pharmaceuticals AG

Ensimmäinen ihmistutkimuksessa, jossa arvioitiin PPSGG:n (PN-1007) turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja alustavaa tehoa anti-MAG-neuropatiapotilailla

Tässä tutkimuksessa testataan uutta lääkettä nimeltä PPSGG (PN-1007). Alustavat eläimillä tehdyt tutkimukset viittaavat siihen, että PPSGG (PN-1007) saattaa olla hyvä hoitomuoto anti-MAG-vasta-ainetasojen vähentämiseen potilailla, joilla on anti-MAG-neuropatia.

Tämä on ensimmäinen PPSGG:n (PN-1007) tutkimus ihmisillä ja sen päätarkoituksena on testata sen turvallisuutta ja hyväksyttävyyttä potilailla. Tässä tutkimuksessa tarkastellaan, kuinka lääke muuttuu elimistössä ja poistuu elimistöstä, ja tarkistetaan merkkejä siitä, että lääke saattaa olla todella tehokas anti-MAG-neuropatiaa vastaan. PPSGG (PN-1007) testataan useilla eri annoksilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PPSGG (PN-1007) on tarkoitettu sitomaan anti-MAG IgM -autovasta-aineita, jotka ovat anti-MAG-neuropatian taustalla oleva syy, erittäin selektiivisellä tavalla, mikä johtaa niiden neutraloitumiseen ja poistumiseen verenkierrosta. Tämä mahdollistaa anti-MAG-IgM:n spesifisen kohdistamisen verenkiertoon ja kiertää nykyisiin hoitostrategioihin liittyvän epäspesifisen immunosuppression.

Tämä on faasi I/IIa, First in Human (FiH), monikeskus, yksi- ja usean nousevan annoksen eskalaatiokoe PPSGG:lle (PN-1007), joka on patogeenisten anti-MAG-immunoglobuliini M (IgM) -autovasta-aineiden vasta-aineiden poistaja anti-antigeenin hoitoon. -MAG neuropatia. Tutkimuksen tavoitteena on arvioida PPSGG:n (PN-1007) turvallisuutta ja siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK), farmakodynamiikkaa (PD) ja alustavaa tehoa SAD- ja MAD-vaiheessa adaptiivisessa tutkimuksessa anti-MAG-neuropatiapotilailla. .

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat
        • UMC Utrecht Cancer Center
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Barcelona
  • Ranska
      • Limoges, Ranska, 87 042
        • Service de Neurologie Centre de Référence Neuropathies Périphériques Rares, CHU Limoges
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Referral centre for neuromuscular diseases and ALS, hôpital La Timone
      • Paris, Ranska, 94275
        • Département de Neurologie Pôle Neurosciences Centre de Référence des Neuropathies Amyloïdes Familiales et autres Neuropathies Périphériques Rares Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Sveitsi
      • Lausanne, Sveitsi
        • Lausanne
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3bg
        • National hospital for neurology and neurosurgery, Queen London

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on vahvistettu monoklonaalinen IgM, joka liittyy MGUS:iin, jossa on anti-MAG-aktiivisuutta (tiitteri > 10 000 BTU) ja demyelinisoivaa neuropatiaa, joka on määritelty elektrofysiologisilla kriteereillä EFNS/PNS PDN -ohjeen, 2010, mukaisesti.
  • Selkeät kliiniset vamman merkit
  • Riittävä maksan ja munuaisten toiminta

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joiden seerumin kokonais-IgM-arvot >30 g.
  • Hematologinen pahanlaatuisuus, minkä tahansa elinjärjestelmän aiempi pahanlaatuisuus (paitsi BCC)
  • Aikaisempi immunosuppressio: ei IVIG:tä edellisten 3 kuukauden aikana, ei aikaisempaa syklofosfamidia tai biologisia lääkkeitä 6 edellisen kuukauden aikana.
  • Muu neurologinen, neuromuskulaarinen, reumatologinen tai ortopedinen sairaus, joka vaikuttaa merkittävästi kävelykykyyn ja estää neurologisten pisteiden arvioinnin

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: PPSGG
steriili neste, yksi 1 tunnin infuusio SAD:ssa ja useita infuusioita MAD:ssa. SAD:ssa testataan useita kohortteja. Annostus ja hoito-ohjelma MAD:ssa määritellään SAD-tuloksen perusteella.
Lääke: PPSGG
patogeenisten anti-MAG-immunoglobuliini M (IgM) -autovasta-aineiden vasta-aineiden poistaja
Muut nimet:
  • PN-1007
Placebo Comparator: Plasebo
standardi PBS-liuos, pH 7,4, joka koostuu dinatriumvetyfosfaattidodekahydraatista, kaliumdivetyfosfaatista, natriumkloridista ja injektiovedestä
Lääke: Plasebo
Standardi PBS-liuos, pH 7,4, joka koostuu dinatriumvetyfosfaattidodekahydraatista, kaliumdivetyfosfaatista, natriumkloridista ja injektiovedestä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumat (AE) ja vakavat haittatapahtumat (SAE)
Aikaikkuna: 1 kuukausi
Kaikki haittavaikutukset kirjataan, olivatpa ne vähäisiä tai vakavia, liittyvät huumeisiin vai eivät
1 kuukausi
huumeiden vastaiset vasta-aineet ADA
Aikaikkuna: 1 kuukausi SAD:ssa
Mahdolliset ADA:t (immunogeenisuus), jotka johtuvat potilaiden altistumisesta PPSGG:lle (PN-1007), mitataan ELISA:lla
1 kuukausi SAD:ssa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tmax
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 42
PPSGG:n huippupitoisuuden aika (PN-1007)
Päivä 1 - Päivä 42
Cmax
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 42
PPSGG:n (PN-1007) suurin plasmapitoisuus
Päivä 1 - Päivä 42
AUCinf
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 42
Plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva pinta-ala nollasta äärettömään PPSGG (PN-1007)
Päivä 1 - Päivä 42
t1/2
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 42
PPSGG:n terminaalinen puoliintumisaika (PN-1007)
Päivä 1 - Päivä 42
Farmakodynaaminen
Aikaikkuna: päivään 28 asti
Muutos anti-MAG Buhlmann -tiitterissä lähtötasosta ELISA:lla mitattuna
päivään 28 asti
Muuta lähtötasosta ONLS:ssä
Aikaikkuna: päivään 150 asti MADissa
Yleisen neuropatian rajoitusten asteikko mittaa ylä- ja alaraajojen päivittäisen toiminnan rajoituksia
päivään 150 asti MADissa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Polyneuron Pharmaceuticals AG

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Hedvika Lazar, Polyneuron Pharmaceuticals AG

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 17. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 23. syyskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 23. syyskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. syyskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 29. syyskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 15. lokakuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. lokakuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. lokakuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PN-1007-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Anti-MAG-neuropatia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa